Исследование активазина (экстракт киви) по сравнению с полиэтиленгликолем 3350 для поддерживающей терапии у детей с запор

Подробное описание исследования

Это пилотное выполнимость рандомизированного контролируемого исследования направлено на оценку осуществимости и предварительной эффективности актина (экстракта киви) по сравнению с полиэтиленгликолем 3350 (PEG 3350) в качестве поддерживающей терапии для детей с функциональным запором (FC). Исследование последовало за двойным дьякем, в четырехкратном, одноцентровом дизайне, чтобы обеспечить ослепление участников, лиц, осуществляющих уход, медицинские услуги и исследователи.

В ходе исследования будет зачислена детей в возрасте от 4 до 17 лет с диагнозом функциональных запоров, основанных на критериях Рима IV, набранных из отделения неотложной помощи (ED) и амбулаторных клиник в детской больнице McMaster (MCH). В исследовании будет рассмотрено, является ли более крупное многоцентровое исследование возможным на основе показателей найма, соблюдения вмешательства и последующего удержания.

Вопросы исследования. Возможно ли провести более крупное многоцентровое испытание, сравнивающее Actazin с PEG 3350 у детей с FC? Каковы предварительные клинические эффекты актазина на частоту стула, боль в животе и необходимость спасения слабительных средств по сравнению с ПЭГ 3350? Гипотеза Исследование предполагает, что окончательное исследование будет осуществляться, если исследование соответствует предопределенным критериям прогрессирования, включая приемлемый уровень согласия (≥50%), частоту приверженности (≥90%) и последующее задержку через 4 недели (≥80 %).

Ожидается, что дети, принимающие актин, будут иметь аналогичную или превосходную частоту стула, снижение боли в животе и более низкая зависимость от слабительных спасений по сравнению с теми, кто получает ПЭГ 3350.

Методы изучение дизайна

Это рандомизированное, двойное дьяволо, в четырехкратном масках, оцениваемом акцином против PEG 3350 для управления обслуживанием педиатрического FC. Шестьдесят участников будут зачислены и рандомизированы в соотношение 1: 1 к любому:

Группа вмешательства: жеваемые таблетки для активации (стартовая доза 600 мг, титрованная до 2400 мг в день) + плацебо ПЭГ 3350 Группа компараторов порошка: ПЭГ 3350 Порошок (возрастная доза) + плацебо-активинские таблетки Участники и уход, кровати клиницисты, оценки результатов и все следователи будут замаскированы для распределения лечения. Исследование продлится 4 недели, за которым следует дополнительное 8-недельное наблюдение за наблюдением, чтобы оценить более долгосрочную приверженность и клинические эффекты.

Критерии приемлемости

Критерии включения:

Дети в возрасте от 4 до 17 лет

Диагностика функционального запора на основе критериев Рима IV (≥2 из следующего происхождения, по крайней мере, один раз в неделю в течение ≥1 месяца):

≤2 Спонтанные движения кишечника (SBM) в неделю

≥1 Эпизод недержания фекальной недержания в неделю устойчивые позы болезненных или жестких движений кишечника. Присутствие большой фекальной массы в истории прямой кишки с табуретами с большим диаметром, вызывая уход за обструкцией туалета, а участники соглашаются использовать только предоставленное исследование на досе во время 4-недельных Судебная способность предоставлять информированное согласие (попечитель) и согласие (дети ≥7 лет)

Критерии исключения:

Органические причины запора (например, целиакия, болезнь Хиршспронга) предварительное включение в это исследование, а не обученная туалетной аллергии на киви, актин, ПЭГ 3350 или латексные хронические состояния здоровья (например, уролиток, метаболическое заболевание, тяжелая невропсихиатрическая дефицита) включение желудочно -кишечного тракта использования лекарств, влияющих на кишечник Моторичность (например, опиоиды, доминидон) тяжелый запор, требующий множественной слабительной терапии или неспособности ручного отклонения согласия из -за языковых барьеров без переводчика

Вмешательства и процедуры

Уборка кишечника до рандомизации:

Все участники пройдут стандартизированный протокол очистки кишечника перед началом технической терапии, основанной на программе MCH Gopoop.

Очистка будет считаться успешной после прохождения хотя бы одного большого движения кишечника в течение периода очистки.

Рандомизация и ослепление:

Проводится с использованием рандомизации блоков (блоки 2, 4 или 6) через исследовательскую аптеку Hamilton Health Sciences (HHS). Участники получат идентично упакованные наборы для лекарств, содержащие либо активное лечение, либо плацебо.

Учебные вмешательства:

Рука вмешательства:

Пероральные таблетки для пероральных животных (стартовая доза 600 мг/день, титрованные до 2400 мг/день) Пегбо Пег 3350 Порошок (на основе мальтодекстрина, идентичный по внешнему виду для активного ПЭГ 3350)

Групт компаратора:

PEG 3350 Порошок, растворенный в 125-250 мл жидких (возрастных дозированных) плацебо жеватных таблеток (на основе сорбита, предназначенных для имитации активного актина по внешнему виду, но без активных компонентов, полученных из киви)

Спасательная терапия:

Если движение кишечника не происходит в течение 48-72 часов, участники могут взять таблетку бисакодила 5 мг вечером.

Показатели результата

Основные результаты осуществимости:

1. Уровень согласия (≥50% от подходящих участников согласился)
2. Последующее удержание через 4 недели (≥80% завершение окончательной оценки)
3. Приверженность выделяемому вмешательству (≥90% соответствие назначенному лечению)

Вторичные клинические результаты:

1. Разрешение функциональных запоров (отсутствие критериев Рима IV на неделе 4)
2. Еженедельная частота спонтанных движений кишечника (SBM)
3. Ежедневная консистенция стула (шкала стула Бристоля)
4. Ежедневная частота эпизодов боли в животе
5. Использование спасения слабительных
6. Присутствие вздутия и школьных пропусков
7. Вкусость обработки (измерено с использованием визуальной аналоговой шкалы еженедельно)

Результаты безопасности: нежелательные явления (AES), закодированные с использованием стандартов Meddra, серьезные побочные эффекты (SAE), включая аллергические реакции и тяжелые симптомы GI

Сбор данных и мониторинг

Участники и лица, осуществляющие уход, будут проходить дневник ежедневного кишечника в электронном виде.

Еженедельные удаленные наблюдения (телефон или электронный опрос) будут следить за приверженностью, использованием лекарств и любых неблагоприятных событий.

Совет по мониторингу безопасности данных (DSMB) проведет промежуточный анализ после того, как 30 участников будут зачислены на оценку результатов набора, удержания и безопасности.

Окончательный статистический анализ будет включать описательные и исследовательские методы, сообщая об средних различиях и доверительные интервалы для клинических результатов.

Статистический план анализа

Анализ технико -экономического обоснования будет основан на критериях прогрессирования:

Если все возможные результаты соответствуют предопределенным порогам, судебное разбирательство перейдет к окончательному многоэтажному РКИ. Если один или несколько результатов падают ниже осуществимости осуществимости, будут рассмотрены модификации протокола. Клинические результаты будут проанализированы с использованием линейной регрессии (непрерывных переменных) и логистической регрессии (бинарные результаты). Частота неблагоприятных событий будет сравниваться между группами, использующими точный тест Фишера. Не будет проведено формальное тестирование гипотез на эффективность, так как это пилотное осуществимость.

Испытание над надзором и этикой одобрение этики будет получено из Совета по этике интегрированной исследования Гамильтона (HireB). DSMB будет контролировать мониторинг безопасности и пересмотреть процесс процесса. Конфиденциальность участников будет поддерживаться посредством зашифрованного облачного хранения данных в MedStack, соответствующих правилам PIPEDA и PHIPA.

Заключение Это технико -обоснованное исследование будет оценить, могут ли активизируемые таблетки активина служить жизнеспособной альтернативой PEG 3350 для поддержания лечения педиатрических запоров. Результаты будут посвящены конструкции окончательного многоцентрового РКК, потенциально предлагая естественную терапию на основе питания для функциональных запоров у детей.