Badanie aktaZIN (ekstrakt Kiwifruit) w porównaniu do glikolu polietylenowego 3350 w celu leczenia podtrzymującego u dzieci z zaparciami

Szczegółowy opis badania

Ta pilotażowa wykonalność randomizowana kontrolowana badanie ma na celu ocenę wykonalności i wstępnej skuteczności akazin (ekstrakt z kiwifruit) w porównaniu z glikolem polietylenowym 3350 (PEG 3350) jako leczenie podtrzymujące dla dzieci z funkcjonalnymi zaparciami (FC). W badaniu następuje podwójnie manekin, czterokrotny, jednoskutowy projekt w celu zapewnienia oślepiania uczestników, opiekunów, dostawców opieki zdrowotnej i badaczy.

Badanie zapisuje dzieci w wieku od 4 do 17 lat, zdiagnozowane funkcjonalne zaparcia na podstawie kryteriów Rzymu IV, rekrutowanych z oddziału ratunkowego (ED) i klinik ambulatoryjnych w McMaster Children's Hospital (MCH). Badanie zbada, czy większe, wieloośrodkowe badanie jest wykonalne w oparciu o wskaźniki rekrutacji, przestrzeganie interwencji i retencji obserwacji.

Pytania badawcze Jakie są wstępne skutki kliniczne akazin na częstotliwość kału, ból brzucha i potrzebę środków ratunkowych w porównaniu z PEG 3350? Hipoteza W badaniu pojawia się hipoteza, że ​​ostateczne badanie będzie wykonalne, jeśli badanie spełni predefiniowane kryteria progresji, w tym akceptowalny wskaźnik zgody (≥50%), wskaźnik przylegania (≥90%) i zatrzymanie obserwacji po 4 tygodniach (≥80 %).

Oczekuje się, że dzieci przyjmujące Actazin będą miały podobną lub lepszą częstotliwość kału, zmniejszony ból brzucha i niższe zależność od środków ratowniczych w porównaniu do dzieci otrzymujących PEG 3350.

Metody Projekt badania

Jest to randomizowane, dwupiętrowe, czterokrotnie maskowane badanie wykonalności oceniającego Actazin przeciwko PEG 3350 w celu zarządzania konserwacją pediatrycznego FC. Sześćdziesięciu uczestników zostanie zapisanych i losowo w stosunku 1: 1 do jednego z nich:

Grupa interwencyjna: tabletki do żucia Acteazin (600 mg dawka początkowa, miareczkowane do 2400 mg dziennie) + Placebo PEG PEG 3350 PROPLATOR Grupa: PEG 3350 w proszku (dawka wiekowa) + placebo Actazin Tabletki do żucia Tabletki do żucia i opiekunów, łóżka, klinicy łóżka, łóżka łóżka , a badacze zostaną zamaskowani na przydział leczenia. Badanie potrwa 4 tygodnie, a następnie dodatkowe 8-tygodniowe obserwacje obserwacyjne w celu oceny długoterminowej przestrzegania i skutków klinicznych.

Kryteria kwalifikowalności

Kryteria włączenia:

Dzieci w wieku od 4 do 17 lat

Diagnoza zaparć funkcjonalnych na podstawie kryteriów Rzymu IV (≥2 z następujących następujących przynajmniej raz w tygodniu przez ≥1 miesiąca):

≤2 spontaniczne ruchy jelit (SBM) tygodniowo

≥1 Epide od nietrzymania kału na tydzień Retentive Postyging Bolesne lub twarde ruchy jelit Obecność dużej masy kału w odbytnicy stolce o dużej średnicy powodującą opiekę nad niedrożnością toalet i uczestnicy zgadzają się wykorzystać tylko lekarski przechyłek w badaniu podczas 4-tygodniowego 4-tygodniowego Zdolność do udzielania świadomej zgody (opiekun) i zgody (dzieci w wieku ≥7 lat)

Kryteria wykluczenia:

Organiczne przyczyny zaparć (np. Choroba celiakii, choroba Hirschsprunga) Wcześniejsze zapisanie się w tym badaniu, a nie wyszkolone w toalecie alergia na kiwifrut, Acazin, Pek. obejmujący stosowanie leków na przewód pokarmowych wpływających na jelit ruchliwość (np. Opioidy, domperidon) Poważne zaparcia wymagające wielu terapii przeczyszczających lub ręcznych niezdolności do wyrażenia zgody z powodu barier językowych bez tłumacza

Interwencje i procedury

Oczyszczanie jelit przed randomizacją:

Wszyscy uczestnicy przejdą znormalizowany protokół czyszczenia jelit przed rozpoczęciem terapii podtrzymującej, w oparciu o program MCH GOPOOP.

Oczyszczanie zostanie uznane za udane po przejściu co najmniej jednego ruchu jelit w okresie sprzątania.

Randomizacja i zaślepienie:

Przeprowadzone przy użyciu randomizacji bloków (bloki 2, 4 lub 6) poprzez aptekę badawczą Hamilton Health Sciences (HHS). Uczestnicy otrzymają identycznie pakowane zestawy narkotykowe zawierające aktywne leczenie lub placebo.

Interwencje naukowe:

Ramię interwencyjne:

Actazin doustne tabletki do żucia (dawka początkowa 600 mg/dzień, miareczkowane do 2400 mg/dzień) Poletbo PEG 3350 proszek (oparty na maltodekstrynie, identyczny wygląd do aktywnego PEG 3350)

Ramię komparatora:

PEG 3350 proszek, rozpuszczony w 125-250 ml płynnych (dawkowanie wiekowe) tabletki do żucia placebo (oparte na sorbicie, zaprojektowane do naśladowania aktywnego aktazina, ale bez aktywnych komponentów pochodzących z Kiwifruit)

Terapia ratunkowa:

Jeśli nie wystąpi ruch jelit przez 48-72 godziny, uczestnicy mogą wieczorem wziąć tabletkę Bisacodyl 5 mg.

Miary wyniku

Główne wyniki wykonalności:

1. Wskaźnik zgody (≥50% kwalifikujących się uczestników zgodziło się)
2. Zatrzymanie obserwacji po 4 tygodniach (≥80% zakończenia ostatecznej oceny)
3. Przestrzeganie przydzielonej interwencji (≥90% zgodność z przypisanym leczeniem)

Wtórne wyniki kliniczne:

1. Rozwiązanie zaparć funkcjonalnych (brak kryteriów Rzymu IV w tygodniu 4)
2. Cotygodniowa częstotliwość spontanicznych ruchów jelit (SBM)
3. Codzienna konsystencja stołka (skala stolca Bristol)
4. Codzienna częstotliwość epizodów bólu brzucha
5. Korzystanie z środków ratowniczych
6. Obecność wzdęć i szkolnych nieobecności
7. Smaczna leczenie badań (mierzone za pomocą wizualnej skali analogowej co tydzień)

Wyniki bezpieczeństwa: zdarzenia niepożądane (AES) zakodowane przy użyciu standardów MEDDRA Serious Events (SAE), w tym reakcje alergiczne i ciężkie objawy GI

Zbieranie i monitorowanie danych

Uczestnicy i opiekunowie ukończą dziennik jelitowy elektronicznie.

Cotygodniowe zdalne działania następcze (badanie telefoniczne lub elektroniczne) będą monitorować przestrzeganie przestrzegania, stosowanie leków i wszelkie zdarzenia niepożądane.

Rada monitorowania bezpieczeństwa danych (DSMB) przeprowadzi analizę tymczasową po zapisaniu się 30 uczestników w celu oceny wyników rekrutacji, retencji i bezpieczeństwa.

Ostateczna analiza statystyczna obejmie metody opisowe i eksploracyjne, zgłaszanie średnich różnic i przedziałów ufności dla wyników klinicznych.

Plan analizy statystycznej

Analiza wykonalności będzie oparta na kryteriach progresji:

Jeśli wszystkie wyniki wykonalności spełniają predefiniowane progi, proces przejdzie do ostatecznego wieloośrodkowego RCT. Jeśli jeden lub więcej wyników spadnie poniżej progów wykonalności, zostaną rozważone modyfikacje protokołu. Wyniki kliniczne zostaną analizowane przy użyciu regresji liniowej (zmienne ciągłe) i regresji logistycznej (wyniki binarne). Wskaźniki zdarzeń niepożądanych zostaną porównane między grupami za pomocą dokładnego testu Fishera. Nie będzie przeprowadzane formalne testowanie hipotez dla skuteczności, ponieważ jest to badanie wykonalności pilotażowej.

Zatwierdzenie etyki procesu i etyki zostanie uzyskane z Hamilton Integrated Research Ethics Board (HIREB). DSMB będzie nadzorował monitorowanie bezpieczeństwa i przegląd postępów próby. Poufność uczestnika będzie utrzymywana poprzez zaszyfrowane przechowywanie danych w chmurze w MedStack, zgodne z przepisami Pipeda i Phipa.

Wniosek To badanie wykonalności oceni, czy tabletki do żucia ActaZin mogą służyć jako realna alternatywa dla PEG 3350 w celu utrzymania zaparć pediatrycznych. Odkrycia poinformują o projekcie ostatecznego wieloośrodkowego RCT, potencjalnie oferującej naturalną, opartą na diecie terapię funkcjonalnych zaparć u dzieci.