Uno studio monocentrico su setmelanotide in pazienti con sindrome di Prader-Willi
10 febbraio 2026 aggiornato da: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Uno studio di fase 2, monocentrico, in aperto su setmelanotide in pazienti con sindrome di Prader-Willi
Si tratta di uno studio di Fase 2, monocentrico, in aperto, progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia di setmelanotide in pazienti con obesità dovuta alla sindrome di Prader-Willi (PWS) di età compresa tra 6 e 65 anni.
Si prevede di arruolare fino a 20 pazienti.
I pazienti assumeranno una dose sottocutanea giornaliera di setmelanotide in aperto per un massimo di 26 settimane.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
18
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610-0296
- University of Florida
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Diagnosi confermata della sindrome di Prader-Willi (PWS)
- Dai 6 ai 65 anni
- BMI ≥ 30 kg/m2 per pazienti di età ≥ 18 anni o BMI ≥ 95° percentile per età e sesso
- Accettare di utilizzare una forma contraccettiva altamente efficace e di seguire i requisiti contraccettivi dello studio per tutta la durata dello studio e per i 90 giorni successivi.
- Il paziente e/o il tutore sono in grado di comunicare bene con lo sperimentatore, comprendere e rispettare i requisiti dello studio, comprendere l'inglese e firmare il consenso informato scritto.
Criteri di esclusione:
- Utilizzo di farmaci modulatori del peso
- Valori anormali di HbA1c, eGFR, ALT, AST, bilirubina, T4
- Malattia polmonare, cardiaca, metabolica o oncologica attuale, clinicamente significativa, considerata sufficientemente grave da interferire con lo studio e/o confondere i risultati.
- Partecipazione a qualsiasi sperimentazione clinica con un farmaco/dispositivo sperimentale entro 3 mesi o 5 emivite, a seconda di quale sia il periodo più lungo, prima della prima dose di sperimentazione
- Ipersensibilità al setmelanotide
- Diagnosi di gravi disturbi psichiatrici
- Incinta e/o allattamento
Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Setmelanotide (in aperto)
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Setmelanotide (iniezione sottocutanea giornaliera)
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Frequenza e gravità degli eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 52
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Riferimento alla settimana 52
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Proporzione di pazienti che ottengono una riduzione del 5% del BMI
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 52
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Riferimento alla settimana 52
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Variazione percentuale media del BMI
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 52
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Riferimento alla settimana 52
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Variazione percentuale media del BMI e del peso nei pazienti di età ≥ 18 anni
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 52
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Riferimento alla settimana 52
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Variazione media del punteggio Z dell'IMC e della percentuale dell'IMC del 95° percentile
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 52
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Riferimento alla settimana 52
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Proporzione di pazienti che hanno ottenuto una riduzione del peso del 5% rispetto al basale nei pazienti di età ≥ 18 anni e che hanno ottenuto una riduzione ≥ 0,2 del punteggio Z BMI nei pazienti di età < 18 anni
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 52
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Riferimento alla settimana 52
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Variazione media nella media settimanale del punteggio totale del Prader-Willi Syndrome Food Problem Diary (PWS-FPD)
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 52
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Riferimento alla settimana 52
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Cattedra di studio: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
4 marzo 2025
Completamento primario (Stimato)
31 ottobre 2026
Completamento dello studio (Stimato)
31 ottobre 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
10 gennaio 2025
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
10 gennaio 2025
Primo Inserito (Effettivo)
13 gennaio 2025
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
12 febbraio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
10 febbraio 2026
Ultimo verificato
1 febbraio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Disturbi dell'imprinting
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie del sistema nervoso
- Disturbi della nutrizione
- Malattie genetiche, congenite
- Ipernutrizione
- Peso corporeo
- Segni e sintomi, Digestivo
- Manifestazioni neurocomportamentali
- Anomalie congenite
- Anomalie multiple
- Sovrappeso
- Disabilità intellettuale
- Disturbi cromosomici
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Condizioni patologiche, segni e sintomi
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Segni e sintomi
- Obesità
- Sindrome di Prader-Willi
- Iperfagia
- Setmelanotide
Altri numeri di identificazione dello studio
- RM-493-043
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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