Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

GMP práškové náhražky v PKU a Tyr

18. prosince 2025 aktualizováno: Nutricia UK Ltd

Vyhodnocení dodržování, tolerance, přijatelnosti a bezpečnosti nových práškových proteinových náhrad na bázi GMP v PKU a Tyr: případová studie série

Byly vyvinuty čtyři nové proteinové náhrady na bázi GMP, které podporují léčbu stravy PKU a Tyr. Tyto produkty jsou práškové proteinové náhrady, nízký obsah fenylalaninu a nízký obsah fenylalaninu a tyrosinu, se směsí glykocropeptidu (GMP), nezbytných a nepodstatných aminokyselin, uhlohydrátů, vlákna, tuků (včetně DHA) a mikronutrientů. Proteiny v těchto nových proteinových náhradách jsou založeny na GMP, peptidu izolovaném z mléka během výroby sýrů a jediném známém přirozeně odvozeném proteinovém zdroji nízkého fenylalaninu a tyrosinu. GMP je doplněn dalšími aminokyselinami, které jsou přirozeně nízké nebo nejsou přítomny v GMP, stejně jako uhlohydráty, tuky, vlákniny a mikroživiny. Studie k dnešnímu dni ilustrují, že pacienti s PKU, kteří nahrazují pravidelnou aminokyselinu bez fenylalaninu potravinami na bázi GMP, mohou mít lepší dodržování stravy a upřednostňují chuť při zachování metabolické kontroly.

Cílem této série případových studií je vyhodnotit gastrointestinální toleranci, přijatelnost, dodržování předpisů a bezpečnost těchto čtyř náhrad proteinů na bázi GMP u dospělých i dětí po dobu 3 let. Tyto případové studie budou trvat celkem 29 dní, včetně 1denního výchozího období, po kterém následuje 28denní intervenční období. Případové studie budou prováděny napříč několika specializovanými metabolickými centry ve Velké Británii. Série případových studií se provádí kvůli vzácnosti těchto stavů, rozmanitosti typů pacientů a obtížnosti při náboru těchto pacientů do pokusů.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

40

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • Nábor
        • Birmingham Women and Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena
  • Starší 3 roky
  • Pacienti s diagnózou jakéhokoli fenotypu PKU charakterizovaného hyperfenylalaninemií nebo pacienti s diagnózou tyrosinémie
  • Byly v souladu s přijímáním alespoň jedné náhražky proteinu a poskytovaly nejméně 15 g proteinových ekvivalentů po dobu nejméně 1 měsíce před zahájením zkušebního zahájení
  • Mít předepsaný denní fenylalanin nebo fenylalanin a tyrosinový příspěvek na PKU nebo Tyr
  • Písemný nebo elektronický informovaný souhlas pacienta a/nebo pokud je to možné od rodičů/pečovatele
  • Účastníci, u nichž se očekává, že budou moci vzít alespoň jeden sáček produktu GMP denně

Kritéria pro vyloučení:

  • Těhotná nebo kojící
  • Vyžadující parenterální výživu
  • Hlavní dysfunkce jater nebo ledvin
  • Účast na jiných studiích do 1 měsíce před vstupem této studie
  • Alergie na některou ze složek studijního produktu
  • Vyšetřovatel se obává o ochotě/schopnosti pacienta nebo rodiče/pečovatele splnit požadavek na protokol

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Základní věda
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Produkt intervence GMP
Doplněk stravy: Produkt intervence GMP
Podmínka specifický intervenční produkt založený na GMP

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Tolerance gastrointetsinálu
Časové okno: Měřeno na začátku (1. den) a na konci intervence (29. den)
Tolerance GI bude zaznamenána dietologem na začátku 1. dne a na konci období případové studie (29. den). Tolerance GI bude zaznamenána pomocí standardizovaného dotazníku k zachycení vnímané závažnosti (žádná, mírná, střední nebo těžká) běžných gastrointestinálních symptomů (průjem, zácpa, nadýmání, břišní nepohodlí, zvracení a nevolnost). Informace o vzhledu stolic budou také shromažďovány pomocí grafu Bristol Stool © ve stejných časových bodech.
Měřeno na začátku (1. den) a na konci intervence (29. den)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přijatelnost
Časové okno: Měřeno na začátku (1. den) a na konci intervence (29. den)
Přijatelnost (snadnost použití a znepokojení) obvyklé náhražky proteinů pacientů a studijní produkt bude hodnocena dietolokem na začátku (den 1) a koncem období případové studie (29. den) řadou otázek položených pacientovi a/nebo rodiči/pečovateli. Otázky k přijatelnosti vyhodnotí smyslový zážitek pacienta, snadné použití, toleranci a celkovou přijatelnost v 5-bodové Likertově stupnici.
Měřeno na začátku (1. den) a na konci intervence (29. den)
Dodržování
Časové okno: Měřeno na začátku (1. den) a na konci intervence (29. den)
Soulad s doporučeným příjmem obvyklé proteinové náhrady pacientů (během výchozí hodnoty) a se studijním produktem (během období případové studie) bude dietolog hodnocen na začátku (den 1) a na konci případové studie (29. den). Pacienti a/nebo rodiče/pečovatelé budou požádáni, aby si vzpomněli na množství jejich náhražky proteinu pořízené za posledních 24 hodin a v průměru. To bude porovnáno s množstvím doporučenou spotřebovanou jejich dietologem. Denní množství předepsané dietologovým řízením péče o pacienta bude zaznamenáno na začátku případové studie a budou také zaznamenány jakékoli změny tohoto předpisu během případové studie.
Měřeno na začátku (1. den) a na konci intervence (29. den)
Fenylalanin krve, krevní tyrosin a další hladiny aminokyselin
Časové okno: Den 1 (základní linie) a 29. den (konec intervence)
Dietologové budou požádáni, aby zaznamenali nedávné fenylalanin, tyrosin a další hladiny aminokyselin (a následné referenční rozsahy), které jsou považovány za součást normální klinické praxe 1. den a na konci případové studie (29. den), provedené jako součást jejich rutinní péče. Dietologové budou také požádáni, aby popsali metabolickou kontrolu pacienta během období případové studie.
Den 1 (základní linie) a 29. den (konec intervence)
Antropometrie
Časové okno: Den 1 (základní linie) a 29. den (konec intervence)
Pro bezpečnostní účely, na začátku (den 1) a na konci případové studie (den 29), se tělesná hmotnost (kg) měří, pokud je to možné, pomocí standardních metod zaznamenaných na nejbližší 0,1 kg pomocí váhové stupnice bez těžkého oblečení. Výška bude také měřena pomocí standardních metod zaznamenaných na nejbližší 0,1 cm (pouze na začátku) a použije se pro výpočet indexu tělesné hmotnosti (BMI, kg/m2).
Den 1 (základní linie) a 29. den (konec intervence)
Historie pacientů
Časové okno: Den 1 (základní linie) a 29. den (konec intervence)
Podrobná historie pacienta bude zaznamenána na začátku, aby se vyhodnotila předchozí dodržování proteinových náhrad, relevantních lékařských a klinických problémů, předepsaných léků a jakékoli další relevantní informace týkající se stavu pacienta nebo řízení stravy.
Den 1 (základní linie) a 29. den (konec intervence)
Bezpečnostní/ nežádoucí účinky
Časové okno: V celé sérii případové studie (1. den 29).
V průběhu případové studie budou zaznamenány všechny nežádoucí účinky.
V celé sérii případové studie (1. den 29).

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Nutricia UK Ltd

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Gary Hubbard, Dr, Nutricia UK Ltd

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. května 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. dubna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. dubna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

23. dubna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GMP2024

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Produkt intervence GMP

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jamaica

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit