Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En enkeltsenterstudie av Setmelanotid hos pasienter med Prader-Willis syndrom

10. februar 2026 oppdatert av: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

En fase 2, enkeltsenter, åpen studie av Setmelanotid hos pasienter med Prader-Willi syndrom

Dette er en fase 2, enkeltsenter, åpen studie designet for å vurdere sikkerheten og effekten av setmelanotid hos pasienter med fedme på grunn av Prader-Willi syndrom (PWS) som er 6 til 65 år gamle. Opptil 20 pasienter er planlagt registrert. Pasienter vil ta en daglig subkutan dose åpent setmelanotid i opptil 26 uker.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610-0296
        • University of Florida

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Bekreftet diagnose av Prader-Willi syndrom (PWS)
  • Alder 6 til 65
  • BMI ≥30 kg/m2 for pasienter ≥18 år eller BMI ≥95. persentil for alder og kjønn
  • Godta å bruke en svært effektiv prevensjonsform og følg kravene til studieprevensjon gjennom hele studiens varighet og i 90 dager etter.
  • Pasient og/eller foresatt er i stand til å kommunisere godt med etterforskeren, forstå og etterkomme kravene til studien, og forstå engelsk og signere det skriftlige informerte samtykket.

Ekskluderingskriterier:

  • Bruk av vektmodulerende medisiner
  • Unormale HbA1c, eGFR, ALT, AST, bilirubin, T4 verdier
  • Gjeldende, klinisk signifikant lunge-, hjerte-, metabolsk eller onkologisk sykdom anses som alvorlig nok til å forstyrre forsøket og/eller forvirre resultatene.
  • Deltakelse i en hvilken som helst klinisk utprøving med et forsøkslegemiddel/utstyr innen 3 måneder eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før den første prøvedosen
  • Overfølsomhet overfor setmelanotid
  • Diagnostisering av alvorlige psykiatriske lidelser
  • Gravid og/eller ammer

Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Setmelanotid (åpen etikett)
Legemiddel: Setmelanotid
Setmelanotid (daglig subkutan injeksjon)
Andre navn:
  • Imcivree

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Frekvens og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 52
Grunnlinje til uke 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel pasienter som oppnår 5 % reduksjon i BMI
Tidsramme: Grunnlinje til uke 52
Grunnlinje til uke 52
Gjennomsnittlig prosentvis endring i BMI
Tidsramme: Grunnlinje til uke 52
Grunnlinje til uke 52
Gjennomsnittlig prosentvis endring i BMI og vekt hos pasienter ≥18 år
Tidsramme: Grunnlinje til uke 52
Grunnlinje til uke 52
Gjennomsnittlig endring i BMI Z-score og BMI % av 95. persentil
Tidsramme: Grunnlinje til uke 52
Grunnlinje til uke 52
Andel pasienter som oppnådde 5 % reduksjon i vekt fra baseline hos pasienter ≥18 år og som oppnådde ≥0,2 reduksjon i BMI Z-score hos pasienter <18 år
Tidsramme: Grunnlinje til uke 52
Grunnlinje til uke 52
Gjennomsnittlig endring i det ukentlige gjennomsnittet av Prader-Willi Syndrome Food Problem Diary (PWS-FPD) totalpoengsum
Tidsramme: Grunnlinje til uke 52
Grunnlinje til uke 52

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Etterforskere

  • Studiestol: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. mars 2025

Primær fullføring (Antatt)

31. oktober 2026

Studiet fullført (Antatt)

31. oktober 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. januar 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. januar 2025

Først lagt ut (Faktiske)

13. januar 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RM-493-043

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere