Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Yhden keskuksen Setmelanotide-tutkimus potilailla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä

torstai 12. marraskuuta 2026 päivittänyt: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Vaihe 2, yhden keskuksen avoin tutkimus Setmelanotidesta potilailla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä

This is a Phase 2, open-label study designed to assess the safety and efficacy of setmelanotide in patients with obesity due to Prader-Willi Syndrome (PWS) who are 6 to 65 years of age. Up to 20 patients are planned to be enrolled. Patients will take a daily subcutaneous dose of open-label setmelanotide for up to 52 weeks.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

18

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610-0296
        • University of Florida

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Key Inclusion Criteria:

  • Confirmed diagnosis of Prader-Willi Syndrome (PWS)
  • Age 6 to 65
  • BMI ≥30 kg/m2 for patients ≥18 years of age or BMI ≥95th Percentile for age and sex
  • Agree to use a highly effective form of contraception and follow the study contraception requirements throughout study duration and for 90 days after.
  • Patient and/or guardian is able to communicate well with the Investigator, understand and comply with the requirements of the study, and understand English and sign the written informed consent.

Exclusion Criteria:

  • Use of weight modulating medications
  • Abnormal eGFR, ALT, AST, and bilirubin values
  • Current, clinically significant pulmonary, cardiac, metabolic, or oncologic disease considered severe enough to interfere with the trial and/or confound the results.
  • Participation in any clinical trial with an investigational drug/device within 3 months or 5 half-lives, whichever is longer, prior to the first trial dose
  • Hypersensitivity to setmelanotide
  • Diagnosis of severe psychiatric disorders
  • Pregnant and/or breastfeeding

Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Setmelanotide (avoin etiketti)

Setmelanotide (daily subcutaneous injection)

Muut nimet:
  • Imcivree

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumien esiintymistiheys ja vakavuus (AE)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
Lähtötilanne viikkoon 52

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden osuus, joiden painoindeksi pienenee 5 %
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
Lähtötilanne viikkoon 52
Keskimääräinen prosentuaalinen muutos BMI:ssä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
Lähtötilanne viikkoon 52
Keskimääräinen prosentuaalinen muutos BMI:ssä ja painossa ≥18-vuotiailla potilailla
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
Lähtötilanne viikkoon 52
Keskimääräinen muutos BMI Z-pisteessä ja BMI % 95. prosenttipisteestä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
Lähtötilanne viikkoon 52
Niiden potilaiden osuus, jotka saavuttivat painonpudotuksen 5 % lähtötasosta ≥18-vuotiailla potilailla ja jotka saavuttivat ≥0,2 BMI:n Z-pisteen laskun alle 18-vuotiailla potilailla
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
Lähtötilanne viikkoon 52
Keskimääräinen muutos Prader-Willin oireyhtymän ruokaongelmapäiväkirjan (PWS-FPD) kokonaispistemäärän viikoittaisessa keskiarvossa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
Lähtötilanne viikkoon 52

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 4. maaliskuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 3. marraskuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 30. lokakuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 10. tammikuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 10. tammikuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 13. tammikuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 13. marraskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. marraskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. marraskuuta 2026

Lisää tietoa

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa