Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

ГМП порошкообразные заменители в ПКУ и Тир

18 декабря 2025 г. обновлено: Nutricia UK Ltd

Оценка приверженности, толерантности, приемлемости и безопасности новых заменителей порошкообразного белка на основе GMP в PKU и Tyr: серия тематических исследований

Четыре новых заменителя белка на основе GMP были разработаны для поддержки пищевого лечения PKU и TYR. Эти продукты представляют собой заменители порошкообразных белков, низкий уровень фенилаланина и низкий уровень фенилаланина и тирозина соответственно, со смесью гликомакропептида (GMP), необходимых и несущественных аминокислот, углеводов, волокнов, жиров (включая DHA) и микроэлементы. Белки в этих новых заменителях белка основаны на GMP, пептиде, выделенном из молока во время производства сыра, и единственного известного естественного источника белка, низкого уровня фенилаланина и тирозина. GMP дополняется другими аминокислотами, которые естественным образом низко или нет в GMP, а также углеводы, жиры, клетчатки и микроэлементы. На сегодняшний день исследования показали, что пациенты с ПКУ, которые заменяют свою обычную формулу аминокислот без фенилаланина на основе фенилаланинов на основе ГМФ, могут иметь лучшее соблюдение диеты и предпочитают вкус при сохранении метаболического контроля.

Эта серия тематических исследований направлена ​​на оценку желудочно-кишечной толерантности, приемлемости, соответствия и безопасности этих четырех заменителей белка на основе GMP как у взрослых, так и у детей в течение 3 лет. Эти тематические исследования продлятся 29 дней, в том числе 1-дневный базовый период, за которым следует 28-дневный период вмешательства. Тематические исследования будут проводиться в нескольких специализированных метаболических центрах в Великобритании. Серия тематических исследований проводится из -за редкости этих состояний, разнообразия типов пациентов и трудности в привлечении этих пациентов в испытания.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

40

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Мужчина или женщина
  • Старше 3 лет
  • Пациенты с диагнозом любого фенотипа ПКУ, характеризуемого гиперфенилаланинемией или пациентами с диагнозом тирозинемии
  • Соответствовали, по крайней мере, один заменитель белка, обеспечивая не менее 15 г белковых эквивалентов, в течение как минимум за 1 месяц до начала испытаний
  • Иметь предписанное ежедневное фенилаланин или фенилаланин и тирозин для ПКУ или Тира соответственно
  • Письменное или электронное информированное согласие от пациента и/или от родителя/ухода за лицом, если это применимо
  • Участники, которые, как ожидается, смогут принимать хотя бы один пакетик продукта GMP в день

Критерии исключения:

  • Беременная или кормящая
  • Требует парентерального питания
  • Крупная печеночная или почечная дисфункция
  • Участие в других исследованиях в течение 1 месяца до входа в это исследование
  • Аллергия на любое из ингредиентов продукта исследования
  • Забота исследователей в отношении готовности/способности пациента или родителя/опекуна соблюдать требование протокола

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Фундаментальная наука
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: GMP вмешательство
Диетическая добавка: GMP вмешательство
Специфическое для состояния продукт вмешательства на основе GMP

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Желудочно-кишечная толерантность
Временное ограничение: Измеряется на исходном уровне (день 1) и окончание вмешательства (день 29)
Терпимость GI будет зарегистрирована диетологом на исходном уровне в день 1 и в конце периода тематического исследования (день 29). Толерантность к GI будет зарегистрирована с использованием стандартизированной анкеты для захвата воспринимаемой тяжести (нет, легкой, умеренной или тяжелой) общих желудочно -кишечных симптомов (диарея, запор, вздутие живота, дискомфорт в животе, рвота и тошнота). Информация о появлении стула также будет собрана с использованием таблицы стула Bristol © в то же время.
Измеряется на исходном уровне (день 1) и окончание вмешательства (день 29)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Приемлемость
Временное ограничение: Измеряется на исходном уровне (день 1) и окончание вмешательства (день 29)
Приемлемость (простота использования и симпатия) обычной заменителя белка пациентов и исследуемого продукта будет оцениваться диетологом на исходном уровне (день 1) и окончание периода тематического исследования (день 29) серией вопросов, задаваемых пациенту и/или родителю/опекуне. Вопросы о приемлемости оценивают сенсорный опыт пациента, простоту использования, толерантность и общую самооценку приемлемости по 5-балльной шкале Лайкерта.
Измеряется на исходном уровне (день 1) и окончание вмешательства (день 29)
Согласие
Временное ограничение: Измеряется на исходном уровне (день 1) и окончание вмешательства (день 29)
Соответствие рекомендуемому потреблению обычного заменителя белка пациентов (во время исходного уровня) и с помощью исследования (в течение периода тематического исследования) будет оцениваться диетологом на исходном уровне (день 1) и в конце тематического исследования (день 29). Пациентам и/или родителям/лицам, осуществляющим уход, будет предложено вспомнить количество заменителя их белка, взятого за последние 24 часа и в среднем. Это будет сравниваться с тем, что рекомендуется поглощать их диетологом. Ежедневная сумма, предписанная диетологом, управляющим уходом за пациентом, будет зарегистрирована в начале тематического исследования, и будут также отмечены любые изменения в этом рецепте во время тематического исследования.
Измеряется на исходном уровне (день 1) и окончание вмешательства (день 29)
Фенилаланин в крови, тирозин в крови и другие аминокислоты
Временное ограничение: День 1 (базовая линия) и день 29 (конец вмешательства)
Диетологи будут предложены записать недавние уровни фенилаланина, тирозина и других аминокислот (и последующих эталонных диапазонов), которые принимаются в рамках обычной клинической практики в день 1 и в конце тематического исследования (день 29), выполняемых в рамках их обычной помощи. Диетологи также будут предложены описать метаболический контроль пациента в период тематического исследования.
День 1 (базовая линия) и день 29 (конец вмешательства)
Антропометрия
Временное ограничение: День 1 (базовая линия) и день 29 (конец вмешательства)
В целях безопасности в начале исследования (день 1) и в конце тематического исследования (день 29) масса тела (кг) будет измерена там, где это возможно, используя стандартные методы, записанные до ближайшего 0,1 кг с использованием масштаба взвешивания без тяжелой одежды. Высота также будет измерена с использованием стандартных методов, зарегистрированных в ближайшем 0,1 см (только на исходном уровне) и используется для расчета индекса массы тела (ИМТ, ​​кг/м2).
День 1 (базовая линия) и день 29 (конец вмешательства)
Пациентская история
Временное ограничение: День 1 (базовая линия) и день 29 (конец вмешательства)
Подробная история пациентов будет зарегистрирована на исходном уровне для оценки предыдущего соответствия заменителям белков, соответствующих медицинских и клинических проблем, назначенных лекарств (и), и любой другой соответствующей информации, связанной с состоянием пациента или лечением диеты.
День 1 (базовая линия) и день 29 (конец вмешательства)
Безопасность/ Неблагоприятные события
Временное ограничение: На протяжении всей серии тематических исследований (день с первого дня).
Все неблагоприятные события будут записаны, на протяжении всего тематического исследования.
На протяжении всей серии тематических исследований (день с первого дня).

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Nutricia UK Ltd

Следователи

  • Директор по исследованиям: Gary Hubbard, Dr, Nutricia UK Ltd

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 мая 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 апреля 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 апреля 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 апреля 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 декабря 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 декабря 2025 г.

Последняя проверка

1 декабря 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GMP2024

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться