塞黑诺肽治疗普瑞德-威利综合征患者的单中心研究
2026年2月10日 更新者：Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Setmelanotide 治疗普瑞德-威利综合征患者的 2 期、单中心、开放标签研究
这是一项 2 期、单中心、开放标签研究，旨在评估 setmelanotide 对 6 至 65 岁因普瑞德威利综合征 (PWS) 导致的肥胖患者的安全性和有效性。
计划招募多达 20 名患者。
患者将每日皮下注射开放标签 setmelanotide，持续长达 26 周。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
18
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Florida
-
Gainesville、Florida、美国、32610-0296
- University of Florida
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
主要纳入标准：
- 确诊普瑞德威利综合症 (PWS)
- 年龄6至65岁
- ≥18 岁患者的 BMI ≥30 kg/m2 或年龄和性别的 BMI ≥95%
- 同意使用高效的避孕方式，并在整个研究期间和研究后 90 天内遵循研究避孕要求。
- 患者和/或监护人能够与研究者良好沟通，理解并遵守研究要求，懂英语并签署书面知情同意书。
排除标准：
- 使用体重调节药物
- HbA1c、eGFR、ALT、AST、胆红素、T4 值异常
- 目前，临床上显着的肺部、心脏、代谢或肿瘤疾病被认为严重到足以干扰试验和/或混淆结果。
- 在首次试验剂量之前的 3 个月或 5 个半衰期（以较长者为准）内参加任何研究药物/器械的临床试验
- 对setmelanotide过敏
- 严重精神疾病的诊断
- 怀孕和/或哺乳期
其他协议定义的纳入/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：Setmelanotide（开放标签）
|
Setmelanotide（每日皮下注射）
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
不良事件 (AE) 的频率和严重程度
大体时间：第 52 周的基线
|
第 52 周的基线
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
BMI 降低 5% 的患者比例
大体时间：第 52 周的基线
|
第 52 周的基线
|
|
BMI 平均变化百分比
大体时间：第 52 周的基线
|
第 52 周的基线
|
|
≥18 岁患者的 BMI 和体重平均变化百分比
大体时间：第 52 周的基线
|
第 52 周的基线
|
|
BMI Z 分数的平均变化和第 95 个百分位的 BMI %
大体时间：第 52 周的基线
|
第 52 周的基线
|
|
≥18 岁患者中体重较基线降低 5% 的患者比例以及 18 岁以下患者中 BMI Z 评分降低 ≥0.2 的患者比例
大体时间：第 52 周的基线
|
第 52 周的基线
|
|
普瑞德-威利综合征食物问题日记 (PWS-FPD) 总分每周平均值的平均变化
大体时间：第 52 周的基线
|
第 52 周的基线
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：David Meeker, MD、Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年3月4日
初级完成 (估计的)
2026年10月31日
研究完成 (估计的)
2027年10月31日
研究注册日期
首次提交
2025年1月10日
首先提交符合 QC 标准的
2025年1月10日
首次发布 (实际的)
2025年1月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年2月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月10日
最后验证
2026年2月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.