Eine Studie mit Actazin (Kiwifruit -Extrakt) gegen Polyethylenglykol 3350 für die Erhaltungstherapie bei Kindern mit Verstopfung

Detaillierte Studienbeschreibung

Diese durchliegende kontrollierte kontrollierte Studie zur Machbarkeit von Piloten zielt darauf ab, die Machbarkeit und die vorläufige Wirksamkeit von Actazin (Kiwifruit -Extrakt) gegenüber Polyethylenglykol 3350 (PEG 3350) als Erhaltungstherapie für Kinder mit funktioneller Verstopfung (FC) zu bewerten. Die Studie folgt einem doppelt dummen, vierfachen, maskierten Einzel-Center-Design, um die Verblendung von Teilnehmern, Betreuern, Gesundheitsdienstleistern und Ermittlern zu gewährleisten.

In der Studie werden Kinder im Alter von 4 bis 17 Jahren mit einer funktionellen Verstopfung diagnostiziert, die auf den Kriterien in Rom IV diagnostiziert, die aus der Notaufnahme (ED) und ambulanten Kliniken des McMaster Children's Hospital (MCH) rekrutiert wurden. In der Studie wird untersucht, ob eine größere, multizentrische Studie durch Einstellungsraten, Einhaltung der Intervention und die Nachverfolgungsretention durchführbar ist.

Forschungsfragen Ist es machbar, eine größere Multi-Zentrum-Studie durchzuführen, in der Actazin mit PEG 3350 bei Kindern mit FC verglichen wird? Was sind die vorläufigen klinischen Auswirkungen von Actazin auf die Stuhlhäufigkeit, Bauchschmerzen und die Notwendigkeit von Rettungsabführmitteln im Vergleich zu PEG 3350? Hypothese Die Studie hypothes %).

Es wird erwartet, dass Kinder, die Actazin einnehmen, eine ähnliche oder überlegene Stuhlhäufigkeit, reduzierte Bauchschmerzen und eine geringere Abhängigkeit von Rettungsabführmitteln im Vergleich zu denjenigen, die PEG 3350 erhalten, aufweisen.

Methodenstudiendesign

Dies ist ein randomisierter, doppelt dummer, vierfach maskierter Machbarkeitsstudie, der Actazin gegen PEG 3350 für die Wartung des pädiatrischen FC bewertet. Sechzig Teilnehmer werden in einem Verhältnis von 1: 1 zu beiden Teilnehmern eingeschrieben und randomisiert:

Interventionsgruppe: Actazin-Kautabletten (600 mg Startdosis, täglich bis zu 2.400 mg) + Placebo PEG 3350 Pulver-Vergleichsgruppe: PEG 3350 Pulver (altersbasierte Dosis) + Placebo Actazin-Kautazin-Kautazin-Tabletten-Teilnehmer und Pflegekräfte, Krankenbettkliniker, Out-Come-Assessoren und die Ermittler werden alle mit der Behandlungszuweisung maskiert. Die Studie dauert 4 Wochen, gefolgt von einer weiteren 8-wöchigen Beobachtungs-Follow-up, um die längerfristige Einhaltung und die klinischen Wirkungen zu bewerten.

Zulassungskriterien

Einschlusskriterien:

Kinder im Alter von 4 bis 17 Jahren

Diagnose einer funktionellen Verstopfung basierend auf den Kriterien von Rom IV (≥2 der folgenden Auftritte mindestens einmal pro Woche für ≥ 1 Monat):

≤2 Spontaner Darmbewegungen (SBMs) pro Woche

≥1 Episode von Stuhlinkontinenz pro Woche retentive Haltung schmerzhafte oder harte Darmbewegungen Vorhandensein einer großen Fäkalienmasse in der Rektumgeschichte von Stuhl mit großer Durchmesser, die Pflegepersonen und Teilnehmer der Toilette veranlassen Versuchsfähigkeit, eine Einverständniserklärung (Pflegekraft) und Zustimmung zu erteilen (Kinder ≥ 7 Jahre)

Ausschlusskriterien:

Organische Ursachen für Verstopfung (z. B. Zöliakie, Hirschsprung -Krankheit) Vorbeschreibung in dieser Studie nicht Toilettenausbildung Allergie gegen Kiwifluit, Actazin, PEG 3350 oder Latex chronische Gesundheitszustände (z. Einbeziehung des Magen -Darm -Gebrauchs von Medikamenten, die den Darm betreffen Motilität (z. B. Opioide, Domperidon) schwere Verstopfung, die mehrere abführende Therapien oder eine manuelle Unfähigkeit zur Einwilligung aufgrund von Sprachbarrieren ohne Übersetzer erfordern

Interventionen und Verfahren

Darmreinigung vor der Randomisierung:

Alle Teilnehmer werden vor Beginn der Erhaltungstherapie ein standardisiertes Darmreinigungsprotokoll unterziehen, basierend auf dem MCH Gopoop -Programm.

Die Reinigung wird als erfolgreich angesehen, nachdem er während der Reinigungszeit mindestens einen großen Darmbewegung überschritten hat.

Randomisierung & Blindendung:

Durchgeführt unter Verwendung der Block -Randomisierung (Blöcke von 2, 4 oder 6) über die Forschungsapotheke der Hamilton Health Sciences (HHS). Die Teilnehmer erhalten identisch verpackte Arzneimittelkits, die entweder eine aktive Behandlung oder Placebo enthalten.

Studieninterventionen:

Interventionsarm:

Actazin orale Kautabletten (Startdosis 600 mg/Tag, titriert bis zu 2.400 mg/Tag) Placebo-PEG 3350 Pulver (Maltodextrin-basiert, identisch im Aussehen mit aktivem Peg 3350)

Vergleichsarm:

PEG 3350 Pulver, gelöst in 125-250 ml flüssiger (altersbasierter Dosierung) Placebo Actazin-Kau-Tabletten (Sorbit-basiert, um das aktive Actazin im Aussehen nachzuahmen, jedoch ohne die von Kiwifruit abgeleiteten aktiven Komponenten)

Rettungstherapie:

Wenn 48-72 Stunden lang keine Darmbewegung auftritt, können die Teilnehmer abends ein Bisacodyl-5-mg-Tablet einnehmen.

Ergebnismaßnahmen

Primäre Machbarkeitsergebnisse:

1. Zustimmungsrate (≥ 50% der berechtigten Teilnehmer zustimmen)
2. Nachunterhaltung nach 4 Wochen (≥ 80% Abschluss der endgültigen Bewertung)
3. Einhaltung der zugewiesenen Interventionen (≥ 90% Einhaltung der zugewiesenen Behandlung)

Sekundäre klinische Ergebnisse:

1. Auflösung der funktionellen Verstopfung (Abwesenheit von Rom -IV -Kriterien in Woche 4)
2. Wöchentliche Häufigkeit spontaner Darmbewegungen (SBMS)
3. Tägliche Stuhlkonsistenz (Bristol Stuhlskala)
4. Tägliche Häufigkeit von Bauchschmerz -Episoden
5. Verwendung von Rettungslaxativen
6. Vorhandensein von Blähungen und Schulabständen
7. Vergnügbarkeit der Studienbehandlungen (gemessen mit einer visuellen analogen Skala wöchentlich)

Sicherheitsergebnisse: unerwünschte Ereignisse (AEs), die unter Verwendung von MedDRA -Standards mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) codiert sind, einschließlich allergischer Reaktionen und schwerer GI -Symptome

Datenerfassung und -überwachung

Teilnehmer und Betreuer werden ein tägliches Darmtagebuch elektronisch abschließen.

Wöchentliche Remote-Follow-ups (Telefon- oder elektronische Umfrage) überwachen die Einhaltung, die Verwendung von Medikamenten und alle unerwünschten Ereignisse.

Das Data Safety Monitoring Board (DSMB) wird eine Zwischenanalyse durchführen, nachdem 30 Teilnehmer eingeschrieben sind, um die Rekrutierung, Aufbewahrung und Sicherheitsergebnisse zu bewerten.

Die endgültige statistische Analyse umfasst beschreibende und explorative Methoden, mittlere Unterschiede und Konfidenzintervalle für klinische Ergebnisse.

Statistischer Analyseplan

Die Machbarkeitsanalyse basiert auf Progressionskriterien:

Wenn alle Machbarkeitsergebnisse die vordefinierten Schwellenwerte erfüllen, wird der Versuch zu einem endgültigen Mult-Zentrum-RCT fortgesetzt. Wenn ein oder mehrere Ergebnisse unter Machbarkeitsschwellen liegen, werden Protokollmodifikationen berücksichtigt. Die klinischen Ergebnisse werden unter Verwendung einer linearen Regression (kontinuierliche Variablen) und logistischer Regression (binäre Ergebnisse) analysiert. Die unerwünschten Ereignisraten werden zwischen den Gruppen mit dem genauen Fisher -Test verglichen. Es wird keine formale Hypothesentests zur Wirksamkeit durchgeführt, da dies ein Machbarkeitsstudium für Pilotstoffe ist.

Die Genehmigung zur Genehmigung für die Aufsicht und die Ethikethik -Genehmigung von Probe wird vom Hamilton Integrated Research Ethics Board (HireB) eingeholt. Das DSMB wird die Sicherheitsüberwachung und Überprüfung der Versuchsfortschritte überwachen. Die Vertraulichkeit der Teilnehmer wird durch verschlüsselte Cloud-basierte Datenspeicherung in MedStack aufrechterhalten, die den Vorschriften von PIPEDA und PHIPA entsprechen.

SCHLUSSFOLGERUNG Diese Durchführbarkeitsstudie wird beurteilen, ob Actazin -Kautabletten als praktikable Alternative zu PEG 3350 für die Aufrechterhaltung der pädiatrischen Verstopfung dienen können. Die Ergebnisse werden das Design eines endgültigen Multi-Center-RCT beeinflussen und möglicherweise eine natürliche, diätetische Therapie für funktionelle Verstopfung bei Kindern anbieten.