프라더-윌리 증후군 환자의 Setmelanotide에 대한 단일 센터 연구
2026년 2월 10일 업데이트: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
프라더-윌리 증후군 환자를 대상으로 한 세트멜라노타이드의 제2상, 단일 센터, 공개 라벨 연구
이는 6~65세의 프라더 윌리 증후군(PWS)으로 인한 비만 환자를 대상으로 세트멜라노타이드의 안전성과 효능을 평가하기 위해 설계된 제2상 단일기관, 공개 라벨 연구입니다.
최대 20명의 환자가 등록될 예정이다.
환자는 최대 26주 동안 공개 라벨 세트멜라노타이드를 매일 피하 투여하게 됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
18
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, 미국, 32610-0296
- University of Florida
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 프라더윌리 증후군(PWS) 진단 확인
- 6세 ~ 65세
- BMI ≥30kg/m2(18세 이상 환자의 경우) 또는 BMI ≥95 연령 및 성별 백분위수
- 매우 효과적인 피임법을 사용하고 연구 기간 전체와 연구 후 90일 동안 연구 피임 요건을 따르는 데 동의합니다.
- 환자 및/또는 보호자는 연구자와 원활하게 의사소통할 수 있고, 연구의 요구 사항을 이해 및 준수할 수 있으며, 영어를 이해하고 서면 동의서에 서명할 수 있습니다.
제외 기준:
- 체중 조절 약물 사용
- 비정상적인 HbA1c, eGFR, ALT, AST, 빌리루빈, T4 값
- 현재, 임상적으로 유의미한 폐, 심장, 대사 또는 종양학적 질병은 시험을 방해하고/하거나 결과를 혼란스럽게 할 만큼 심각한 것으로 간주됩니다.
- 첫 번째 시험 투여 전 3개월 또는 5회 반감기 중 더 긴 기간 이내에 시험용 약물/장치를 사용한 임상 시험에 참여
- 세트멜라노타이드에 과민증
- 심각한 정신 장애 진단
- 임신 및/또는 모유 수유
포함/제외 기준이 정의된 다른 프로토콜이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: Setmelanotide(오픈 라벨)
|
세트멜라노타이드(매일 피하주사)
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
부작용(AE)의 빈도 및 심각도
기간: 52주까지의 기준선
|
52주까지의 기준선
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
BMI 5% 감소를 달성한 환자의 비율
기간: 52주까지의 기준선
|
52주까지의 기준선
|
|
BMI의 평균 백분율 변화
기간: 52주까지의 기준선
|
52주까지의 기준선
|
|
18세 이상 환자의 BMI 및 체중 평균 변화율
기간: 52주까지의 기준선
|
52주까지의 기준선
|
|
BMI Z-점수 및 95번째 백분위수의 BMI %의 평균 변화
기간: 52주까지의 기준선
|
52주까지의 기준선
|
|
18세 이상 환자에서 기준선 대비 5% 체중 감소를 달성하고 18세 미만 환자에서 BMI Z-점수 0.2 이상 감소를 달성한 환자의 비율
기간: 52주까지의 기준선
|
52주까지의 기준선
|
|
프라더-윌리 증후군 음식 문제 일지(PWS-FPD) 총점의 주간 평균 평균 변화
기간: 52주까지의 기준선
|
52주까지의 기준선
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 3월 4일
기본 완료 (추정된)
2026년 10월 31일
연구 완료 (추정된)
2027년 10월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 1월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 1월 10일
처음 게시됨 (실제)
2025년 1월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 10일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- RM-493-043
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .