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Une étude monocentrique sur le setmélanotide chez des patients atteints du syndrome de Prader-Willi

10 février 2026 mis à jour par: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Une étude de phase 2, monocentrique et ouverte sur le setmélanotide chez des patients atteints du syndrome de Prader-Willi

Il s'agit d'une étude de phase 2, monocentrique et ouverte, conçue pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du setmélanotide chez les patients souffrant d'obésité due au syndrome de Prader-Willi (PWS) âgés de 6 à 65 ans. Il est prévu d'inscrire jusqu'à 20 patients. Les patients prendront une dose sous-cutanée quotidienne de setmélanotide en ouvert pendant un maximum de 26 semaines.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

18

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610-0296
        • University of Florida

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Diagnostic confirmé de syndrome de Prader-Willi (PWS)
  • 6 à 65 ans
  • IMC ≥30 kg/m2 pour les patients âgés de ≥18 ans ou IMC ≥95e percentile pour l'âge et le sexe
  • Acceptez d'utiliser une forme de contraception très efficace et suivez les exigences de contraception de l'étude tout au long de la durée de l'étude et pendant 90 jours après.
  • Le patient et/ou son tuteur est capable de bien communiquer avec l'investigateur, de comprendre et de se conformer aux exigences de l'étude, de comprendre l'anglais et de signer le consentement éclairé écrit.

Critères d'exclusion :

  • Utilisation de médicaments modulateurs de poids
  • Valeurs anormales d'HbA1c, de DFGe, d'ALT, d'AST, de bilirubine et de T4
  • Maladie pulmonaire, cardiaque, métabolique ou oncologique actuelle et cliniquement significative considérée comme suffisamment grave pour interférer avec l'essai et/ou confondre les résultats.
  • Participation à tout essai clinique avec un médicament/dispositif expérimental dans les 3 mois ou 5 demi-vies, selon la période la plus longue, avant la première dose d'essai
  • Hypersensibilité au setmélanotide
  • Diagnostic des troubles psychiatriques sévères
  • Enceinte et/ou allaitante

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Setmélanotide (ouvert)
Médicament: Setmélanotide
Setmélanotide (injection sous-cutanée quotidienne)
Autres noms:
  • Imcivrée

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Fréquence et gravité des événements indésirables (EI)
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 52
Base de référence jusqu'à la semaine 52

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Proportion de patients obtenant une réduction de 5 % de leur IMC
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 52
Base de référence jusqu'à la semaine 52
Pourcentage moyen de variation de l'IMC
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 52
Base de référence jusqu'à la semaine 52
Pourcentage moyen de variation de l'IMC et du poids chez les patients âgés de ≥ 18 ans
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 52
Base de référence jusqu'à la semaine 52
Changement moyen du score Z de l'IMC et du % d'IMC du 95e percentile
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 52
Base de référence jusqu'à la semaine 52
Proportion de patients ayant obtenu une réduction de poids de 5 % par rapport à la valeur initiale chez les patients âgés de ≥ 18 ans et ayant obtenu une réduction ≥ 0,2 du score Z de l'IMC chez les patients âgés de moins de 18 ans.
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 52
Base de référence jusqu'à la semaine 52
Variation moyenne de la moyenne hebdomadaire du score total du journal des problèmes alimentaires du syndrome de Prader-Willi (PWS-FPD)
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 52
Base de référence jusqu'à la semaine 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 mars 2025

Achèvement primaire (Estimé)

31 octobre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 octobre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 janvier 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 janvier 2025

Première publication (Réel)

13 janvier 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

12 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RM-493-043

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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