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Sostituti in polvere GMP in PKU e Tyr

18 dicembre 2025 aggiornato da: Nutricia UK Ltd

Valutazione dell'adesione, della tolleranza, dell'accettabilità e della sicurezza dei nuovi sostituti delle proteine ​​in polvere a base di GMP in PKU e Tyr: una serie di case study

Sono stati sviluppati quattro nuovi sostituti delle proteine ​​a base di GMP per supportare la gestione dietetica di PKU e TYR. Questi prodotti sono sostituti delle proteine ​​in polvere, a basso contenuto di fenilalanina e a basso contenuto di fenilalanina e tirosina, con una miscela di glomacropeptide (GMP), aminoacidi essenziali e non essenziali, carboidrati, fibre, grassi (incluso DHA) e micronutrienti. Le proteine ​​di questi nuovi sostituti delle proteine ​​si basano su GMP, un peptide isolato dal latte durante la produzione di formaggi e l'unica fonte proteica naturale di derivazione naturale a basso contenuto di fenilalanina e tirosina. Il GMP è integrato con altri aminoacidi che sono naturalmente bassi o non presenti in GMP, nonché carboidrati, grassi, fibre e micronutrienti. Gli studi fino ad oggi hanno illustrato che i pazienti con PKU che sostituiscono la loro normale formula a base di aminoacidi senza fenilalanina con alimenti a base di GMP possono avere una migliore conformità dietetica e preferire il gusto mantenendo il controllo metabolico.

Questa serie di case studie mira a valutare la tolleranza gastrointestinale, l'accettabilità, la conformità e la sicurezza di questi quattro sostituti delle proteine ​​a base di GMP negli adulti e nei bambini di oltre 3 anni. Questi casi studio dureranno 29 giorni in totale, incluso un periodo di base di 1 giorno seguito da un periodo di intervento di 28 giorni. I casi studio saranno condotti in più centri metabolici specialistici nel Regno Unito. Viene intrapresa una serie di casi studio a causa della rarità di queste condizioni, della diversità dei tipi di pazienti e della difficoltà nel reclutare questi pazienti agli studi.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

40

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Birmingham Women and Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Maschio o femmina
  • Più di 3 anni
  • Pazienti con diagnosi di qualsiasi fenotipo di PKU caratterizzato da iperfenilalaninaemia o pazienti con diagnosi di tirosinemia
  • Sono stati conformi all'assunzione di almeno un sostituto delle proteine, fornendo almeno 15 g di equivalenti proteici, per almeno 1 mese prima dell'inizio del processo
  • Avere una fenilalanina giornaliera prescritta o l'indennità di fenilalanina e tirosina per PKU o TYR rispettivamente
  • Consenso informato scritto o elettronico dal paziente e/o da genitore/caregiver, se applicabile
  • I partecipanti che dovrebbero essere in grado di assumere almeno una bustina di prodotto GMP al giorno

Criteri di esclusione:

  • Incinta o allattante
  • Che richiede nutrizione parenterale
  • Maggiore disfunzione epatica o renale
  • Partecipazione ad altri studi entro 1 mese prima dell'ingresso di questo studio
  • Allergia a uno qualsiasi degli ingredienti del prodotto di studio
  • Investigatore preoccupazione per la volontà/capacità del paziente o del genitore/caregiver di soddisfare il requisito del protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Scienza basilare
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Prodotto di intervento GMP
Integratore alimentare: Prodotto di intervento GMP
Condizione Prodotto di intervento basato su GMP specifico

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tolleranza gastrointettinali
Lasso di tempo: Misurato al basale (giorno 1) e alla fine dell'intervento (giorno 29)
La tolleranza GI sarà registrata dal dietista al basale il primo giorno e alla fine del periodo di studio (giorno 29). La tolleranza GI verrà registrata utilizzando un questionario standardizzato per catturare la gravità percepita (nessuno, lieve, moderato o grave) di sintomi gastrointestinali comuni (diarrea, costipazione, gonfiore, disagio addominale, vomito e nausea). Le informazioni sull'aspetto degli sgabelli saranno anche raccolte utilizzando il grafico delle feci di Bristol © nello stesso momento.
Misurato al basale (giorno 1) e alla fine dell'intervento (giorno 29)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Accettabilità
Lasso di tempo: Misurato al basale (giorno 1) e alla fine dell'intervento (giorno 29)
L'accettabilità (facilità d'uso e gradimento) del solito sostituto delle proteine ​​dei pazienti e il prodotto dello studio sarà valutata dal dietista al basale (giorno 1) e dalla fine del periodo di studio (giorno 29) da una serie di domande poste al paziente e/o al genitore/caregiver. Le domande di accettabilità valuteranno l'esperienza sensoriale del paziente, la facilità d'uso, la tolleranza e l'accettabilità generale auto-valutata su una scala Likert a 5 punti.
Misurato al basale (giorno 1) e alla fine dell'intervento (giorno 29)
Conformità
Lasso di tempo: Misurato al basale (giorno 1) e alla fine dell'intervento (giorno 29)
La conformità con l'assunzione raccomandata del solito sostituto della proteina dei pazienti (durante il basale) e con il prodotto di studio (durante il periodo di case study) sarà valutata dal dietista al basale (giorno 1) e alla fine del case study (giorno 29). Ai pazienti e/o genitori/caregiver verrà chiesto di ricordare la quantità del loro sostituto delle proteine ​​assunto nelle ultime 24 ore e in media. Ciò sarà confrontato con la quantità raccomandata per essere consumata dal dietista. L'importo giornaliero prescritto dal dietista che gestisce le cure del paziente sarà registrata all'inizio del case study e verranno anche annotate eventuali modifiche a questa prescrizione durante il case study.
Misurato al basale (giorno 1) e alla fine dell'intervento (giorno 29)
Fenilalanina nel sangue, tirosina nel sangue e altri livelli di aminoacidi
Lasso di tempo: Giorno 1 (basale) e giorno 29 (fine dell'intervento)
Ai dietetti verrà chiesto di registrare recenti fenilalanina, tirosina e altri livelli di aminoacidi (e successive intervalli di riferimento) che vengono presi come parte della normale pratica clinica il giorno 1 e alla fine del caso di studio (giorno 29), eseguiti come parte della loro assistenza di routine. Ai dietetti verrà inoltre chiesto di descrivere il controllo metabolico del paziente durante il periodo di studio.
Giorno 1 (basale) e giorno 29 (fine dell'intervento)
Antropometria
Lasso di tempo: Giorno 1 (basale) e giorno 29 (fine dell'intervento)
A fini di sicurezza, al basale (giorno 1) e alla fine del case study (giorno 29), il peso corporeo (kg) sarà misurato ove possibile utilizzando metodi standard, registrati su 0,1 kg più vicini usando una scala di pesatura senza abiti pesanti. L'altezza verrà inoltre misurata, utilizzando metodi standard, registrati a 0,1 cm più vicini (solo al basale) e utilizzata per calcolare l'indice di massa corporea (BMI, kg/m2).
Giorno 1 (basale) e giorno 29 (fine dell'intervento)
Storia del paziente
Lasso di tempo: Giorno 1 (basale) e giorno 29 (fine dell'intervento)
Una storia dettagliata dei pazienti verrà registrata al basale per valutare la precedente conformità ai sostituti delle proteine, le questioni mediche e cliniche pertinenti, i farmaci prescritti e qualsiasi altra informazione pertinente relativa alle condizioni del paziente o alla gestione dietetica.
Giorno 1 (basale) e giorno 29 (fine dell'intervento)
Eventi di sicurezza/ avversi
Lasso di tempo: Durante la serie di case study (giorno 1 al giorno 29).
Tutti gli eventi avversi verranno registrati, durante il caso di studio.
Durante la serie di case study (giorno 1 al giorno 29).

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Nutricia UK Ltd

Investigatori

  • Direttore dello studio: Gary Hubbard, Dr, Nutricia UK Ltd

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 maggio 2025

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 aprile 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 aprile 2025

Primo Inserito (Effettivo)

23 aprile 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GMP2024

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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