Multicentrická studie pro posouzení proveditelnosti kyseliny 5-aminolevulinové (5-ALA) u pacientů s dětským mozkem mozků

Cílem této studie je posoudit proveditelnost podávání 5-ALA před operací a přístup, pokud je výsledná 5-ALA indukovaná tumorová fluorescence dostatečná pro resekci mozkového nádoru s dětským mozkem u dětských pacientů.

V této jednoramenné, multicentrické studii budou strážci pediatrického pacienta s nově diagnostikovaným nebo vybraným opakujícím se mozkovým nádorům souhlas pro podávání 5-ALA. V relevantních případech bude také získán souhlas pediatrických pacientů. Celkem dvacet pacientů s pediatrickým mozkem bude léčeno, aby se vyhodnotila proveditelnost použití 5-ALA v této populaci. Všichni zapsaní pacienti obdrží perorální roztok 5-ALA v dávce 20 mg/kg tělesné hmotnosti 6-12 hodin před chirurgickým zákrokem, následuje nádorová resekce pomocí institucionální úrovně péče nebo preferované techniky chirurga.

Resekce fluorescenčních a nefluorescenčních oblastí bude probíhat podle uvážení chirurga a chirurg bude naznačovat fluorescenci každé sekce. Fluorescence bude charakterizována jako „žádný“, „slabý“, „mírný“ nebo „silný“; a popsáno jako „nerovnoměrné“ nebo „uniformu“. Pokud je přítomna pozitivní fluorescence, bude chirurgie vedená fluorescencí prováděna při vizualizaci bílého světla se schopností vybrat pro použití vhodných filtrů přizpůsobených chirurgickému mikroskopu, aby se specifická vlnová délka modrého světla během operativního postupu vzrušila nádorová tkáň. Tkáňová fluorescence bude zaznamenána intraoperační fotografií. Budou získány biopsie, běžně prováděné během chirurgické nádorové resekce. Pro histopatologickou analýzu budou na pacientovi shromážděny další tři až šest vzorků tkáně výzkumu. Pokud je v nádoru přítomna fluorescence, budou získány tři fluorescenční vzorky z nádorového jádra, nádoru a oblastí, které jsou vzdáleny k nádorovým okrajem a také tři nefluorescenční tkáňové vzorky budou získány sousedící s dutinou resekcí. Pokud není vizualizována žádná fluorescence, bude to zdokumentováno a pouze tři vzorky nefluorescenčních vzorků tkáně budou získány z nádorového jádra, nádoru a oblastí jen vzdálených k nádorovým okrajům.

Histopatologická analýza všech shromážděných fluorescenčních a nefluorescenčních vzorků tkáně bude prováděna neuropatologem, který nebude informován o stavu fluorescence vzorků tkáně. Neuropatolog bude charakterizovat biopsie a další tři až šest vzorků výzkumných tkání podle stupně WHO, typu nádoru a počtu přítomných nádorových buněk. Pokud instituce provádějí rutinní genetickou a molekulární analýzu na resekované tkáni, budou také shromážděna tato data.

5-Ala dělá člověka citlivější na sluneční světlo a přímé vnitřní osvětlení, označované jako fotocitlivost a může způsobit reakci typu spálení. Fotosenzibilizace kůže trvá přibližně 24 až 48 hodin po podávání 5 ala. Z tohoto důvodu budou pacienti udržováni v utlumených světelných podmínkách po dobu 48 hodin po operaci.

Pacienti budou podrobit klinickým hodnocením standardu péče, včetně fyzických zkoušek, neurologických hodnocení (škála výkonnosti Karnofsky a Lansky Scale) a laboratorní hodnocení, v několika časových bodech: po vstupu do pokusu (před chirurgickým zákrokem), do 48 hodin po chirurgickém zákroku, 2-týdny po chirurgii po operaci, po operaci a 6-měsíci. MRI budou prováděny jako součást standardní péče před chirurgickým zákrokem, do 48 hodin od chirurgického zákroku a na 3 měsících po operaci a 6měsíční po operaci. Všichni pacienti zapsaní do studie budou monitorováni podle protokolu pro 6měsíční po operaci.