Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een single-center onderzoek naar Setmelanotide bij patiënten met het Prader-Willi-syndroom

10 februari 2026 bijgewerkt door: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Een fase 2, single-center, open-label onderzoek naar Setmelanotide bij patiënten met het Prader-Willi-syndroom

Dit is een fase 2, single-center, open-label onderzoek dat is ontworpen om de veiligheid en werkzaamheid van setmelanotide te beoordelen bij patiënten met obesitas als gevolg van het Prader-Willi-syndroom (PWS) in de leeftijd van 6 tot 65 jaar. Het is de bedoeling dat er maximaal 20 patiënten worden ingeschreven. Patiënten zullen gedurende maximaal 26 weken dagelijks een subcutane dosis open-label setmelanotide innemen.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

18

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610-0296
        • University of Florida

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste inclusiecriteria:

  • Bevestigde diagnose van Prader-Willi-syndroom (PWS)
  • Leeftijd 6 tot 65
  • BMI ≥30 kg/m2 voor patiënten ≥18 jaar of BMI ≥95e percentiel voor leeftijd en geslacht
  • Ga akkoord met het gebruik van een zeer effectieve vorm van anticonceptie en volg de anticonceptievereisten van het onderzoek gedurende de gehele duur van het onderzoek en gedurende 90 dagen daarna.
  • De patiënt en/of voogd kan goed communiceren met de onderzoeker, de vereisten van het onderzoek begrijpen en naleven, Engels begrijpen en de schriftelijke geïnformeerde toestemming ondertekenen.

Uitsluitingscriteria:

  • Gebruik van gewichtsmodulerende medicijnen
  • Abnormale HbA1c-, eGFR-, ALT-, AST-, bilirubine-, T4-waarden
  • Huidige, klinisch significante long-, hart-, metabolische of oncologische ziekte die ernstig genoeg wordt geacht om het onderzoek te verstoren en/of de resultaten te verwarren.
  • Deelname aan een klinische proef met een onderzoeksgeneesmiddel/-apparaat binnen 3 maanden of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van wat langer is, voorafgaand aan de eerste proefdosis
  • Overgevoeligheid voor setmelanotide
  • Diagnose van ernstige psychiatrische stoornissen
  • Zwanger en/of borstvoeding gevend

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Setmelanotide (open-label)
Geneesmiddel: Setmelanotide
Setmelanotide (dagelijkse subcutane injectie)
Andere namen:
  • Imcivree

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Frequentie en ernst van bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage patiënten dat een BMI-reductie van 5% bereikt
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Gemiddelde procentuele verandering in BMI
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Gemiddelde procentuele verandering in BMI en gewicht bij patiënten ≥18 jaar oud
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Gemiddelde verandering in BMI Z-Score en BMI% van 95e percentiel
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Percentage patiënten dat een gewichtsvermindering van 5% ten opzichte van de uitgangswaarde bereikte bij patiënten ≥18 jaar oud en dat een vermindering van ≥0,2 in de BMI Z-score bereikte bij patiënten <18 jaar oud
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Gemiddelde verandering in het wekelijkse gemiddelde van de totaalscore van het Prader-Willi Syndroom Voedselprobleemdagboek (PWS-FPD)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Onderzoekers

  • Studie stoel: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 maart 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

31 oktober 2026

Studie voltooiing (Geschat)

31 oktober 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 januari 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 januari 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 januari 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RM-493-043

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren