PKU 및 Tyr의 GMP 분말 대체물
PKU 및 TYR에서 새로운 GMP 기반 분말 단백질 대체물의 준수, 내성, 수용 가능성 및 안전성 평가 : 사례 연구 시리즈
PKU 및 TYR의식이 관리를 지원하기 위해 4 개의 새로운 GMP 기반 단백질 대체물이 개발되었습니다. 이들 생성물은 페닐알라닌이 낮고 페닐알라닌 및 티로신이 각각 낮고, 글리코 아크로 펩티드 (GMP), 필수 및 필수 아미노산, 탄수화물, 섬유, 지방 (DHA 포함) 및 미세 유적임을 혼합하여 분말 단백질 대체물이다. 이들 새로운 단백질 대체물의 단백질은 GMP, 치즈 제조 동안 우유로부터 분리 된 펩티드 인 GMP 및 페닐알라닌 및 티로신에서 유일하게 알려진 자연 유래 단백질 공급원을 기반으로한다. GMP에는 자연적으로 낮거나 GMP에 존재하지 않는 다른 아미노산뿐만 아니라 탄수화물, 지방, 섬유 및 미량 영양소가 보충됩니다. 현재까지의 연구에 따르면 정기적 인 페닐알라닌이없는 아미노산 기반 공식을 GMP 기반 식품으로 대체하는 PKU 환자는식이 요법을 더 잘 준수 할 수 있으며 대사 조절을 유지하는 동안 맛을 선호 할 수 있습니다.
이 일련의 사례 연구는 성인과 어린이 모두 3 년 동안이 4 개의 GMP 기반 단백질 대체물의 위장관 내성, 수용 가능성, 준수 및 안전을 평가하는 것을 목표로합니다. 이 사례 연구는 1 일 기준 기간과 28 일의 중재 기간을 포함하여 총 29 일 동안 지속됩니다. 사례 연구는 영국의 여러 전문 대사 센터에서 수행 될 것입니다. 이러한 조건의 희귀 성, 환자 유형의 다양성 및 이러한 환자를 시험에 모집하는 데 어려움이 있기 때문에 일련의 사례 연구가 수행됩니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Ellen Taylor
- 전화번호: 07900724091
- 이메일: ellen.taylor@nutricia.com
연구 장소
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Birmingham, 영국
- 모병
- Birmingham Women and Children's Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준 :
- 남성 또는 여성
- 3 세 이상
- 고 페닐알라노 혈증을 특징으로하는 PKU의 모든 표현형 또는 티로시나 혈증 진단을받은 환자
- 시험 개시 전 1 개월 이상 동안 최소 15g 단백질 등가물을 제공하는 최소 1 개의 단백질 대체물을 복용하는 데 준수되었다.
- PKU 또는 TYR에 대한 처방 된 일일 페닐알라닌 또는 페닐알라닌 및 티로신 허용량을 갖습니다.
- 환자 및/또는 적용 가능한 경우 부모/간병인의 서면 또는 전자 사전 동의
- 하루에 적어도 하나의 GMP 제품 향 주머니를 복용 할 수있을 것으로 예상되는 참가자
제외 기준 :
- 임신 또는 수유
- 비경 구 영양이 필요합니다
- 주요 간 또는 신장 기능 장애
- 이 연구에 입학하기 1 개월 전 이내에 다른 연구 참여
- 연구 제품 성분에 대한 알레르기
- 프로토콜 요구 사항을 준수하기위한 환자 또는 부모/간병인의 의지/능력에 대한 조사자 우려
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 기초 과학
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: GMP 중재 제품
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조건 특정 GMP 기반 중재 제품
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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위 소장 내성
기간: 기준선 (1 일) 및 중재 종료 (29 일)에서 측정
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GI 내성은 영양사가 1 일째에 기준선과 사례 연구 기간 (29 일)의 끝에 기록됩니다.
GI 내성은 표준화 된 설문지를 사용하여 기록되어 일반적인 위장 증상 (설사, 변비, 팽만감, 복부 불편, 구토 및 메스꺼움)의 인식 된 심각도 (없음, 경증, 중등도 또는 중증)를 포착합니다.
대변의 외관에 대한 정보는 동일한 시점에서 Bristol Stool Chart ©를 사용하여 수집됩니다.
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기준선 (1 일) 및 중재 종료 (29 일)에서 측정
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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수용 가능성
기간: 기준선 (1 일) 및 중재 종료 (29 일)에서 측정
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환자의 일반적인 단백질 대체물 및 연구 제품의 수용 가능성 (사용 편의성 및 취향)은 기준선 (1 일)과 사례 연구 기간의 종료 (29 일)의 영양사에 의해 환자 및/또는 부모/간병인에게 제기 된 일련의 질문에 의해 평가됩니다.
수용 가능성 질문은 5 점 리 커트 척도에서 환자의 감각 경험, 사용 용이성, 관용 및 전반적인 자체 평가 수용 가능성을 평가합니다.
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기준선 (1 일) 및 중재 종료 (29 일)에서 측정
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규정 준수
기간: 기준선 (1 일) 및 중재 종료 (29 일)에서 측정
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환자의 일반적인 단백질 대체물 (기준선 중) 및 연구 제품 (사례 연구 기간 동안)의 권장 섭취를 준수하는 것은 기준선 (1 일) 및 사례 연구 (29 일)의 영양사에 의해 평가됩니다.
환자 및/또는 부모/간병인은 지난 24 시간 동안 평균적으로 복용 한 단백질 대체의 양을 회상해야합니다.
이것은 영양사가 소비하는 것이 권장되는 양과 비교됩니다.
환자의 치료를 관리하는 영양사가 처방 한 일일 금액은 사례 연구가 시작될 때 기록되며 사례 연구 중에이 처방전의 변경도 주목할 것입니다.
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기준선 (1 일) 및 중재 종료 (29 일)에서 측정
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혈액 페닐알라닌, 혈액 티로신 및 기타 아미노산 수준
기간: 1 일 (기준선) 및 29 일 (개입 종료)
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영양사는 1 일째에 정상적인 임상 실습의 일부로 취해진 최근의 페닐알라닌, 티로신 및 기타 아미노산 수준 (및 후속 기준 범위)을 기록해야하며 (29 일) 일상적인 치료의 일환으로 수행됩니다.
영양사는 또한 사례 연구 기간 동안 환자의 대사 조절을 설명하도록 요청받을 것입니다.
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1 일 (기준선) 및 29 일 (개입 종료)
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인체 측정법
기간: 1 일 (기준선) 및 29 일 (개입 종료)
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안전 목적으로, 기준선 (1 일) 및 사례 연구 종료 (29 일)에서 체중 (kg)은 표준 방법을 사용하여 가능한 경우에 측정되며, 무거운 의류없이 계량 스케일을 사용하여 가장 가까운 0.1kg으로 기록됩니다.
높이는 또한 표준 방법을 사용하여 측정하고 가장 가까운 0.1cm (기준선 만)에 기록되고 체질량 지수 (BMI, kg/m2)를 계산하는 데 사용됩니다.
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1 일 (기준선) 및 29 일 (개입 종료)
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환자의 역사
기간: 1 일 (기준선) 및 29 일 (개입 종료)
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상세한 환자 이력은 기준선에 기록되어 단백질 대체물, 관련 의료 및 임상 문제, 처방 된 약물 및 환자의 상태 또는식이 관리와 관련된 기타 관련 정보에 대한 이전의 준수를 평가할 것입니다.
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1 일 (기준선) 및 29 일 (개입 종료)
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안전/ 부작용
기간: 사례 연구 시리즈 전체 (1 일 ~ 29 일).
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사례 연구 전반에 걸쳐 모든 부작용이 기록됩니다.
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사례 연구 시리즈 전체 (1 일 ~ 29 일).
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Gary Hubbard, Dr, Nutricia UK Ltd
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- GMP2024
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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