GMP -jauhemaiset korvikkeet PKU: ssa ja Tyrissä

PKU: n ja TYR: n ruokavalion hallintaa tukemaan neljä uutta GMP-pohjaista proteiinikorviketta on kehitetty. Nämä tuotteet ovat jauhemaisia ​​proteiinikorvikkeita, vähäisiä fenyylialaniinia ja vähäistä fenyylialaniinia ja vastaavasti tyrosiinia, sekoituksella glycomakropeptidiä (GMP), välttämättömiä ja ei-välttämättömiä aminohappoja, hiilihydraatteja, kuituja, rasvoja (mukaan lukien DHA) ja mikroniteraatioita. Näiden uusien proteiinikorvikkeiden proteiinit perustuvat GMP: hen, maidosta eristettyyn peptidiin juuston valmistuksen aikana ja ainoaan tiedossa olevaan luonnollisesti johdettuun proteiinilähteeseen, joka on alhainen fenyylialaniinissa ja tyrosiinissa. GMP: tä on täydennetty muilla aminohapolla, jotka ovat luonnollisesti matalaa tai niitä ei ole GMP: ssä, samoin kuin hiilihydraatteja, rasvoja, kuitua ja mikroravinteita. Tähän mennessä tehdyt tutkimukset ovat osoittaneet, että PKU-potilailla, jotka korvaavat säännöllisen fenyylialaniinittoman aminohappopohjaisen kaavan GMP-pohjaisilla elintarvikkeilla, voi olla parempi ruokavalion vaatimustenmukaisuus ja mieluummin makua pitäen samalla aineenvaihdunnan hallintaa.

Tämän tapaustutkimussarjan tavoitteena on arvioida näiden neljän GMP-pohjaisen proteiinikorvennuksen maha-suolikanavan toleranssi, hyväksyttävyys, noudattaminen ja turvallisuus sekä aikuisilla että lapsilla yli 3 vuotta. Nämä tapaustutkimukset kestävät yhteensä 29 päivää, mukaan lukien yhden päivän lähtöjakso, jota seuraa 28 päivän interventiokausi. Tapaustutkimukset tehdään useissa asiantuntijoiden aineenvaihduntakeskuksissa Isossa -Britanniassa. Näiden sairauksien harvinaisuuden, potilastyyppien monimuotoisuuden ja näiden potilaiden rekrytoinnin tutkimusten monimuotoisuuden vuoksi tehdään sarja tapaustutkimuksia.