Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Jednocentrová studie setmelanotidu u pacientů se syndromem Prader-Willi

10. února 2026 aktualizováno: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 2, jednocentrová, otevřená studie setmelanotidu u pacientů se syndromem Prader-Willi

Toto je otevřená studie fáze 2 s jedním centrem navržená k posouzení bezpečnosti a účinnosti setmelanotidu u pacientů s obezitou způsobenou Prader-Willi syndromem (PWS), kteří jsou ve věku 6 až 65 let. Plánuje se zařazení až 20 pacientů. Pacienti budou užívat denní subkutánní dávku otevřeného setmelanotidu po dobu až 26 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

18

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610-0296
        • University of Florida

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza Prader-Williho syndromu (PWS)
  • Věk 6 až 65 let
  • BMI ≥30 kg/m2 pro pacienty ve věku ≥18 let nebo BMI ≥95. percentil pro věk a pohlaví
  • Souhlaste s používáním vysoce účinné formy antikoncepce a dodržujte požadavky studie na antikoncepci po celou dobu trvání studie a po dobu 90 dnů po jejím skončení.
  • Pacient a/nebo opatrovník jsou schopni dobře komunikovat s vyšetřovatelem, rozumět a dodržovat požadavky studie, rozumět angličtině a podepsat písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Použití léků modulujících hmotnost
  • Abnormální hodnoty HbA1c, eGFR, ALT, AST, bilirubin, T4
  • Současné, klinicky významné plicní, srdeční, metabolické nebo onkologické onemocnění považované za dostatečně závažné, aby narušilo studii a/nebo zkreslilo výsledky.
  • Účast v jakékoli klinické studii s hodnoceným lékem/přístrojem během 3 měsíců nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před první zkušební dávkou
  • Přecitlivělost na setmelanotid
  • Diagnostika závažných psychických poruch
  • Těhotné a/nebo kojící

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Setmelanotid (otevřená)
Lék: Setmelanotid
Setmelanotid (denní subkutánní injekce)
Ostatní jména:
  • Imcivree

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Frekvence a závažnost nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Výchozí stav do týdne 52

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Podíl pacientů, kteří dosáhli 5% snížení BMI
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Výchozí stav do týdne 52
Průměrná procentuální změna BMI
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Výchozí stav do týdne 52
Průměrná procentuální změna BMI a hmotnosti u pacientů ve věku ≥ 18 let
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Výchozí stav do týdne 52
Průměrná změna BMI Z-score a BMI % 95. percentilu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Výchozí stav do týdne 52
Podíl pacientů, kteří dosáhli 5% snížení hmotnosti oproti výchozí hodnotě u pacientů ve věku ≥18 let a kteří dosáhli snížení BMI Z-skóre o ≥0,2 u pacientů ve věku <18 let
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Výchozí stav do týdne 52
Průměrná změna v týdenním průměru celkového skóre Prader-Williho syndromu z deníku potravinových problémů (PWS-FPD)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Výchozí stav do týdne 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. března 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. října 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. října 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. ledna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. ledna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

13. ledna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RM-493-043

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Setmelanotid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gambia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit