소아 뇌종양 환자에서 5- 아미노 vulinic 산 (5-Ala)의 타당성을 평가하기위한 다기관 연구
지연된 투여 후 소아 뇌종양 환자에서 글리 라란 (ALA / AMINOLEVULINIC ACID HCL)의 타당성을 평가하기위한 다기관 연구
이 임상 시험은 새 또는 재발 성 소아 뇌종양을 가진 2 세에서 18 세까지의 소아 환자에 중점을두고 있으며, 고급 또는 저급 신경 교종으로 의심되고 외과 적 제거 예정입니다. 5- 아미노버 린산 (5-ALA)으로도 알려진 글리란은 형광을 통해 수술 중 성인의 뇌종양 시각화를 개선하기 위해 FDA 승인을 받았으며, 종양을보다 완전하게 제거 할 수 있습니다. 이 연구는 소아 뇌종양 환자에 5-ALA를 투여하는 타당성을 평가 하고이 환자 집단에서 수술 중 종양 형광의 질을 평가하는 것을 목표로합니다.
임상 시험의 경우, 환자는 뇌 수술 전 6-12 시간 전에 5-Ala를 경구 섭취합니다. 모든 연구 참가자에게는 뇌종양 제거를위한 표준 의료 서비스가 제공됩니다. 연구에 등록한 모든 어린이는 연구 약물에 대한 반응이 없는지 확인하기 위해 수술 전 및 수술 후에 면밀히 모니터링됩니다. 5-Ala는 환자를 햇빛과 직접 실내 조명에 더 민감하게 만들 수 있으며, 감광성이라고하며 햇볕 유형 반응을 일으킬 수 있습니다. 이런 이유로 환자는 수술 후 48 시간 동안 차분한 빛 조건에 보관 될 것입니다. 환자가 수술 후 6 개월까지 연구에 등록되면 연구 참여가 시작됩니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구의 목적은 5-ALA 수술 전 투여의 타당성을 평가하고 생성 된 5-ALA- 유도 종양 형광이 소아 환자의 형광 유도 뇌 종양 절제에 적합한 경우 접근하는 것입니다.
이 단일 암, 다기관 연구에서 새로 진단되거나 선별 된 재발 성 뇌종양을 가진 소아 환자의 수호자는 5-ALA의 투여에 대한 동의를 제공합니다. 관련된 경우, 소아 환자의 동의도 얻을 것입니다. 이 집단에서 5-ALA를 사용하는 타당성을 평가하기 위해 총 20 명의 소아 뇌종양 환자가 치료 될 것이다. 모든 등록 된 환자는 수술 6-12 시간 전에 20mg/kg 체중의 용량으로 5-ALA의 구강 용액을 받고, 제도적 치료 표준 또는 외과 의사의 선호 기술을 사용하여 종양 절제술을 받게됩니다.
형광 및 비 형광 영역의 절제는 외과 의사의 재량에 따라 진행되며 외과 의사는 각 섹션의 형광을 나타냅니다. 형광은 '없음', '약', '보통'또는 '강한'으로 특징 지어 질 것이다. '패치'또는 '균일'으로 묘사됩니다. 양성 형광이 존재할 때, 형광 유도 수술은 백색광 시각화 하에서 수술 현미경에 적합한 적절한 필터를 사용하여 수술 절차 동안 종양 조직을 자극 할 수 있도록 수술 현미경에 적절한 필터를 선택할 수있는 능력으로 수행 될 것이다. 조직 형광은 수술 중 사진에 의해 기록 될 것이다. 외과 적 종양 절제 중에 일상적으로 수행되는 생검이 얻어 질 것입니다. 조직 병리학 적 분석을 위해 환자 당 3 ~ 6 개의 연구 조직 시편을 수집 할 것이다. 종양에 형광이 존재하는 경우, 종양-코어, 종양-마진으로부터 3 개의 형광 시편이 얻어 질 것이며, 종양 마진과 먼 영역과 3 개의 비 형광 조직 시편이 절제 캐비티에 인접한 3 개의 비 형광 조직 시편이 얻어 질 것이다. 형광이 시각화되지 않으면, 이것은 문서화 될 것이며, 종양-코어, 종양-마진 및 종양 마진과 먼 영역으로부터 3 개의 비 형광 조직 시편 샘플 만 얻을 것이다.
수집 된 모든 형광 및 비 형광 조직 시편에 대한 조직 병리학 적 분석은 조직 시편의 형광 상태를 알지 못하는 신경 병리학 자에 의해 수행 될 것이다. 신경 병증 학자는 WHO 등급, 종양 유형 및 종양 세포의 수에 의해 생검과 추가 3-6 개의 연구 조직 시편을 특성화 할 것입니다. 기관이 절제된 조직에 대한 일상적인 유전자 및 분자 분석을 수행하는 경우이 데이터도 수집됩니다.
5-Ala는 사람을 햇빛과 직접 실내 조명에 더 민감하게 만들고 감광성이라고하며 햇볕 유형 반응을 일으킬 수 있습니다. 피부 감광은 5-ALA 투여 후 약 24 시간에서 48 시간까지 지속됩니다. 이런 이유로 환자는 수술 후 48 시간 동안 차분한 빛 조건에 보관 될 것입니다.
환자는 신체 검사, 신경 학적 평가 (Karnofsky Performance Scale 및 Lansky Scale) 및 실험실 평가를 포함한 치료 임상 평가의 표준 임상 평가를 거쳐 수술 후 48 시간 이내에, 수술 후 48 시간, 수술 후 6 개월 후, 6 대 지사 이후 6 분의 6 분 후에 실험 한 후 (수술 전) (수술 전). MRI는 수술 전, 수술 후 48 시간 이내에, 수술 후 3 개월 및 수술 후 6 개월 동안 표준 치료의 일환으로 수행됩니다. 연구에 등록 된 모든 환자는 수술 후 6 개월에 대한 프로토콜에 따라 모니터링됩니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Kristy Boggs, PhD
- 전화번호: 412-647-8952
- 이메일: boggskd@upmc.edu
연구 장소
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60068
- MidWest Children's Brain Tumor Center, Advocate Children's Hospital Park Ridge
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연락하다:
- John Ruge, MD
- 전화번호: 847-723-6611
- 이메일: john.ruge@aah.org
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수석 연구원:
- John Ruge, MD
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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연락하다:
- Swetha Thambireddy, MPH
- 전화번호: 412-692-9960
- 이메일: swetha.thanbireddy@chp.edu
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수석 연구원:
- Cody Nesvick, MD
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준 :
- 이 시험에 포함 된 피험자들은 절제술이 표시되고 계획된 "새로운 또는 반복적 인 1 차 소아 뇌종양"에 대한 MRI 문서를 가지고 있어야합니다.
- 절제술에서의 예상 조직학은 "새로 진단 된"또는 "재발 성": pilocytic astrocytoma, pleomorphic xanthoastrocytoma (pxa), ganglioglioma, 확산 신경 전피 종양 (DNET), 성상 세포종, oligodendroglioma, ependym hantical, anaplatical 성상 세포 성 천체 성 천체. oligodendroglioma, 동맥 경화 ependymoma, 아포 플라스틱 신경절, 아막 PXA, PNET, ATRT 또는 Medulloblastoma.
- 남성 또는 여성 나이 2-17 세 및 182 일
피험자는 아래 정의 된대로 정상적인 기관 및 골수 기능이 있어야합니다.
백혈구> 3,000/ml 혈소판> 100,000/ml 총 빌리루빈 정상 AST (SGOT)/ALT (SGPT) GGT <2.5 X 정상 크레아티닌의 제도적 상한선이 정상의 상한 아래
또는
크레아티닌 클리어런스> 60 ml/min/1.73 기관 당 정의 된대로 제도적 정상보다 크레아티닌 수치가있는 환자의 경우 M2.
- 발달중인 인간 태아에 대한 5-ALA의 효과는 알려져 있지 않습니다. 수술 전에 가임 능력을 가진 모든 젊은 여성에 대해 임신 검사가 수행됩니다 (아래 제외 기준 참조). 젊은 여성이 임신을 하거나이 연구에 참여하는 동안 임신했다고 의심한다면, 그녀는 즉시 치료 의사에게 알려야합니다.
- 환자/환자의 보호자가 이해할 수있는 능력과 서면 사전 동의 문서에 서명하려는 의지. 적절한 경우 소아 환자의 동의가 얻어 질 것입니다. 번역은 적절하게 제공됩니다.
- 여성과 소수 민족의 포함 : 남성과 여성과 모든 민족 그룹의 구성원 이이 시험을받을 자격이 있습니다.
제외 기준 :
- 포함 기준을 충족하지만 5-ALA 용액을 삼킬 수없는 환자.
- MRI에 의해 평가 된 뇌 줄기의 방사선 종양이있는 환자.
- 알레르기 반응의 병력은 5-ALA와 유사한 화학적 또는 생물학적 조성물의 화합물에 기인 한 것입니다. 환자는 24 시간 동안 다른 잠재적 광독성 물질 (예를 들어, 테트라 사이클린, 설폰 아미드, 플루오로 퀴놀론, hypericin 추출물)의 사용을 자제해야합니다.
- Porphyria의 개인 또는 가족 역사.
- 진행중인 또는 활성 감염, 심장병, 불안정한 협심증 촉진, 심장 부정맥 또는 연구 요구 사항에 따른 준수를 제한하는 정신과 질환/사회적 상황을 포함하되 이에 국한되지 않은 동시 질병. 어머니가 5-Ala를 치료하는 경우 5-ALA 모유 수유를 가진 어머니의 치료에 이차적 인 간호 영아의 부작용에 대한 알 수 없지만 잠재적 인 위험이 있기 때문에 중단되어야합니다.
- 임신하거나 임신 한 젊은 여성은 5-Ala가 기형성이 있거나 낙태 효과가 있는지 알 수 없기 때문에 시험에서 제외됩니다. 임신 검사는 연구에 참가하기 전에 S/P 월경 인 모든 젊은 여성들에게 수행됩니다.
- GI 천공, 게실염 및/또는 소화성 궤양 질환의 이전 병력.
- 포함 기준을 충족하지만 5-ALA 용액을 삼킬 수없는 환자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 특수 증상
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 아미놀로 린 산 히드로 클로라이드
단일 ARM 연구 종양 절제술을 위해 뇌 수술 6-12 시간 전 20 mg/kg 체중의 용량으로 아미놀로 린산 히드로 클로라이드의 단일 구강 용액을 투여합니다.
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신규 또는 재발 성 뇌종양으로 진단 된 소아 환자, 고급 또는 저급 신경 교종으로 의심되고 외과 적 제거 예정은 뇌 종양의 절제술을 위해 수술 전에 아미노 르 볼린 산 히드로 클로라이드를 받게됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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5-Ala를받는 모든 환자에서 양성 형광의 전체 빈도/비율
기간: 수술의 날
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양성 형광의 전체 빈도/비율은 5-ALA를 사용한 후 양성 형광 (적어도 약하고 고르지 않은 점수)을 갖는 하나 이상의 조직 샘플을 가진 환자로 정의됩니다. 모든 환자에서 1 차 또는 재발 성 뇌종양을 가진 5-ALA (WHO 등급 I/II) 또는 높은 등급 (WHO 등급 III/IV) 글리종으로 5-ALA를 투여했습니다.
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수술의 날
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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5-ALA를받는 모든 환자의 형광 및 각 종양 유형 내에서 형광 품질
기간: 수술의 날
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형광은 '없음', '약한', '보통'또는 '강한'또는 '강한'또는 '균일'으로 분류됩니다.
형광이있는 경우, 수술은 종양 조직을 자극하기 위해 적절한 필터로 백색광으로 안내됩니다.
수술 중 사진은 조직 형광을 포착합니다.
조직 병리학 적 분석을 위해 환자 당 3-6 개의 추가 연구 표본을 포함하여 생검을 취할 것입니다.
형광이 존재하는 경우, 절제 공동으로부터 3 개의 비 형광 샘플과 함께 종양 코어, 여백 및 마진 근처의 영역으로부터 3 개의 형광 샘플이 수집됩니다.
형광이 보이지 않으면 종양 코어, 여백 및 주변 지역의 비 형광 샘플 만 수집됩니다.
모든 샘플은 WHO 등급, 종양 유형 및 세포 수에 대한 신경 병리학 자에 의해 조직 병리학 적 검사를받습니다.
유전자 및 분자 분석 데이터는 가능한 경우 수집됩니다.
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수술의 날
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각 종양 유형에 대한 발생률
기간: 수술의 날
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조직 병리학 평가는 WHO 등급 및 종양 유형에 의한 표준 치료 생검을 특징으로합니다.
기관이 절제된 조직의 일상적인 유전자 및 분자 분석을 수행하는 경우이 데이터도 수집됩니다.
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수술의 날
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종양 형광의 감도, 특이성, 양성 예측 값 (PPV) 및 음성 예측 값 (NPV)의 결정.
기간: 수술의 날
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5-ALA 유도 형광의 민감도는 모든 종양의 비율 (조직 병리학 분석에 의해 확인 됨) 형광이있는 시편으로 계산된다.
특이성은 형광의 존재없이 모든 종양의 비율 (조직 병리학 분석에 의해 확인 됨) 시편이다.
양성 예측 값 (PPV)은 조직 병리학에서 종양으로 확인 된 5-ALA 유도 형광을 갖는 조직의 비율로 정의된다.
음성 예측 값 (NPV)은 조직 병리학에 의해 종양으로 확인 된 형광이없는 조직의 비율이다.
또한 PPV는 또한 가시적 인 5-Ala- 유도 형광이 없지만 병리학에서 악성으로 확인 된 새로운 검출 시스템을 통한 검출 가능한 수준의 형광을 갖는 조직의 비율로 계산 될 것이다.
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수술의 날
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ALA를받는 모든 환자 및 각 종양 유형에 대해 AE의 빈도/비율
기간: 동의 서명의 날, 수술의 날; 수술 48 시간 이내에; 수술 후 2 주, 수술 후 6 주, 수술 후 3 개월, 수술 후 6 개월
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모든 부작용은 약물 관리 시점부터 수술 후 6 개월까지 수집됩니다.
또한, 동의/ 동의가 얻어지기 시작하여 심각한 부작용 (SAE)이 수집됩니다.
이상 반응 이벤트보고에 사용될 수정 된 NCI CTCAE 버전 5.0에서 발견 된 설명 및 등급 척도는 http://ctep.cancer.gov/reporting/ctc.html에서 온라인으로 제공됩니다.
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동의 서명의 날, 수술의 날; 수술 48 시간 이내에; 수술 후 2 주, 수술 후 6 주, 수술 후 3 개월, 수술 후 6 개월
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6 개월 진행 자유 생존 (PFS)
기간: 수술 후 6 개월
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표준 치료의, 가돌리늄 강화 된 뇌 MRI는 종양 절제술 후 3 개월 및 6 개월에 얻어 수술전 및 진행을 평가할 것이다.
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수술 후 6 개월
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각 종양 유형 내에서 양성 형광의 빈도/속도
기간: 수술의 날
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각 종양 유형에서 형광의 유무.
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수술의 날
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 연구 책임자: Constantinos G. Hadjipanayis, MD, PhD, University of Pittsburgh
- 수석 연구원: John Ruge, MD, FAANS, Midwest Children's Brain Tumor Center, Advocate Children's Hospital-Park Ridge
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- STUDY22120058
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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