Een multicenter-studie om de haalbaarheid van 5-aminolevulinezuur (5-ALA) bij pediatrische hersentumormatiënten te beoordelen

Het doel van deze studie is om de haalbaarheid van het toedienen van 5-ALA pre-operatief te beoordelen en toegang te krijgen als de resulterende 5-ALA-geïnduceerde tumorfluorescentie voldoende is voor fluorescentiegeleide hersentumorresectie bij pediatrische patiënten.

In deze multicenter-studie met één arm zullen de bewakers van de pediatrische patiënt met een nieuw gediagnosticeerde of geselecteerde recidiverende hersentumoren toestemming geven voor de toediening van 5-ALA. In relevante gevallen zal instemming van de pediatrische patiënten ook worden verkregen. Een totaal van twintig pediatrische hersentumorpatiënten zullen worden behandeld om de haalbaarheid van het gebruik van 5-ALA in deze populatie te evalueren. Alle ingeschreven patiënten ontvangen een orale oplossing van 5-ALA bij een dosis van 20 mg/kg lichaamsgewicht 6-12 uur voorafgaand aan de operatie, gevolgd door tumorresectie met behulp van de institutionele zorgstandaard of de voorkeurstechniek van de chirurg.

Resectie van fluorescerende en niet-fluorescerende gebieden zal naar goeddunken van de chirurg gaan en de chirurg zal de fluorescentie van elke sectie aangeven. De fluorescentie zal worden gekenmerkt als 'geen', 'zwak', 'matig' of 'sterk'; en beschreven als 'fragmentarisch' of 'uniform'. Wanneer positieve fluorescentie aanwezig is, zal fluorescentiegeleide chirurgie worden uitgevoerd onder visualisatie van witte licht met de mogelijkheid om te selecteren voor het gebruik van geschikte filters die zijn aangepast aan de chirurgische microscoop om een ​​specifieke golflengte van blauw licht mogelijk te maken om het tumorweefsel tijdens de operatieve procedure te opwinden tijdens de operatieve procedure. Weefselfluorescentie zal worden opgenomen door intraoperatieve fotografie. Biopsieën, routinematig uitgevoerd tijdens chirurgische tumorresectie, zullen worden verkregen. Een extra drie tot zes onderzoeksweefselmonsters worden per patiënt verzameld voor histopathologische analyse. Als fluorescentie aanwezig is in de tumor, zullen drie fluorescerende monsters worden verkregen uit de tumor-core, tumor-marge en gebieden die net ver weg zijn van de tumormarges en drie niet-fluorescerende weefselmonsters worden verkregen naast de resectieholte. Als er geen fluorescentie wordt gevisualiseerd, wordt dit gedocumenteerd en worden slechts drie monsters van niet-fluorescerende weefselmonsters verkregen uit de tumor-core, tumor-marge en gebieden die net ver weg zijn van de tumormarges.

Histopathologische analyse van alle verzamelde fluorescerende en niet-fluorescerende weefselspecimens zal worden uitgevoerd door een neuropatholoog die niet zal worden geïnformeerd over de fluorescentiestatus van de weefselspecimens. De neuropatholoog zal de biopsieën en de extra drie tot zes onderzoeksweefselspecimens karakteriseren door WHO -kwaliteit, tumortype en het aantal aanwezige tumorcellen. Als instellingen routinematige genetische en moleculaire analyse op geresecteerd weefsel uitvoeren, worden deze gegevens ook verzameld.

5-ALA maakt een persoon gevoeliger voor zonlicht en directe binnenverlichting, aangeduid als lichtgevoeligheid, en kan een reactie van het zonnebrand-type veroorzaken. De fotosensibilisatie van de huid duurt ongeveer 24 tot 48 uur na toediening van 5 ALA. Het is om deze reden dat patiënten gedurende 48 uur na een operatie in een ingetogen lichtaandoeningen worden bewaard.

Patiënten zullen klinische beoordelingen van de zorg standaard ondergaan, waaronder fysieke examens, neurologische beoordelingen (Karnofsky Performance Scale en de Lansky Scale), en laboratoriumevaluaties, op verschillende tijdstippen: na binnenkomst in de proef (vóór de operatie), binnen 48 uur na de operatie, 2-weken na de operatie, 3-menigers na de Surander, en 6-months na de Surgery. MRIS zal worden uitgevoerd als onderdeel van standaardzorg vóór de operatie, binnen 48 uur na een operatie en na 3 maanden na de operatie en 6 maanden na de operatie. Alle patiënten die zijn ingeschreven bij het onderzoek zullen worden gevolgd volgens het protocol gedurende 6 maanden na de operatie.