변비가있는 소아의 유지 요법을위한 Actazin (Kiwifruit 추출물) 대 폴리에틸렌 글리콜 3350의 시험

자세한 연구 설명

이 파일럿 타당성 무작위 대조 시험은 기능적 변비가있는 어린이 (FC)를위한 유지 요법으로서 Actazin (Kiwifruit 추출물)과 폴리에틸렌 글리콜 3350 (PEG 3350)의 타당성 및 예비 효능을 평가하는 것을 목표로한다. 이 연구는 참가자, 간병인, 의료 서비스 제공자 및 조사자의 맹목을 보장하기 위해 더블 더미, 4 배가 가해진 단일 센터 디자인을 따릅니다.

이 재판은 로마 IV 기준에 따라 기능적 변비로 진단 된 4-17 세의 어린이들을 응급실 (ED) 및 McMaster Children 's Hospital (MCH)의 외래 환자 클리닉에서 채용 한 어린이를 등록 할 것입니다. 이 연구는 채용 률, 중재 준수 및 후속 보존에 따라 더 큰 다중 센터 시험이 가능한지 여부를 조사 할 것입니다.

연구 질문 FC를 가진 어린이의 Actazin을 PEG 3350과 비교하는 더 큰 다중 센터 시험을 수행하는 것이 가능합니까? Actazin의 대변 빈도, 복통 및 PEG 3350에 비해 구조 완하제의 필요성은 무엇입니까? 가설 연구는 시험이 허용 가능한 동의 율 (≥50%), 준수율 (≥90%) 및 4 주 (≥80)를 포함하여 사전 정의 된 진행 기준을 충족하는 경우 결정적인 시험이 가능하다는 가설을 세웠습니다 (≥80 %).

Actazin을 복용하는 어린이는 PEG 3350을받는 사람들에 비해 유사하거나 우수한 대변 빈도, 복통 감소 및 구조 완하제에 대한 의존도를 낮출 것으로 예상됩니다.

방법 연구 설계

이것은 소아 FC의 유지 관리를 위해 PEG 3350에 대한 Actazin을 평가하는 무작위, 이중 더미, 4 중일 마스크 타당성 시험입니다. 60 명의 참가자는 1 : 1 비율로 등록하고 무작위로 표시됩니다.

중재 그룹 : Actazin Chewable Tablets (600mg의 시작 용량, 매일 2,400mg까지 적정) + 위약 PEG 3350 분말 비교기 그룹 : PEG 3350 분말 (연령 기반 복용량) + 위약 Actazin Chewable Tablets 참가자 및 공동체, 침대 옆 임상의, 결과 평가자 및 조사관은 모두 치료 할당에 가려질 것입니다. 이 연구는 4 주 동안 지속되며, 장기 준수 및 임상 효과를 평가하기위한 추가 8 주 관찰 후속 조치가 이어질 것입니다.

자격 기준

포함 기준 :

4 ~ 17 세의 어린이

로마 IV 기준에 따른 기능 변비 진단 (1 개월 이상 1 주일에 한 번 이상 발생하는 다음 중 ≥2) :

주당 ≤2 자발적 배변 (SBMS)

≥1 주당 대변 주 억류 에피소드의 에피소드는 고통 스럽거나 단단한 대장 움직임에 대한 보존적인 자세 고통 스럽거나 단단한 대장 움직임 대형 직경 의자의 직장 역사상 화장실 폐쇄 간병인과 참가자는 4 주 동안 연구 제공 보도 만 사용하는 데 동의합니다. 사전 동의 (간병인) 및 동의 (7 세 이상 어린이)를 제공하는 시험 능력

제외 기준 :

변비의 유기적 원인 (예 : Celiac Disease, Hirschsprung 's Disease)이 시험에 사전에 등록하지 않음 화장실은 Kiwifruit, Actazin, PEG 3350 또는 Latex 만성 건강 상태 (예 : 비뇨기리 증, 대사 질환, 심각한 신경 절제 장애)에 대한 알레르기를 훈련 시켰습니다. 장에 영향을 미치는 약물의 위장관 사용 운동성 (예 : 오피오이드, Domperidone) 번역기가없는 언어 장벽으로 인한 동의 할 수없는 다중 완하제 또는 수동 분해가 필요한 심각한 변비

중재 및 절차

무작위 화 전에 장 청소 :

모든 참가자는 MCH GOPOOP 프로그램을 기반으로 유지 보수 치료를 시작하기 전에 표준화 된 장 청소 프로토콜을 겪게됩니다.

청소 기간 동안 최소한 하나의 큰 대장 운동을 통과 한 후에는 청정이 성공한 것으로 간주됩니다.

무작위 화 및 맹검 :

해밀턴 건강 과학 (HHS) 연구 약국을 통해 블록 무작위 배정 (2, 4 또는 6의 블록)을 사용하여 수행. 참가자는 적극적인 치료 또는 위약을 포함하는 동일한 포장 된 약물 키트를 받게됩니다.

연구 중재 :

중재 팔 :

Actazin 경구 씹을 수있는 정제 (최대 2,400 mg/일까지 적정량 600 mg/일 시작) 위약 페그 3350 분말 (Maltodextrin 기반, 활성 PEG 3350에 동일).

비교기 :

PEG 3350 분말, 125-250 ml의 액체 (연령 기반 투약) 위약 actazin 씹을 수있는 정제 (소르비톨 기반, 외관에서 활성 Actazin을 모방하도록 설계되었지만 Kiwifruit- 유래 활성 성분이 없음)

구조 요법 :

48-72 시간 동안 배변이 발생하지 않으면 참가자는 저녁에 비사 코디 엘 5 mg 정제를 복용 할 수 있습니다.

결과 측정

1 차 타당성 결과 :

1. 동의율 (적격 참가자의 50% 이상 동의)
2. 4 주에 후속 보유 (최종 평가 완료 이상)
3. 할당 된 중재 준수 (할당 된 치료에 대한 ≥90% 준수)

이차 임상 결과 :

1. 기능 변비의 해결 (4 주차의 로마 IV 기준 부재)
2. 자발적 배변의 주간 빈도 (SBMS)
3. 매일의 대변 일관성 (Bristol Stool Scale)
4. 복통 에피소드의 일일 빈도
5. 구조 완하제 사용
6. 팽만감과 학교 결석의 존재
7. 학습 치료의 맛 (매주 시각적 아날로그 척도를 사용하여 측정)

안전성 결과 : ALDRA 표준을 사용하여 코딩 된 부작용 (AES) 알레르기 반응 및 심한 GI 증상을 포함한 심각한 부작용 (SAE)

데이터 수집 및 모니터링

참가자와 간병인은 전자적으로 매일 장 다이어리를 완성합니다.

주간 원격 후속 조치 (전화 또는 전자 조사)는 준수, 약물 사용 및 부작용을 모니터링합니다.

DSMB (Data Safety Monitoring Board)는 30 명의 참가자가 채용, 유지 및 안전 결과를 평가하기 위해 등록한 후 임시 분석을 수행합니다.

최종 통계 분석에는 설명 및 탐색 적 방법, 임상 결과에 대한 평균 차이 및 신뢰 구간보고가 포함됩니다.

통계 분석 계획

타당성 분석은 진행 기준을 기반으로합니다.

모든 타당성 결과가 사전 정의 된 임계 값을 충족하면 시험은 결정적인 다중 센터 RCT로 진행됩니다. 하나 이상의 결과가 타당성 임계 값 미만으로 떨어지면 프로토콜 수정이 고려됩니다. 임상 결과는 선형 회귀 (연속 변수) 및 로지스틱 회귀 (이진 결과)를 사용하여 분석됩니다. 부작용은 Fisher의 정확한 테스트를 사용하여 그룹간에 비교됩니다. 파일럿 타당성 시험이기 때문에 효능에 대한 공식적인 가설 테스트는 수행되지 않습니다.

시험 감독 및 윤리 윤리 윤리 승인은 Hamilton Integrated Research Ethics Board (Hireb)에서 얻을 것입니다. DSMB는 안전 모니터링을 감독하고 시험 진행 상황을 검토합니다. 참가자 기밀 유지는 Pipeda 및 Phipa 규정을 준수하는 Medstack의 암호화 된 클라우드 기반 데이터 스토리지를 통해 유지됩니다.

결론이 타당성 시험은 Actazin 씹을 수있는 정제가 소아 변비의 유지 처리를위한 PEG 3350의 실행 가능한 대안으로 작용할 수 있는지 여부를 평가할 것입니다. 이번 연구 결과는 결정적인 다중 센터 RCT의 설계를 알리며, 잠재적으로 어린이의 기능적 변비를위한 자연식이 기반 요법을 제공 할 수 있습니다.