En multicenterundersøgelse for at vurdere muligheden for 5-aminolevulinsyre (5-ALA) hos pædiatriske hjernesvulstpatienter

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere muligheden for at administrere 5-ALA præoperativt og at få adgang til, hvis den resulterende 5-Ala-inducerede tumorfluorescens er tilstrækkelig til fluorescensstyret hjernesvulstumorresektion hos pædiatriske patienter.

I denne enkeltarm, multicenterundersøgelse, Guardians of the Pediatric Patient med en nyligt diagnosticeret eller udvalgte tilbagevendende hjernesvulster giver samtykke til administration af 5-ALA. I relevante tilfælde vil der også opnås samtykke fra de pædiatriske patienter. I alt tyve pædiatriske hjernesvulstpatienter vil blive behandlet for at evaluere muligheden for at bruge 5-ALA i denne population. Alle tilmeldte patienter vil modtage en oral opløsning af 5-ALA i en dosis på 20 mg/kg kropsvægt 6-12 timer før operationen, efterfulgt af tumorresektion ved hjælp af enten den institutionelle standard for pleje eller kirurgens foretrukne teknik.

Resektion af fluorescerende og ikke-fluorescerende områder fortsætter efter kirurgens skøn, og kirurgen vil indikere fluorescensen i hvert afsnit. Fluorescensen vil blive karakteriseret som 'ingen', 'svag', 'moderat' eller 'stærk'; og beskrevet som 'ujævn' eller 'ensartet'. Når positiv fluorescens er til stede, udføres fluorescensstyret kirurgi under visualisering af hvidt lys med evnen til at vælge til anvendelse af passende filtre tilpasset det kirurgiske mikroskop for at tillade specifik bølgelængde af blåt lys for at begejstre tumorvævet under den operative procedure. Vævsfluorescens registreres ved intraoperativ fotografering. Biopsier, rutinemæssigt udført under kirurgisk tumorresektion, opnås. Yderligere tre til seks forskningsvævsprøver indsamles pr. Patient til histopatologisk analyse. Hvis fluorescens er til stede i tumoren, opnås tre fluorescerende prøver fra tumor-core, tumormargin, og regioner, der bare er fjernt til tumormarginalerne såvel som tre ikke-fluorescerende vævsprøver, opnås vedrørende resektionshulen. Hvis der ikke vises nogen fluorescens, vil dette blive dokumenteret, og kun tre prøver af ikke-fluorescerende vævsprøver opnås fra tumor-core, tumormargin og regioner, der bare er fjerne til tumormarginalerne.

Histopatologisk analyse af alle indsamlede fluorescerende og ikke-fluorescerende vævsprøver udføres af en neuropatolog, der ikke vil blive informeret om fluorescensstatus for vævsprøverne. Neuropatologen vil karakterisere biopsierne og de yderligere tre til seks forskningsvævsprøver efter WHO -karakter, tumortype og antallet af til stede tumorceller. Hvis institutioner udfører rutinemæssig genetisk og molekylær analyse af resekteret væv, indsamles disse data også.

5-ALA gør en person mere følsom over for sollys og direkte indendørs belysning, benævnt fotosensitivitet og kan forårsage en solskoldningstype-reaktion. Hudfotosensibilisering varer fra ca. 24 til 48 timer efter 5-ALA-administration. Det er af denne grund, at patienter vil blive holdt under dæmpede lysforhold i 48 timer efter operationen.

Patienter vil gennemgå standard for kliniske pleje af plejen, herunder fysiske undersøgelser, neurologiske vurderinger (Karnofsky Performance Scale og Lansky-skalaen), og laboratorieevalueringer, på flere tidspunkter: ved indgangen til forsøget (før operation) inden for 48 timer efter operationen, 2-ugers post-kirurgi, 6-ugers post-kirurgi, 3-Tonteps efter kirurgi, og 6-små post-kirkery,. MRI'er vil blive gennemført som en del af standardpleje inden operationen, inden for 48 timer efter operationen og ved 3 måneder efter operationen og 6-måneders postkirurgi. Alle patienter, der er tilmeldt undersøgelsen, overvåges i henhold til protokollen for 6 måneder efter operationen.