Actazin（kiwifruit提取物）与聚乙烯乙二醇3350的试验，用于便秘儿童的维持治疗

详细的研究描述

该试验可行性随机对照试验旨在评估actazin（Kiwifruit提取物）与聚乙烯乙二醇3350（PEG 3350）的可行性和初步疗效，作为功能便秘（FC）儿童的维持治疗。 这项研究遵循双人，四倍，单一中心设计，以确保参与者，看护人，医疗保健提供者和研究人员失明。

该试验将招募4至17岁的儿童根据罗马IV标准诊断为功能便秘的儿童，该标准是从急诊科（ED）招募的，在McMaster儿童医院（MCH）招募了门诊诊所。 该研究将根据招聘率，遵守干预措施和后续保留率检查较大的多中心试验是否可行。

研究问题是可以在FC儿童中进行更大的，多中心的试验，该试验比较了actazin和PEG 3350？与PEG 3350相比，阿ac唑素对粪便频率，腹痛和挽救泻药的需求的初步临床作用是什么？ 假设该研究假设，如果该试验符合预定义的进展标准，包括可接受的同意率（≥50％），依从性率（≥90％）和4周的随访（≥80（≥80）（≥80（≥80），则确定试验将是可行的。 ％）。

与接受PEG 3350的患者相比，服用氨基苯嗪的儿童的粪便频率相似，腹痛减轻，腹痛减轻以及对救援泻药的依赖降低。

方法研究设计

这是一项随机，双重，四倍遮盖的可行性试验，评估了针对PEG 3350的actazin，用于维持小儿FC的维护管理。 六十名参与者将以1：1的比例与以下比例进行随机分配：

干预组：actazin咀嚼片（600毫克起始剂量，每天滴定2400毫克） +安慰剂PEG 3350粉末比较器组：PEG 3350粉末（基于年龄的剂量） +安慰剂exewewazin Chewazin Chewabable Tabletable Chewable Tablets参与者和护理人员，床头诊所，结果评估者，结果评估者，结果评估者，调查人员都将被掩盖到治疗分配中。 这项研究将持续4周，然后进行另外的为期8周的观察随访，以评估长期依从性和临床影响。

资格标准

纳入标准：

4至17岁的儿童

基于罗马IV标准的功能便秘的诊断（以下至少每周至少发生一次≥1≥1个月）：

每周≤2次自发排便（SBM）

≥1粪便尿失禁每周的发作每周保持痛苦或艰苦的排便运动在大直径凳子的直肠病史中存在很大的粪便肿块，从而导致厕所阻塞器，并且参与者同意仅在4周期间使用研究的泻药提供知情同意书（看护人）和同意（儿童≥7岁）的试用能力

排除标准：

便秘的有机原因（例如腹腔疾病，Hirschsprung病）先前入学该试验，而不是对卫生间培训对猕猴桃，actazin，peg 3350或乳胶慢性健康状况（例如，尿素，尿素，尿素，代谢性疾病，严重的神经精神疾病）先前的神经精神疾病，先前的神经精神疾病）涉及影响药物的胃肠道使用肠道运动（例如阿片类药物，多佩酮）严重的便秘，需要多种泻药疗法或手动虐待，由于没有翻译的语言障碍而无法同意

干预和程序

在随机化之前清理肠道：

所有参与者将根据MCH GOPOOP计划开始维护治疗之前，在开始维护治疗之前进行标准化的肠清洁方案。

在清理期间，清理将被认为是成功的。

随机化和盲目：

通过汉密尔顿健康科学（HHS）研究药房使用块随机化（2、4或6的块）进行。 参与者将获得包含活跃治疗或安慰剂的相同包装的药物套件。

研究干预措施：

干预部门：

actazin口服咀嚼片（开始剂量为600 mg/天，滴定2,400 mg/天）安慰剂PEG 3350粉末（基于麦芽糊精的粉末，外观与Active PEG 3350相同）

比较臂：

PEG 3350粉末，溶解在125-250毫升液体（基于年龄的剂量）安慰剂氨基苯吡啶咀嚼片（基于山梨糖醇的基于山梨糖醇）外观，设计用于模仿活性actazin，但没有Kiwifruit衍生的活性组件）

救援疗法：

如果没有肠道运动48-72小时，则参与者可以在晚上服用Bisacodyl 5 mg片剂。

结果措施

主要的可行性结果：

1. 同意率（≥50％的合格参与者同意）
2. 4周的后续保留率（≥80％的最终评估完成）
3. 遵守分配的干预措施（≥90％遵守分配的治疗）

次要临床结果：

1. 解决功能便秘的分辨率（第4周不存在罗马IV标准）
2. 每周自发排便的频率（SBM）
3. 每日粪便一致性（布里斯托尔凳子尺度）
4. 腹痛发作的每日频率
5. 使用救援泻药
6. 腹胀和学校缺席的存在
7. 研究治疗的可适合性（每周使用视觉模拟量表测量）

安全结果：使用MEDDRA标准进行编码的不良事件（AES）严重不良事件（SAE），包括过敏反应和严重的GI症状

数据收集和监视

参与者和看护人将以电子方式完成每日排便。

每周远程后续行动（电话或电子调查）将监视依从性，用药和任何不良事件。

数据安全监测委员会（DSMB）将在30名参与者招募以评估招聘，保留和安全结果后进行临时分析。

最终的统计分析将包括描述性和探索性方法，报告平均差异和临床结果的置信区间。

统计分析计划

可行性分析将基于进步标准：

如果所有可行性结果符合预定义的阈值，则试验将进行确定的多中心RCT。 如果一个或多个结果低于可行性阈值，则将考虑协议修改。 将使用线性回归（连续变量）和逻辑回归（二元结果）分析临床结果。 使用Fisher的精确测试将比较组之间的不良事件率。 不会对疗效进行正式的假设检验，因为这是一项初步可行性试验。

审判监督与道德道德批准将从汉密尔顿综合研究伦理委员会（HIRB）获得。 DSMB将监督安全监控和审查试验的进度。 参与者的机密性将通过Medstack中的基于云的数据存储来维护，并符合Pipeda和Phipa法规。

结论这项可行性试验将评估actazin咀嚼片是否可以作为PEG 3350的可行替代小儿便秘处理。 这些发现将为确定的多中心RCT的设计提供信息，并有可能为儿童的功能便秘提供天然的基于饮食的治疗。