En multisenterstudie for å vurdere gjennomførbarheten av 5-aminolevulinsyre (5-Ala) hos pediatriske hjernesvulstpasienter

Målet med denne studien er å vurdere muligheten for å administrere 5-ALA pre-operativt og tilgang hvis den resulterende 5-ALA-induserte tumorfluorescens er tilstrekkelig for fluorescensstyrt hjernesvulstreseksjon hos pediatriske pasienter.

I denne enarmen, multisenterstudien, vil Guardians of the Pediatric-pasienten med en nylig diagnostisert eller valgt tilbakevendende hjernesvulster gi samtykke til administrering av 5-Ala. I relevante tilfeller vil samtykke fra pediatriske pasienter også oppnås. Totalt tjue pediatriske hjernesvulstpasienter vil bli behandlet for å evaluere muligheten for å bruke 5-ALA i denne populasjonen. Alle påmeldte pasienter vil få en oral løsning av 5-ALA i en dose på 20 mg/kg kroppsvekt 6-12 timer før operasjonen, etterfulgt av tumorreseksjon ved bruk av enten den institusjonelle standarden for omsorg eller kirurgens foretrukne teknikk.

Reseksjon av fluorescerende og ikke-fluorescerende områder vil fortsette etter kirurgens skjønn, og kirurgen vil indikere fluorescensen i hver seksjon. Fluorescensen vil bli karakterisert som 'ingen', 'svak', 'moderat' eller 'sterk'; og beskrevet som 'ujevn' eller 'uniform'. Når positiv fluorescens er til stede, vil fluorescens-guidet kirurgi bli utført under hvit lys visualisering med evnen til å velge for bruk av passende filtre tilpasset det kirurgiske mikroskopet for å tillate spesifikk bølgelengde av blått lys for å begeistre tumorvevet under den operative prosedyren. Vevsfluorescens vil bli registrert ved intraoperativ fotografering. Biopsier, rutinemessig utført under kirurgisk tumorreseksjon, vil bli oppnådd. Ytterligere tre til seks forskningsvevsprøver vil bli samlet inn per pasient for histopatologisk analyse. Hvis fluorescens er til stede i svulsten, vil tre fluorescerende prøver oppnås fra tumorkjernen, tumor-margin og regioner som bare er fjernt til tumormarginene, så vel som tre ikke-fluorescerende vevsprøver vil bli oppnådd ved siden av reseksjonshulen. Hvis ingen fluorescens blir visualisert, vil dette bli dokumentert, og bare tre prøver av ikke-fluorescerende vevsprøver vil bli oppnådd fra tumorkjernen, tumor-margin og regioner bare fjernt til tumormarginene.

Histopatologisk analyse av alle samlet lysstoffrør og ikke-fluorescerende vevsprøver vil bli utført av en nevropatolog som ikke vil bli informert om fluorescensstatusen til vevsprøvene. Nevropatologen vil karakterisere biopsiene og de ytterligere tre til seks forskningsvevsprøver etter WHO -karakter, tumortype og antall tumorceller som er til stede. Hvis institusjoner utfører rutinemessig genetisk og molekylær analyse på resektert vev, vil disse dataene også bli samlet inn.

5-Ala gjør en person mer følsom for sollys og direkte innendørs belysning, referert til som fotosensitivitet, og kan forårsake en reaksjon av solbrenthet. Hudosensibilisering varer fra omtrent 24 til 48 timer etter administrering av 5-ALA. Det er av denne grunn at pasienter vil bli holdt under dempet lysforhold i 48 timer etter operasjonen.

Pasientene vil gjennomgå standard for kliniske vurderinger av omsorg, inkludert fysiske undersøkelser, nevrologiske vurderinger (Karnofsky Performance Scale og Lansky Scale) og laboratorieevalueringer, på flere tidspunkter: Ved innreise i forsøket (før operasjonen), innen 4 timer etter operasjonen, 2-ukers etter kirurgi, 6-ukers etter-surery. MR-er vil bli utført som en del av standardpleie før operasjonen, innen 48 timer etter operasjonen, og ved 3-måneders etter kirurgi og 6 måneder etter operasjonen. Alle pasienter som er registrert på studien, vil bli overvåket i henhold til protokollen i 6 måneder etter operasjonen.