GMP poedervangers in PKU en Tyr

Vier nieuwe GMP-gebaseerde eiwitvervangers zijn ontwikkeld ter ondersteuning van het voedingsbeheer van PKU en Tyr. Deze producten zijn poedervormingvervangers, weinig fenylalanine en weinig fenylalanine en tyrosine respectievelijk, met een mix van glycomacropeptide (GMP), essentiële en niet-essentiële aminozuren, koolhydraten, vezels, vetten, vetten (inclusief DHA) en micronutriënten. De eiwitten in deze nieuwe eiwitvervangers zijn gebaseerd op GMP, een peptide geïsoleerd uit melk tijdens de productie van kaas en de enige bekende natuurlijk afgeleide eiwitbron met een laag fenylalanine en tyrosine. De GMP wordt aangevuld met andere aminozuren die van nature laag of niet aanwezig zijn in GMP, evenals koolhydraten, vetten, vezels en micronutriënten. Studies tot op heden hebben geïllustreerd dat PKU-patiënten die hun normale fenylalanine-vrije aminozuur-gebaseerde formule vervangen door op GMP gebaseerde voedingsmiddelen mogelijk een betere voedingsnaleving hebben en de smaak verkiezen met het handhaven van de metabole controle.

Deze reeks case-studies is bedoeld om de gastro-intestinale tolerantie, aanvaardbaarheid, naleving en veiligheid van deze vier GMP-gebaseerde eiwitsubstitutes bij zowel volwassenen als kinderen gedurende 3 jaar te evalueren. Deze casestudy's zullen in totaal 29 dagen duren, inclusief een basislijnperiode van 1 dag, gevolgd door een interventieperiode van 28 dagen. De casestudy's zullen worden uitgevoerd in meerdere gespecialiseerde metabole centra in het VK. Een reeks casestudy's wordt uitgevoerd vanwege de zeldzaamheid van deze aandoeningen, de diversiteit van patiëntensoorten en de moeilijkheid bij het werven van deze patiënten voor onderzoeken.