PKU和Tyr中的GMP粉状替代品
2025年12月18日 更新者：Nutricia UK Ltd
评估PKU和Tyr中新的基于GMP的粉末状蛋白质替代品的粘附，耐受性，可接受性和安全性：一个案例研究系列
已经开发了四种新的基于GMP的蛋白质替代品来支持PKU和Tyr的饮食管理。 这些产物是粉末状蛋白质替代品，分别在苯丙氨酸中低，苯丙氨酸和酪氨酸分别低，与糖氨基肽（GMP）混合在一起，必需氨基酸，碳水化合物，纤维，脂肪，脂肪（包括DHA）和微量营养素。 这些新蛋白质替代品中的蛋白质基于GMP，GMP是从奶酪制造过程中从牛奶中分离出来的肽，是苯丙氨酸和酪氨酸中唯一已知的自然衍生的蛋白质源。 GMP补充了GMP中自然低或不存在的其他氨基酸，以及碳水化合物，脂肪，纤维和微量营养素。 迄今为止的研究表明，用基于GMP的食物代替常规苯丙氨酸基于苯丙氨酸的PKU患者可能具有更好的饮食依从性，并且更喜欢味道，同时保持代谢控制。
这一系列的案例研究旨在评估这四种基于GMP的蛋白质替代品在成人和儿童3年内的胃肠道耐受性，可接受性，合规性和安全性。 这些案例研究将持续29天，包括1天的基线期，然后进行28天的干预期。 案例研究将在英国多个专业代谢中心进行。 由于这些疾病的稀有性，患者类型的多样性以及招募这些患者进行试验的困难，进行了一系列案例研究。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
40
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Ellen Taylor
- 电话号码：07900724091
- 邮箱：ellen.taylor@nutricia.com
学习地点
-
-
-
Birmingham、英国
- 招聘中
- Birmingham Women and Children's Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 男女不限
- 超过3岁
- 诊断出患有多苯基丙酰胺血症或被诊断为酪菌血症的患者的患者
- 在试验开始前至少1个月，至少要服用至少15G蛋白质等效物，至少提供了至少15G的蛋白质等效物
- 分别具有处方的每日苯丙氨酸或苯丙氨酸和酪氨酸的含量
- 如果适用
- 预计每天至少能够服用一个GMP产品的参与者
排除标准：
- 怀孕或哺乳
- 需要肠胃外营养
- 肝功能障碍或肾功能障碍
- 在本研究进入之前的1个月内参加其他研究
- 对任何研究产品成分过敏
- 调查人员对患者或父母/照顾者遵守协议要求的意愿/能力的关注
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：基础科学
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：GMP干预产品
|
条件特定的基于GMP的干预产品
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
胃肠道耐受性
大体时间：在基线（第1天）和干预结束时测量（第29天）
|
Gi公差将由营养师在第1天的基线记录，并在案例研究期结束时（第29天）记录。
GI公差将使用标准化问卷记录，以捕获普通胃肠道症状的感知严重程度（无，轻度，中度或重度）（腹泻，便秘，腹胀，腹部不适，呕吐，呕吐和恶心）。
还将在同一时间点使用Bristol凳子图©收集有关粪便外观的信息。
|
在基线（第1天）和干预结束时测量（第29天）
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
可接受性
大体时间：在基线（第1天）和干预结束时测量（第29天）
|
患者通常的蛋白质替代品和研究产品的可接受性（易用性和喜好）将由营养师在基线时（第1天）和案例研究期结束（第29天）评估，并通过对患者和/或父母/护理人员提出的一系列问题进行评估。
可接受性问题将评估患者的感官体验，易用性，容忍度和总体自我评价的可接受性，这是李克特量表的。
|
在基线（第1天）和干预结束时测量（第29天）
|
|
遵守
大体时间：在基线（第1天）和干预结束时测量（第29天）
|
符合建议摄入患者通常的蛋白质替代品（基线期间）和研究产品（在案例研究期间）的摄入量，将由营养师在基线时（第1天）和案例研究结束时评估（第29天）。
将要求患者和/或父母/护理人员回忆起过去24小时的蛋白质替代品的数量，平均而言。
这将与他们的营养师建议消耗的金额进行比较。
营养师管理患者护理的每日数量将在案例研究开始时记录，并且在案例研究期间对此处方的任何更改也将被记录。
|
在基线（第1天）和干预结束时测量（第29天）
|
|
血液苯丙氨酸，血液酪氨酸和其他氨基酸水平
大体时间：第1天（基线）和第29天（干预结束）
|
将要求营养师记录最近的苯丙氨酸，酪氨酸和其他氨基酸水平（以及随后的参考范围），这些水平是在第1天和案例研究结束时（第29天）作为正常临床实践的一部分，作为其常规护理的一部分。
还将要求营养师在案例研究期间描述患者的代谢控制。
|
第1天（基线）和第29天（干预结束）
|
|
人体测量法
大体时间：第1天（基线）和第29天（干预结束）
|
出于安全目的，在基线（第1天）和案例研究结束时（第29天），将在可能的情况下使用标准方法来测量体重（kg），并使用不含重衣服的称重量表记录到最近的0.1kg。
还将使用标准方法测量高度，记录到最近的0.1厘米（仅在基线时），并用于计算体重指数（BMI，kg/m2）。
|
第1天（基线）和第29天（干预结束）
|
|
病史
大体时间：第1天（基线）和第29天（干预结束）
|
将在基线上记录详细的患者病史，以评估先前对蛋白质替代品，相关的医疗和临床问题，处方药物以及与患者病情或饮食管理有关的任何其他相关信息。
|
第1天（基线）和第29天（干预结束）
|
|
安全/不利事件
大体时间：在整个案例研究系列（第1天到第29天）。
|
在整个案例研究中，将记录所有不良事件。
|
在整个案例研究系列（第1天到第29天）。
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Gary Hubbard, Dr、Nutricia UK Ltd
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年5月20日
初级完成 (估计的)
2026年12月31日
研究完成 (估计的)
2026年12月31日
研究注册日期
首次提交
2025年4月4日
首先提交符合 QC 标准的
2025年4月15日
首次发布 (实际的)
2025年4月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年12月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年12月18日
最后验证
2025年12月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- GMP2024
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.