Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Jednoośrodkowe badanie setmelanotydu u pacjentów z zespołem Pradera-Williego

10 lutego 2026 zaktualizowane przez: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Jednoośrodkowe, otwarte badanie fazy II dotyczące stosowania setmelanotydu u pacjentów z zespołem Pradera-Williego

Jest to jednoośrodkowe, otwarte badanie fazy II, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności setmelanotydu u pacjentów w wieku od 6 do 65 lat z otyłością spowodowaną zespołem Pradera-Williego (PWS). Planuje się przyjęcie do 20 pacjentów. Pacjenci będą przyjmować podskórną dawkę setmelanotydu podawanego w ramach otwartej próby przez okres do 26 tygodni.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

18

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610-0296
        • University of Florida

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Potwierdzona diagnoza zespołu Pradera-Williego (PWS)
  • Wiek od 6 do 65 lat
  • BMI ≥30 kg/m2 dla pacjentów ≥18. roku życia lub BMI ≥95. percentyla dla wieku i płci
  • Wyrażam zgodę na stosowanie wysoce skutecznej formy antykoncepcji i przestrzegam wymagań dotyczących antykoncepcji zawartych w badaniu przez cały czas trwania badania i przez 90 dni po jego zakończeniu.
  • Pacjent i/lub opiekun jest w stanie dobrze porozumieć się z badaczem, rozumieć i przestrzegać wymagań badania, a także rozumieć język angielski i podpisać pisemną świadomą zgodę.

Kryteria wykluczenia:

  • Stosowanie leków modulujących masę ciała
  • Nieprawidłowe wartości HbA1c, eGFR, ALT, AST, bilirubiny, T4
  • Obecna, istotna klinicznie choroba płuc, serca, metaboliczna lub onkologiczna, uznawana za wystarczająco poważną, aby zakłócać badanie i/lub zakłócać wyniki.
  • Udział w dowolnym badaniu klinicznym z badanym lekiem/wyrobem w ciągu 3 miesięcy lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed pierwszą dawką próbną
  • Nadwrażliwość na setmelanotyd
  • Diagnostyka ciężkich zaburzeń psychicznych
  • Ciąża i/lub karmienie piersią

Mogą mieć zastosowanie inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Setmelanotyd (otwarta etykieta)
Lek: Setmelanotyd
Setmelanotyd (codziennie wstrzyknięcie podskórne)
Inne nazwy:
  • Imcivree

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstotliwość i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, u których uzyskano redukcję BMI o 5%.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
Średnia procentowa zmiana BMI
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
Średnia procentowa zmiana BMI i masy ciała u pacjentów w wieku ≥18 lat
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
Średnia zmiana wskaźnika BMI Z-Score i BMI % od 95. percentyla
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
Odsetek pacjentów, u których uzyskano redukcję masy ciała o 5% w porównaniu z wartością wyjściową u pacjentów w wieku ≥18 lat i którzy osiągnęli redukcję BMI Z-score o ≥0,2 u pacjentów w wieku <18 lat
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
Średnia zmiana średniej tygodniowej całkowitego wyniku w dzienniku problemów żywieniowych zespołu Pradera-Williego (PWS-FPD)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Krzesło do nauki: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 marca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 października 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 października 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 stycznia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 stycznia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 stycznia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RM-493-043

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj