Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Substitutos em pó GMP em PKU e Tyr

18 de dezembro de 2025 atualizado por: Nutricia UK Ltd

Avaliando a adesão, tolerância, aceitabilidade e segurança de novos substitutos de proteínas em pó à base de GMP em PKU e TYR: uma série de estudos de caso

Quatro novos substitutos proteicos baseados em GMP foram desenvolvidos para apoiar o manejo dietético de PKU e Tyr. Esses produtos são substitutos de proteínas em pó, com baixa fenilalanina e baixa em fenilalanina e tirosina, respectivamente, com uma mistura de glicomacropeptídeo (GMP), aminoácidos essenciais e não essenciais, carboidratos, fibras, gorduras (incluindo DHA) e micronutrientes. As proteínas nesses novos substitutos de proteínas são baseados no GMP, um peptídeo isolado do leite durante a fabricação de queijos e a única fonte de proteína naturalmente conhecida em fenilalanina e tirosina. O GMP é suplementado com outros aminoácidos que são naturalmente baixos ou não presentes no GMP, bem como carboidratos, gorduras, fibras e micronutrientes. Estudos até o momento ilustraram que os pacientes com PKU que substituem sua fórmula regular à base de aminoácidos sem fenilalanina por alimentos baseados em GMP podem ter melhor conformidade com a dieta e preferir o sabor, mantendo o controle metabólico.

Esta série de estudos de caso visa avaliar a tolerância gastrointestinal, aceitabilidade, conformidade e segurança desses quatro substitutos proteicos baseados em GMP em adultos e crianças ao longo de 3 anos. Esses estudos de caso duram 29 dias no total, incluindo um período de linha de base de 1 dia, seguido de um período de intervenção de 28 dias. Os estudos de caso serão realizados em vários centros metabólicos especializados no Reino Unido. Uma série de estudos de caso é realizada devido à raridade dessas condições, à diversidade dos tipos de pacientes e à dificuldade em recrutar esses pacientes para ensaios.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

40

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Birmingham Women and Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  • Macho ou fêmea
  • Com mais de 3 anos de idade
  • Pacientes diagnosticados com qualquer fenótipo de PKU caracterizado por hiperfenilalaninaemia ou pacientes diagnosticados com tirosinaemia
  • Foram compatíveis em tomar pelo menos um substituto de proteína, fornecendo pelo menos 15g de equivalentes de proteínas, por pelo menos 1 mês antes do início do estudo
  • Ter uma fenilalanina diária prescrita ou fenilalanina e tirosina para PKU ou Tyr, respectivamente
  • Consentimento informado por escrito ou eletrônico do paciente e/ou de pai/cuidador, se aplicável
  • Participantes que prevêem ser capazes de levar pelo menos uma saqueta de produto GMP por dia

Critérios de exclusão:

  • Grávida ou lactativa
  • Exigindo nutrição parenteral
  • Grande disfunção hepática ou renal
  • Participação em outros estudos dentro de 1 mês antes da entrada deste estudo
  • Alergia a qualquer um dos ingredientes do produto de estudo
  • Integral do investigador com a disposição/capacidade do paciente ou pai/cuidador de atender ao requisito de protocolo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Ciência básica
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Produto de intervenção GMP
Suplemento dietético: Produto de intervenção GMP
Condição Produto de intervenção baseado em GMP específico

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tolerância gastrointetsinal
Prazo: Medido na linha de base (dia 1) e final da intervenção (dia 29)
A tolerância gastrointestinal será registrada pelo nutricionista na linha de base no dia 1 e no final do período de estudo de caso (dia 29). A tolerância gastrointestinal será registrada usando um questionário padronizado para capturar a gravidade percebida (nenhuma, leve, moderada ou grave) de sintomas gastrointestinais comuns (diarréia, constipação, inchaço, desconforto abdominal, vômito e náusea). Informações sobre a aparência das fezes também serão coletadas usando o gráfico de fezes de Bristol © nos mesmos momentos.
Medido na linha de base (dia 1) e final da intervenção (dia 29)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Aceitabilidade
Prazo: Medido na linha de base (dia 1) e final da intervenção (dia 29)
Aceitabilidade (facilidade de uso e gosto) do substituto de proteína usual dos pacientes e o produto do estudo será avaliado pelo nutricionista na linha de base (dia 1) e pelo final do período do estudo de caso (dia 29) por uma série de perguntas feitas ao paciente e/ou pai/cuidador. As questões de aceitabilidade avaliarão a experiência sensorial do paciente, a facilidade de uso, a tolerância e a aceitabilidade geral da auto-classificação em uma escala Likert de 5 pontos.
Medido na linha de base (dia 1) e final da intervenção (dia 29)
Conformidade
Prazo: Medido na linha de base (dia 1) e final da intervenção (dia 29)
A conformidade com a ingestão recomendada do substituto de proteína usual dos pacientes (durante a linha de base) e com o produto do estudo (durante o período do estudo de caso) será avaliado pelo nutricionista na linha de base (dia 1) e no final do estudo de caso (dia 29). Pacientes e/ou pais/cuidadores serão solicitados a recuperar a quantidade de seu substituto de proteínas nas últimas 24 horas e, em média. Isso será comparado ao valor recomendado a ser consumido por seu nutricionista. Também será registrado o valor diário prescrito pelo nutricionista que gerencia os cuidados do paciente no início do estudo de caso e quaisquer alterações nessa prescrição durante o estudo de caso também serão observadas.
Medido na linha de base (dia 1) e final da intervenção (dia 29)
Fenilalanina sanguínea, tirosina no sangue e outros níveis de aminoácidos
Prazo: Dia 1 (linha de base) e dia 29 (final da intervenção)
Os nutricionistas serão solicitados a registrar recentes níveis recentes de fenilalanina, tirosina e outros aminoácidos (e intervalos de referência subsequentes) que são tomados como parte da prática clínica normal no dia 1 e no final do estudo de caso (dia 29), realizada como parte de seus cuidados de rotina. Os nutricionistas também serão solicitados a descrever o controle metabólico do paciente durante o período do estudo de caso.
Dia 1 (linha de base) e dia 29 (final da intervenção)
Antropometria
Prazo: Dia 1 (linha de base) e dia 29 (final da intervenção)
Para fins de segurança, na linha de base (dia 1) e no final do estudo de caso (dia 29), o peso corporal (kg) será medido sempre que possível usando métodos padrão, registrados no 0,1 kg mais próximo usando uma escala de pesagem sem roupas pesadas. A altura também será medida, usando métodos padrão, registrados nos 0,1 cm mais próxima (somente na linha de base) e usados ​​para calcular o índice de massa corporal (IMC, kg/m2).
Dia 1 (linha de base) e dia 29 (final da intervenção)
História do paciente
Prazo: Dia 1 (linha de base) e dia 29 (final da intervenção)
Um histórico detalhado do paciente será registrado na linha de base para avaliar a conformidade anterior de substitutos de proteínas, questões médicas e clínicas relevantes, medicamentos prescritos (s) prescritos e qualquer outra informação relevante relacionada à condição ou manejo alimentar do paciente.
Dia 1 (linha de base) e dia 29 (final da intervenção)
Eventos de segurança/ adverso
Prazo: Em toda a série de estudo de caso (dia 1 ao dia 29).
Todos os eventos adversos serão registrados, em todo o estudo de caso.
Em toda a série de estudo de caso (dia 1 ao dia 29).

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Nutricia UK Ltd

Investigadores

  • Diretor de estudo: Gary Hubbard, Dr, Nutricia UK Ltd

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

20 de maio de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de abril de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de abril de 2025

Primeira postagem (Real)

23 de abril de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

19 de dezembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de dezembro de 2025

Última verificação

1 de dezembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GMP2024

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever