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GMP -Substitute in PKU und TYR

18. Dezember 2025 aktualisiert von: Nutricia UK Ltd

Bewertung der Adhärenz, Toleranz, Akzeptanz und Sicherheit neuer GMP-basierter pulvertiger Proteinersatz in PKU und Tyr: Eine Fallstudienreihe

Es wurden vier neue GMP-basierte Proteinsubstitute entwickelt, um das Ernährungsmanagement von PKU und Tyr zu unterstützen. Diese Produkte sind Pulverpulverpulver-Substitute, niedrig in Phenylalanin und niedrigem Phenylalanin bzw. Tyrosin, mit einer Mischung aus Glycomacropeptid (GMP), essentiellen und nicht essentiellen Aminosäuren, Kohlenhydraten, Fasern, Fetten (einschließlich DHA) und Mikronutrienten. Die Proteine ​​in diesen neuen Proteinsubstituten basieren auf GMP, einem aus Milch während der Käseherstellung isolierten Peptid und der einzigen bekannten natürlich abgeleiteten Proteinquelle, die in Phenylalanin und Tyrosin niedrig ist. Der GMP wird mit anderen Aminosäuren ergänzt, die in GMP von Natur aus niedrig oder nicht vorhanden sind, sowie Kohlenhydrate, Fette, Faser und Mikronährstoffe. Bisher haben Studien gezeigt, dass PKU-Patienten, die ihre regelmäßige phenylalaninfreie Aminosäurebasis-Formel durch GMP-basierte Lebensmittel ersetzen, möglicherweise eine bessere Einhaltung der Ernährung haben und den Geschmack bevorzugen und gleichzeitig die Stoffwechselkontrolle aufrechterhalten.

Diese Reihe von Fallstudien zielt darauf ab, die Magen-Darm-Toleranz, Akzeptanz, Einhaltung und Sicherheit dieser vier GMP-Basis-Proteins-Substitute sowohl bei Erwachsenen als auch bei Kindern über 3 Jahre zu bewerten. Diese Fallstudien dauern insgesamt 29 Tage, einschließlich eines 1-tägigen Grundlinienzeitraums, gefolgt von einem Interventionszeitraum von 28 Tagen. Die Fallstudien werden in mehreren speziellen Stoffwechselzentren in Großbritannien durchgeführt. Eine Reihe von Fallstudien wird aufgrund der Seltenheit dieser Erkrankungen, der Vielfalt der Patientenarten und der Schwierigkeit bei der Rekrutierung dieser Patienten zu Studien durchgeführt.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

40

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Birmingham Women and Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich oder weiblich
  • Über 3 Jahre alt
  • Patienten, bei denen ein PKU -Phänotyp diagnostiziert wurde, der durch Hyperphenylalaninämie gekennzeichnet ist, oder Patienten, bei denen eine Tyrosinämie diagnostiziert wurde
  • Sind mit mindestens einem Protein -Ersatz für mindestens 1 Monat vor dem Beginn des Versuchs konform gewesen, um mindestens einen Monat lang mindestens 15 g Proteinäquivalente zu erhalten
  • Ein vorgeschriebenes tägliches Phenylalanin oder Phenylalanin- und Tyrosin -Zulage für PKU bzw. Tyr haben
  • Schriftliche oder elektronische Einverständniserklärung des Patienten und/oder von Eltern/Pflegekraft gegebenenfalls zutreffend
  • Teilnehmer, die erwartet werden, mindestens einen Beutel des GMP -Produkts pro Tag zu nehmen

Ausschlusskriterien:

  • Schwanger oder stillend
  • Benötigte parenterale Ernährung
  • Hauptleber- oder Nierenfunktionsstörung
  • Teilnahme an anderen Studien innerhalb von 1 Monat vor Eintritt dieser Studie
  • Allergie auf eines der Studienproduktzutaten
  • Ermittlungsbedenken hinsichtlich der Bereitschaft/Fähigkeit von Patienten oder Eltern/Pflegepersonen, die Protokollanforderung zu erfüllen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Grundlegende Wissenschaft
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: GMP -Interventionsprodukt
Nahrungsergänzungsmittel: GMP -Interventionsprodukt
Zustandspezifisches GMP -basierter Interventionsprodukt

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gastro-intetinale Toleranz
Zeitfenster: Gemessen zu Studienbeginn (Tag 1) und am Ende der Intervention (Tag 29)
Die GI -Toleranz wird am Tag 1 und am Ende des Fallstudienzeitraums (Tag 29) zu Studienbeginn zu Studienbeginn aufgezeichnet. Die GI -Toleranz wird unter Verwendung eines standardisierten Fragebogens erfasst, um die wahrgenommene Schwere (keine, leichte, mittelschwere oder schwere) von häufigen gastrointestinalen Symptomen (Durchfall, Verstopfung, Blähungen, Bauchbeschwerden, Erbrechen und Übelkeit) zu erfassen. Informationen zum Aussehen von Stühlen werden auch mit dem Bristol Stool -Diagramm © gleichzeitig erfasst.
Gemessen zu Studienbeginn (Tag 1) und am Ende der Intervention (Tag 29)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annehmbarkeit
Zeitfenster: Gemessen zu Studienbeginn (Tag 1) und am Ende der Intervention (Tag 29)
Akzeptierbarkeit (Benutzerfreundlichkeit und Lust) des üblichen Proteinersatzes der Patienten und des Studienprodukts werden zu Studienbeginn (Tag 1) und am Ende des Fallstudienzeitraums (Tag 29) durch eine Reihe von Fragen, die an den Patienten und/oder die Eltern/Pflegekraft gestellt wurden, bewertet. Akzeptanzfragen werden die sensorische Erfahrung des Patienten, die Benutzerfreundlichkeit, die Toleranz und die allgemeine selbstbewertete Akzeptanz auf einer 5-Punkte-Likert-Skala bewerten.
Gemessen zu Studienbeginn (Tag 1) und am Ende der Intervention (Tag 29)
Einhaltung
Zeitfenster: Gemessen zu Studienbeginn (Tag 1) und am Ende der Intervention (Tag 29)
Die Einhaltung der empfohlenen Aufnahme des üblichen Proteinersatzes der Patienten (während des Studiums) und mit dem Studienprodukt (während des Fallstudienzeitraums) wird vom Ernährungsberater zu Studienbeginn (Tag 1) und am Ende der Fallstudie (Tag 29) bewertet. Patienten und/oder Eltern/Betreuer werden gebeten, sich an die Menge ihres Proteinersatzes in den letzten 24 Stunden und im Durchschnitt zu erinnern. Dies wird mit der Menge verglichen, die von ihrem Ernährungsberater empfohlen wird. Der tägliche Betrag, der vom Ernährungsberater die Versorgung des Patienten verwaltet, wird zu Beginn der Fallstudie erfasst, und alle Änderungen an diesem Rezept während der Fallstudie werden ebenfalls beachtet.
Gemessen zu Studienbeginn (Tag 1) und am Ende der Intervention (Tag 29)
Blutphenylalanin, Bluttyrosin und andere Aminosäurespiegel
Zeitfenster: Tag 1 (Grundlinie) und Tag 29 (Ende der Intervention)
Die Ernährungsberater werden gebeten, jüngste Phenylalanin-, Tyrosin- und andere Aminosäurespiegel (und nachfolgende Referenzbereiche) aufzuzeichnen, die am Tag 1 und am Ende der Fallstudie (Tag 29) im Rahmen der normalen klinischen Praxis aufgenommen werden (Tag 29), die als Teil ihrer routinemäßigen Versorgung durchgeführt wurden. Die Ernährungsberater werden auch gebeten, die Stoffwechselkontrolle des Patienten während des Fallstudienzeitraums zu beschreiben.
Tag 1 (Grundlinie) und Tag 29 (Ende der Intervention)
Anthropometrie
Zeitfenster: Tag 1 (Grundlinie) und Tag 29 (Ende der Intervention)
Für Sicherheitszwecke wird zu Studienbeginn (Tag 1) und am Ende der Fallstudie (Tag 29) das Körpergewicht (kg) nach Möglichkeit mit Standardmethoden gemessen, die auf 0,1 kg unter Verwendung einer Waage ohne schwere Kleidung aufgezeichnet werden. Die Höhe wird auch unter Verwendung von Standardmethoden gemessen, auf 0,1 cm (nur zu Studienbeginn) aufgezeichnet und zur Berechnung des Body -Mass -Index (BMI, kg/m2) verwendet.
Tag 1 (Grundlinie) und Tag 29 (Ende der Intervention)
Patientengeschichte
Zeitfenster: Tag 1 (Grundlinie) und Tag 29 (Ende der Intervention)
Eine detaillierte Patientenanamnese wird zu Studienbeginn aufgezeichnet, um frühere Einhaltung von Proteinsubstituten, relevanten medizinischen und klinischen Fragen, verschriebenen Medikamenten und anderen relevanten Informationen im Zusammenhang mit dem Zustand des Patienten oder der Ernährungsbewirtschaftung zu bewerten.
Tag 1 (Grundlinie) und Tag 29 (Ende der Intervention)
Sicherheits-/ unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: Während der Fallstudienreihe (Tag 1 bis Tag 29).
Alle unerwünschten Ereignisse werden während der Fallstudie aufgezeichnet.
Während der Fallstudienreihe (Tag 1 bis Tag 29).

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Nutricia UK Ltd

Ermittler

  • Studienleiter: Gary Hubbard, Dr, Nutricia UK Ltd

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. Mai 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. April 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. April 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. April 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GMP2024

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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