Actatsinin (kiwifruit -uutte) koe verrattuna polyeteeniglykoliin 3350 ummetuslapsilla ylläpitohoitoa varten

Yksityiskohtainen tutkimuskuvaus

Tämän lentäjän toteutettavuuden satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen tavoitteena on arvioida actatsinin (kiwifruit -uutteen) toteutettavuus ja alustava tehokkuus verrattuna polyeteeniglykoliin 3350 (PEG 3350) ylläpitoterapiana lapsille, joilla on funktionaalinen ummetus (FC). Tutkimus seuraa kaksinkertaista, nelinkertaista naamioitua, yhden keskuksen suunnittelua, jotta varmistetaan osallistujien, hoitajien, terveydenhuollon tarjoajien ja tutkijoiden sokeuttaminen.

Tutkimuksessa ilmoittautuu 4–17 -vuotiaille lapsille, joilla on diagnosoitu toiminnallinen ummetus, joka perustuu Rooman IV kriteereihin, rekrytoituina päivystysosastolta (ED) ja avohoitoklinikoilta McMasterin lastensairaalassa (MCH). Tutkimuksessa tutkitaan, onko suurempi, monikeskustutkimus toteutettavissa rekrytointiasteen, intervention noudattamisen ja seurannan pidättämisen perusteella.

Tutkimuskysymykset Onko mahdollista suorittaa suurempi, monikeskuskoe, jossa verrataan actatsinia PEG 3350: een FC: n kanssa? Mitkä ovat absatsiinin alustavat kliiniset vaikutukset ulostetaajuuteen, vatsakipuun ja pelastuslaksatiivien tarveeseen verrattuna PEG 3350: een? Hypoteesi Tutkimus olettaa, että lopullinen tutkimus on mahdollista, jos tutkimus täyttää ennalta määritetyt etenemiskriteerit, mukaan lukien hyväksyttävä suostumus (≥ 50%), tarttumisaste (≥90%) ja seurannan pidätys 4 viikossa (≥80 %).

On odotettavissa, että absatsiinia käyttävät lapsilla on samanlainen tai ylivoimainen ulostetaajuus, vähentynyt vatsakipu ja alhaisempi riippuvuus pelastuslaksatiivista verrattuna PEG 3350: n saaneisiin.

Menetelmät Tutkimuksen suunnittelu

Tämä on satunnaistettu, kaksinkertainen, nelinkertainen naamioitu toteutettavuustutkimus, jossa arvioidaan ActAzinia PEG 3350: tä vastaan ​​lasten FC: n ylläpitohallintaa varten. Kuusikymmentä osallistujaa ilmoittautuu ja satunnaistetaan suhteessa 1: 1 joko:

Interventioryhmä: Actazin-pureskeltavat tablettit (600 mg aloitusannos, titrattu jopa 2 400 mg päivittäin) + lumelääke PEG 3350 -jauhevertailijaryhmä: PEG 3350 -jauhe (ikäpohjainen annos) + lumelääke ActAzin-pureskeltavia tabletteja ja hoitajia, sängyn klinikoita, tulosarvioijoita , ja kaikki tutkijat peitetään hoidon jakamiseen. Tutkimus kestää 4 viikkoa, mitä seuraa 8 viikon havainnointiaseuranta pidemmän aikavälin tarttumisen ja kliinisten vaikutusten arvioimiseksi.

Kelpoisuuskriteerit

Sisällyttämiskriteerit:

4–17 -vuotiaat lapset

Funktionaalisen ummetuksen diagnoosi, joka perustuu Rooman IV kriteereihin (≥2 seuraavista tapahtuu vähintään kerran viikossa ≥1 kuukauden ajan):

≤2 Spontaania suolen liikkeitä (SBM) viikossa

≥1 Fecal Incontinence -jaksoa viikossa pidätettävä postitus tuskallinen tai kovan suolen liikkeet suuren fekaalimassan esiintyminen suurten halkaisijoiden jakkarien peräsuolen historiassa, joka aiheuttaa wc: n tukkeutumista hoitajia ja osallistujat suostuvat käyttämään vain tutkimuksen tarjoamista laksatiivista 4 viikon aikana Kokeen kyky tarjota tietoinen suostumus (hoitaja) ja suostumus (lapset ≥7 -vuotiaita)

Poissulkemiskriteerit:

Ummetuksen orgaaniset syyt (esim. Keliakia, Hirschsprungin tauti) aikaisempi ilmoittautuminen tähän tutkimukseen ei wc -koulutettuihin allergioihin kiwifruit-, actazin-, PEG 3350- tai lateksikroonisiin terveystiloihin (esim. Urolitiaasi, metabolinen sairaus, vakava neuropsykologinen disorderit) Aivan ABROMAL SUURGING Sisältä suoliston liikkuvuuteen vaikuttavien lääkkeiden maha -suolikanavan käyttö (esim. Opioidit, domperidoni) Vakava ummetus, joka vaatii useita laksatiivisia hoitoja tai manuaalista häiriöitä, jotka eivät ole kyvyttömyyttä suostumusta kielten esteistä ilman kääntäjää

Interventiot ja menettelyt

Suoliston puhdistus ennen satunnaistamista:

Kaikille osallistujille tehdään standardisoitu suoliston puhdistusprotokolla ennen ylläpitoterapian aloittamista, joka perustuu MCH GOPOOP -ohjelmaan.

Puhdistusta pidetään onnistuneena vähintään yhden suuren suolen liikkumisen jälkeen puhdistusjakson aikana.

Satunnaistaminen ja sokea:

Suoritettu käyttämällä lohkojen satunnaistamista (2, 4 tai 6 lohkoja) Hamilton Health Sciences (HHS) -tutkimusapteekkien kautta. Osallistujat saavat identtisesti pakatut lääkekatsit, jotka sisältävät joko aktiivista hoitoa tai lumelääkettä.

Opintointerventiot:

Interventiovarsi:

Actazin Oraaliset pureskeltavat tabletit (aloitusannos 600 mg päivässä, titrattu jopa 2 400 mg/päivä) Plasebo PEG 3350 -jauhe (maltodekstriinipohjainen, identtinen ulkonäöltään aktiiviseen PEG 3350)

Vertailuvarsi:

PEG 3350 -jauhe, liuennettu 125-250 ml: aan nestemäistä (ikäpohjaista annostelu) Plasebo-actazin-pureskeltavia tabletteja (sorbitolipohjainen, joka on suunniteltu jäljittelemään aktiivista aktsiinia, mutta ilman kiwifruitista johdettuja aktiivisia komponentteja)

Pelastusterapia:

Jos suoliston liikettä ei tapahdu 48-72 tuntia, osallistujat voivat viedä bisakodyyli 5 mg -tabletin illalla.

Lopputulokset

Ensisijaiset toteutettavuustulokset:

1. Suostumusaste (≥ 50% tukikelpoisista osallistujista suostui)
2. Seurannan pidätys 4 viikossa (≥80% lopullisen arvioinnin valmistuminen)
3. Allokoidun intervention noudattaminen (≥90% määritetyn hoidon noudattaminen)

Toissijaiset kliiniset tulokset:

1. Funktionaalisen ummetuksen ratkaiseminen (Rooma IV -kriteerien puuttuminen viikolla 4)
2. Spontaanien suoliston liikkeiden (SBMS) viikoittainen taajuus
3. Päivittäinen jakkaran konsistenssi (Bristol -jakkara -asteikko)
4. Vatsakipujaksojen päivittäinen taajuus
5. Pelastuslaksatiivien käyttö
6. Turvotuksen ja koulun poissaolojen läsnäolo
7. Tutkimushoitojen maalvuus (mitattu visuaalisella analogisella asteikolla viikoittain)

Turvallisuustulokset: Haittavaikutukset (AES), jotka on koodattu Meddra -standardeilla vakavia haittavaikutuksia (SAE), mukaan lukien allergiset reaktiot ja vakavat GI -oireet

Tiedonkeruu ja seuranta

Osallistujat ja omaishoitajat suorittavat päivittäisen suolen päiväkirjan sähköisesti.

Viikoittaiset etätietot (puhelin tai sähköinen tutkimus) seuraavat tarttumista, lääkkeiden käyttöä ja mahdollisia haittavaikutuksia.

Tietojen turvallisuusvalvontalautakunta (DSMB) suorittaa väliaikaisen analyysin sen jälkeen, kun 30 osallistujaa on ilmoittautunut rekrytoinnin, säilyttämisen ja turvallisuustulosten arvioimiseksi.

Lopullinen tilastollinen analyysi sisältää kuvailevia ja tutkivia menetelmiä, jotka raportoivat kliinisten tulosten keskimääräisiä eroja ja luottamusvälejä.

Tilastollinen analyysisuunnitelma

Toteutettavuusanalyysi perustuu etenemiskriteereihin:

Jos kaikki toteutettavuustulokset täyttävät ennalta määritetyt kynnysarvot, tutkimus etenee lopulliseen monikeskukseen. Jos yksi tai useampi tulos jää alle toteutettavuuskynnyksen, harkitaan protokollan modifikaatioita. Kliiniset tulokset analysoidaan lineaarisella regressiolla (jatkuvat muuttujat) ja logistisen regression (binaariset tulokset). Haittavaikutustapahtumia verrataan ryhmien välillä, jotka käyttävät Fisherin tarkkaa testiä. Tehokkuuden muodollista hypoteesitestausta ei suoriteta, koska tämä on lentäjän toteutettavuuskoe.

Kokeen valvonta- ja etiikan etiikan hyväksyntä saadaan Hamiltonin integroidulta tutkimuksen etiikan hallitukselta (HIREB). DSMB valvoo turvallisuuden seuranta- ja tarkistamiskokeen etenemistä. Osallistujien luottamuksellisuus ylläpidetään salatulla pilvipohjaisella tietojen tallentamisella Medstackissa, PIPEDA- ja PHIPA-asetusten mukaisesti.

PÄÄTELMÄT Tässä toteutettavuuskokeessa arvioidaan, voivatko actazin -pureskeltavat tabletit toimia toteuttamiskelpoisena vaihtoehtona PEG 3350: lle lasten ummetuksen ylläpitämiseksi. Tulokset antavat tietoa lopullisen monikeskuksen RCT: n suunnittelusta, joka mahdollisesti tarjoavat luonnollisen, ruokavalion perustuvan terapian lasten toiminnalliselle ummetukselle.