Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

GMP pulveriserede substitutter i PKU og Tyr

18. december 2025 opdateret af: Nutricia UK Ltd

Evaluering af adhæsion, tolerance, acceptabilitet og sikkerhed for nye GMP-baserede pulveriserede proteinstatninger i PKU og Tyr: en casestudie-serie

Fire nye GMP-baserede proteinstatninger er blevet udviklet til støtte for diætstyring af PKU og TYR. Disse produkter er pulveriserede proteinstatninger, lavt i phenylalanin og lavt i phenylalanin og tyrosin, med en blanding af glycomacropeptid (GMP), essentielle og ikke-essentielle aminosyrer, kulhydrater, fibre, fedt (inklusive DHA) og mikronæringsstoffer. Proteinerne i disse nye proteinstatninger er baseret på GMP, et peptid isoleret fra mælk under ostfremstilling og den eneste kendte naturligt afledte proteinkilde, der er lavt i phenylalanin og tyrosin. GMP suppleres med andre aminosyrer, der er naturligt lave eller ikke til stede i GMP, såvel som kulhydrater, fedt, fiber og mikronæringsstoffer. Undersøgelser hidtil har illustreret, at PKU-patienter, der erstatter deres regelmæssige phenylalaninfrie aminosyrebaserede formel med GMP-baserede fødevarer, kan have bedre diætoverholdelse og foretrækker smagen, mens man opretholder metabolisk kontrol.

Denne serie af casestudier sigter mod at evaluere mave-tarmtolerance, acceptabilitet, overholdelse og sikkerhed for disse fire GMP-baserede proteinstatninger hos både voksne og børn over 3 år. Disse casestudier varer i alt 29 dage, inklusive en 1-dages baselineperiode efterfulgt af en 28-dages interventionsperiode. Casestudierne vil blive udført på tværs af flere specialiserede metaboliske centre i Storbritannien. Der udføres en række casestudier på grund af sjældenheden ved disse tilstande, mangfoldigheden af ​​patienttyper og vanskeligheden med at rekruttere disse patienter til forsøg.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

40

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Birmingham Women and Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Mand eller kvinde
  • Over 3 år gammel
  • Patienter, der er diagnosticeret med enhver fænotype af PKU, kendetegnet ved hyperphenylalaninemi eller patienter, der er diagnosticeret med tyrosinæmi,
  • Har været i overensstemmelse med at tage mindst en proteinstatning, der leverer mindst 15 g proteinækvivalenter, i mindst 1 måned før forsøgsstart
  • Har en ordineret daglig phenylalanin eller phenylalanin og tyrosin -godtgørelse for henholdsvis PKU eller Tyr
  • Skriftlig eller elektronisk informeret samtykke fra patienten og/eller fra forælder/plejer, hvis relevant
  • Deltagere, der forventes at være i stand til at tage mindst en pose med GMP -produkt om dagen

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid eller ammende
  • Kræver parenteral ernæring
  • Større lever- eller nyredysfunktion
  • Deltagelse i andre undersøgelser inden for 1 måned før indgangen til denne undersøgelse
  • Allergi til ethvert af undersøgelsesproduktingredienserne
  • Undersøgerens bekymring omkring patientens eller forældres/plejepersoners evne til at overholde protokollens krav

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Grundvidenskab
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: GMP -interventionsprodukt
Kosttilskud: GMP -interventionsprodukt
Tilstandsspecifik GMP -baseret interventionsprodukt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gastro-intelsinal tolerance
Tidsramme: Målt ved baseline (dag 1) og afslutningen af ​​interventionen (dag 29)
GI -tolerance registreres af diætist ved baseline på dag 1 og i slutningen af ​​casestudieperioden (dag 29). GI -tolerance registreres ved hjælp af et standardiseret spørgeskema til at fange opfattet sværhedsgrad (ingen, mild, moderat eller svær) af almindelige gastrointestinale symptomer (diarré, forstoppelse, oppustethed, abdominal ubehag, opkast og kvalme). Oplysninger om udseende af afføring indsamles også ved hjælp af Bristol -afføringskortet © på samme tidspunkter.
Målt ved baseline (dag 1) og afslutningen af ​​interventionen (dag 29)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Acceptabilitet
Tidsramme: Målt ved baseline (dag 1) og afslutningen af ​​interventionen (dag 29)
Acceptabilitet (brugervenlighed og smag) af patienternes sædvanlige proteinstatning og undersøgelsesproduktet vil blive vurderet af diætisten ved baseline (dag 1) og afslutningen af ​​casestudieperioden (dag 29) af en række spørgsmål stillet til patienten og/eller forælder/plejeperson. Spørgsmål om acceptabilitet vil vurdere patientens sensoriske oplevelse, brugervenlighed, tolerance og den samlede selvvurderede acceptabilitet på en 5-punkts Likert-skala.
Målt ved baseline (dag 1) og afslutningen af ​​interventionen (dag 29)
Overholdelse
Tidsramme: Målt ved baseline (dag 1) og afslutningen af ​​interventionen (dag 29)
Overholdelse af det anbefalede indtag af patienternes sædvanlige proteinstatus (under baseline) og med undersøgelsesproduktet (i casestudieperioden) vurderes af diætist ved baseline (dag 1) og i slutningen af ​​casestudiet (dag 29). Patienter og/eller forældre/plejere vil blive bedt om at huske mængden af ​​deres proteinstatning, der er taget i løbet af det sidste 24 timer og i gennemsnit. Dette vil blive sammenlignet med det anbefalede beløb for at blive konsumeret af deres diætist. Det daglige beløb, der er foreskrevet af den diætist, der administrerer patientens pleje, vil blive registreret i starten af ​​casestudiet, og eventuelle ændringer i denne recept under casestudien vil også blive bemærket.
Målt ved baseline (dag 1) og afslutningen af ​​interventionen (dag 29)
Blodphenylalanin, blodtyrosin og andre aminosyreniveauer
Tidsramme: Dag 1 (baseline) og dag 29 (slutning af intervention)
Diætister vil blive bedt om at registrere nylige phenylalanin, tyrosin og andre aminosyreniveauer (og efterfølgende referencepladser), der tages som en del af normal klinisk praksis på dag 1 og i slutningen af ​​casestudiet (dag 29), udført som en del af deres rutinemæssige pleje. Diætister vil også blive bedt om at beskrive patientens metaboliske kontrol i casestudieperioden.
Dag 1 (baseline) og dag 29 (slutning af intervention)
Antropometri
Tidsramme: Dag 1 (baseline) og dag 29 (slutning af intervention)
Til sikkerhedsformål måles på baseline (dag 1) og i slutningen af ​​casestudiet (dag 29) kropsvægt (kg), hvor det er muligt ved anvendelse af standardmetoder, registreret til den nærmeste 0,1 kg ved hjælp af en vejningsskala uden tungt tøj. Højden vil også blive målt ved anvendelse af standardmetoder, registreret til den nærmeste 0,1 cm (kun ved baseline) og brugt til at beregne kropsmasseindeks (BMI, KG/M2).
Dag 1 (baseline) og dag 29 (slutning af intervention)
Patienthistorie
Tidsramme: Dag 1 (baseline) og dag 29 (slutning af intervention)
En detaljeret patienthistorie registreres ved baseline for at vurdere tidligere overholdelse af proteinstatninger, relevante medicinske og kliniske problemer, medicin (er), der er ordineret, og enhver anden relevant information relateret til patientens tilstand eller diætstyring.
Dag 1 (baseline) og dag 29 (slutning af intervention)
Sikkerhed/ bivirkninger
Tidsramme: I hele case study -serien (dag 1 til dag 29).
Alle bivirkninger vil blive optaget i hele casestudien.
I hele case study -serien (dag 1 til dag 29).

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Nutricia UK Ltd

Efterforskere

  • Studieleder: Gary Hubbard, Dr, Nutricia UK Ltd

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. maj 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. april 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. april 2025

Først opslået (Faktiske)

23. april 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GMP2024

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fenylketonuri

Kliniske forsøg med GMP -interventionsprodukt

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Togo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner