Sustitutos en polvo GMP en PKU y Tyr
18 de diciembre de 2025 actualizado por: Nutricia UK Ltd
Evaluación de la adherencia, tolerancia, aceptabilidad y seguridad de los nuevos sustitutos de proteínas en polvo basados en GMP en PKU y Tyr: una serie de estudio de caso
Se han desarrollado cuatro nuevos sustitutos de proteínas basados en GMP para apoyar el manejo dietético de PKU y Tyr. Estos productos son sustitutos de proteínas en polvo, bajos en fenilalanina y bajos en fenilalanina y tirosina, respectivamente, con una mezcla de glucomacropropéptidos (GMP), aminoácidos esenciales y no esenciales, carbohidratos, fibras, grasas (incluidas DHA) y micronutrientes. Las proteínas en estos nuevos sustitutos de proteínas se basan en GMP, un péptido aislado de la leche durante la fabricación de queso y la única fuente de proteína derivada naturalmente conocida en fenilalanina y tirosina. El GMP se complementa con otros aminoácidos que son naturalmente bajos o no presentes en GMP, así como carbohidratos, grasas, fibra y micronutrientes. Hasta la fecha, los estudios han ilustrado que los pacientes con PKU que reemplazan su fórmula regular a base de aminoácidos sin fenilalanina con alimentos a base de GMP pueden tener un mejor cumplimiento de la dieta y prefieren el sabor mientras mantienen el control metabólico.
Esta serie de estudios de casos tiene como objetivo evaluar la tolerancia gastrointestinal, la aceptabilidad, el cumplimiento y la seguridad de estos cuatro sustitutos de proteínas basados en GMP en adultos y niños durante 3 años. Estos estudios de caso durarán 29 días en total, incluido un período de referencia de 1 día seguido de un período de intervención de 28 días. Los estudios de caso se realizarán en múltiples centros metabólicos especializados en el Reino Unido. Se realiza una serie de estudios de casos debido a la rareza de estas afecciones, la diversidad de los tipos de pacientes y la dificultad para reclutar a estos pacientes para los ensayos.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
40
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Ellen Taylor
- Número de teléfono: 07900724091
- Correo electrónico: ellen.taylor@nutricia.com
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Birmingham, Reino Unido
- Reclutamiento
- Birmingham Women and Children's Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Masculino o femenino
- Más de 3 años de edad
- Pacientes diagnosticados con cualquier fenotipo de PKU caracterizado por hiperfenilalaninemia o pacientes diagnosticados con tirosinemia
- Han cumplido con la toma de al menos un sustituto de la proteína, proporcionando al menos 15 g de equivalentes de proteínas, durante al menos 1 mes antes del comienzo del ensayo
- Tener una fenilalanina o fenilalanina y tirosina prescrita para PKU o Tyr respectivamente
- Consentimiento informado escrito o electrónico del paciente y/o del padre/cuidador si corresponde
- Los participantes que se anticipan que pueden tomar al menos un bolsillo de producto GMP por día
Criterios de exclusión:
- Embarazada o lactante
- Requiriendo nutrición parenteral
- Mayor disfunción hepática o renal
- Participación en otros estudios dentro de los 1 mes anterior a la entrada de este estudio
- Alergia a cualquiera de los ingredientes del producto de estudio
- La preocupación del investigador sobre la voluntad/capacidad del paciente o padre/cuidador para cumplir con los requisitos de protocolo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Ciencia básica
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Producto de intervención GMP
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Producto de intervención basado en GMP específico de condición
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tolerancia gastrointetsinal
Periodo de tiempo: Medido al inicio (día 1) y al final de la intervención (día 29)
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El dietista registrará la tolerancia gastrointestinal al inicio del día 1 y al final del período de estudio de caso (día 29).
La tolerancia gastrointestinal se registrará utilizando un cuestionario estandarizado para capturar la gravedad percibida (ninguna, leve, moderada o severa) de los síntomas gastrointestinales comunes (diarrea, estreñimiento, hinchazón, incomodidad abdominal, vómitos y náuseas).
La información sobre la apariencia de las heces también se recopilará utilizando la tabla de heces de Bristol © en los mismos puntos de tiempo.
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Medido al inicio (día 1) y al final de la intervención (día 29)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Aceptabilidad
Periodo de tiempo: Medido al inicio (día 1) y al final de la intervención (día 29)
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La aceptabilidad (facilidad de uso y gusto) del sustituto de proteínas habitual de los pacientes y el producto del estudio será evaluado por el dietista al inicio (día 1) y el final del período de estudio de caso (día 29) por una serie de preguntas planteadas para el paciente y/o el padre/cuidador.
Las preguntas de aceptabilidad evaluarán la experiencia sensorial del paciente, la facilidad de uso, la tolerancia y la aceptabilidad en general autoevaluada en una escala Likert de 5 puntos.
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Medido al inicio (día 1) y al final de la intervención (día 29)
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Cumplimiento
Periodo de tiempo: Medido al inicio (día 1) y al final de la intervención (día 29)
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El dietista (día 1) evaluará el cumplimiento de la ingesta recomendada del sustituto de proteínas habitual de los pacientes (durante el inicio) y con el producto del estudio (durante el período de estudio de caso) al inicio (día 1) y al final del estudio de caso (día 29).
Se les pedirá a los pacientes y/o padres/cuidadores que recuerden la cantidad de su sustituto de proteínas tomado en las últimas 24 horas y en promedio.
Esto se comparará con la cantidad recomendada para ser consumida por su dietista.
La cantidad diaria prescrita por el dietista que administra la atención del paciente se registrará al comienzo del estudio de caso y también se observará cualquier cambio en esta receta durante el estudio de caso.
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Medido al inicio (día 1) y al final de la intervención (día 29)
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Fenilalanina en sangre, tirosina en sangre y otros niveles de aminoácidos
Periodo de tiempo: Día 1 (línea de base) y día 29 (final de la intervención)
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Se les pedirá a los dietistas que registren la fenilalanina reciente, la tirosina y otros niveles de aminoácidos (y los rangos de referencia posteriores) que se toman como parte de la práctica clínica normal el día 1 y al final del estudio de caso (Día 29), se desempeñan como parte de su atención de rutina.
También se les pedirá a los dietistas que describan el control metabólico del paciente durante el período de estudio de caso.
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Día 1 (línea de base) y día 29 (final de la intervención)
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Antropometría
Periodo de tiempo: Día 1 (línea de base) y día 29 (final de la intervención)
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Para fines de seguridad, al inicio (día 1) y al final del estudio de caso (día 29), el peso corporal (kg) se medirá cuando sea posible utilizando métodos estándar, registrados a los 0.1 kg más cercanos usando una escala de pesaje sin ropa pesada.
La altura también se medirá, utilizando métodos estándar, registrados a los 0.1 cm más cercanos (solo al inicio) y se usa para calcular el índice de masa corporal (IMC, kg/m2).
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Día 1 (línea de base) y día 29 (final de la intervención)
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Antecedentes del paciente
Periodo de tiempo: Día 1 (línea de base) y día 29 (final de la intervención)
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Se registrará un historial detallado del paciente al inicio para evaluar el cumplimiento previo de los sustitutos de proteínas, problemas médicos y clínicos relevantes, medicamentos prescritos y cualquier otra información relevante relacionada con la condición del paciente o el manejo dietético.
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Día 1 (línea de base) y día 29 (final de la intervención)
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Seguridad/ eventos adversos
Periodo de tiempo: A lo largo de la serie de estudio de caso (día 1 al día 29).
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Se registrarán todos los eventos adversos, a lo largo del estudio de caso.
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A lo largo de la serie de estudio de caso (día 1 al día 29).
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Gary Hubbard, Dr, Nutricia UK Ltd
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
20 de mayo de 2025
Finalización primaria (Estimado)
31 de diciembre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
31 de diciembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de abril de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de abril de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
23 de abril de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
19 de diciembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de diciembre de 2025
Última verificación
1 de diciembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Fenilcetonurias
- Tirosinemias
Otros números de identificación del estudio
- GMP2024
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .