Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Yhden keskuksen Setmelanotide-tutkimus potilailla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä

tiistai 10. helmikuuta 2026 päivittänyt: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Vaihe 2, yhden keskuksen avoin tutkimus Setmelanotidesta potilailla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä

Tämä on vaiheen 2, yhden keskuksen avoin tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida setmelanotidin turvallisuutta ja tehoa Prader-Willin oireyhtymästä (PWS) johtuvasta lihavuudesta kärsivillä 6–65-vuotiailla potilailla. Enintään 20 potilasta on tarkoitus ottaa mukaan. Potilaat ottavat päivittäisen ihonalaisen annoksen avointa setmelanotidia enintään 26 viikon ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

18

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610-0296
        • University of Florida

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Prader-Willin oireyhtymän (PWS) vahvistettu diagnoosi
  • Ikä 6-65
  • BMI ≥30 kg/m2 ≥18-vuotiailla potilailla tai BMI ≥95. persentiili iän ja sukupuolen mukaan
  • Suostu käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymuotoa ja noudata tutkimuksen ehkäisyvaatimuksia koko tutkimuksen ajan ja 90 päivän ajan sen jälkeen.
  • Potilas ja/tai huoltaja osaa kommunikoida hyvin tutkijan kanssa, ymmärtää ja noudattaa tutkimuksen vaatimuksia, ymmärtää englantia ja allekirjoittaa kirjallisen tietoisen suostumuksen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Painoa säätelevien lääkkeiden käyttö
  • Epänormaalit HbA1c-, eGFR-, ALT-, AST-, bilirubiini-, T4-arvot
  • Nykyinen kliinisesti merkittävä keuhko-, sydän-, aineenvaihdunta- tai onkologinen sairaus, jota pidetään riittävän vakavana häiritsemään tutkimusta ja/tai sekoittamaan tuloksia.
  • Osallistuminen mihin tahansa kliiniseen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä/-laitteella 3 kuukauden tai 5 puoliintumisajan sisällä ennen ensimmäistä koeannosta sen mukaan kumpi on pidempi
  • Yliherkkyys setmelanotidille
  • Vakavien psyykkisten häiriöiden diagnoosi
  • Raskaana oleva ja/tai imettävä

Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Setmelanotide (avoin etiketti)
Lääke: Setmelanotide
Setmelanotidi (päivittäinen ihonalainen injektio)
Muut nimet:
  • Imcivree

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumien esiintymistiheys ja vakavuus (AE)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
Lähtötilanne viikkoon 52

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden osuus, joiden painoindeksi pienenee 5 %
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
Lähtötilanne viikkoon 52
Keskimääräinen prosentuaalinen muutos BMI:ssä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
Lähtötilanne viikkoon 52
Keskimääräinen prosentuaalinen muutos BMI:ssä ja painossa ≥18-vuotiailla potilailla
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
Lähtötilanne viikkoon 52
Keskimääräinen muutos BMI Z-pisteessä ja BMI % 95. prosenttipisteestä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
Lähtötilanne viikkoon 52
Niiden potilaiden osuus, jotka saavuttivat painonpudotuksen 5 % lähtötasosta ≥18-vuotiailla potilailla ja jotka saavuttivat ≥0,2 BMI:n Z-pisteen laskun alle 18-vuotiailla potilailla
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
Lähtötilanne viikkoon 52
Keskimääräinen muutos Prader-Willin oireyhtymän ruokaongelmapäiväkirjan (PWS-FPD) kokonaispistemäärän viikoittaisessa keskiarvossa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
Lähtötilanne viikkoon 52

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 4. maaliskuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 31. lokakuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. lokakuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 10. tammikuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 10. tammikuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 13. tammikuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 12. helmikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 10. helmikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RM-493-043

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa