Uno studio multicentrico per valutare la fattibilità dell'acido 5-aminolevulinico (5-ALA) nei pazienti con tumore cerebrale pediatrico

Lo scopo di questo studio è di valutare la fattibilità della somministrazione di 5-ALA prima dell'operazione e di accedere se la fluorescenza tumorale indotta da 5-ALA risultante è adeguata per la resezione tumorale cerebrale guidata dalla fluorescenza nei pazienti pediatrici.

In questo studio multicentrico a braccio singolo, i Guardiani del paziente pediatrico con un recente diagnosi o selezionare tumori cerebrali ricorrenti forniranno il consenso per la somministrazione di 5-ALA. In casi pertinenti, verrà ottenuto anche il consenso dei pazienti pediatrici. Un totale di venti pazienti con tumore cerebrale pediatrico saranno trattati per valutare la fattibilità dell'uso di 5-ALA in questa popolazione. Tutti i pazienti iscritti riceveranno una soluzione orale di 5-ALA alla dose di peso corporeo di 20 mg/kg di 6-12 ore prima dell'intervento, seguita dalla resezione del tumore usando lo standard di cura istituzionale o la tecnica preferita del chirurgo.

La resezione delle aree fluorescenti e non fluorescenti procederà a discrezione del chirurgo e il chirurgo indicherà la fluorescenza di ciascuna sezione. La fluorescenza sarà caratterizzata come "nessuna", "debole," moderato, "o" forte "; e descritto come "irregolare" o "uniforme". Quando è presente una fluorescenza positiva, la chirurgia guidata dalla fluorescenza verrà eseguita sotto la visualizzazione della luce bianca con la capacità di selezionare l'uso di filtri appropriati adattati al microscopio chirurgico per consentire una lunghezza d'onda specifica della luce blu per eccitare il tessuto tumorale durante la procedura operativa. La fluorescenza tissutale sarà registrata mediante fotografia intraoperatoria. Saranno ottenute biopsie, eseguite regolarmente durante la resezione del tumore chirurgico. Altri tre o sei campioni di tessuto di ricerca saranno raccolti per paziente per l'analisi istopatologica. Se nel tumore è presente la fluorescenza, tre campioni fluorescenti saranno ottenuti dai tumori, nel margine tumorale e nelle regioni distanziati ai margini del tumore e tre campioni di tessuto non fluorescente saranno ottenuti adiacenti alla cavità di resezione. Se non viene visualizzata alcuna fluorescenza, questo verrà documentato e solo tre campioni di campioni di tessuto non fluorescenti saranno ottenuti dai tumori-core, al tumore-tumore e alle regioni appena distanti dai margini del tumore.

L'analisi istopatologica su tutti i campioni di tessuto fluorescente e non fluorescente raccolti saranno eseguite da un neuropatologo che non sarà informato dello stato di fluorescenza dei campioni di tessuto. Il neuropatologo caratterizzerà le biopsie e gli esemplari di tessuto di ricerca aggiuntivi per grado di grado dell'OMS, tipo tumorale e il numero di cellule tumorali presenti. Se le istituzioni eseguono un'analisi genetica e molecolare di routine sul tessuto resecato, verranno raccolti anche questi dati.

5-Ala rende una persona più sensibile alla luce solare e all'illuminazione interna diretta, indicata come fotosensibilità e può causare una reazione di tipo solare. La fotosensibilizzazione della pelle dura da circa 24 a 48 ore dopo la somministrazione di 5 ala. È per questo motivo che i pazienti saranno mantenuti in condizioni di luce sommersa per 48 ore dopo l'intervento chirurgico.

I pazienti subiranno valutazioni cliniche standard di cura, compresi gli esami fisici, le valutazioni neurologiche (scala di prestazioni di Karnofsky e la scala di Lansky) e le valutazioni di laboratorio, in diversi punti temporali: all'entrata nella sperimentazione (prima dell'intervento), entro 48 ore dopo l'intervento chirurgico, dopo l'intervento chirurgico dopo la chirurgia. Le risonanze magnetiche saranno condotte nell'ambito delle cure standard prima dell'intervento, entro 48 ore dall'intervento e a 3 mesi dopo l'intervento chirurgico e 6 mesi dopo l'intervento chirurgico. Tutti i pazienti arruolati sullo studio saranno monitorati in base al protocollo per 6 mesi dopo l'intervento chirurgico.