GMP pulveriserte erstatninger i PKU og Tyr

Fire nye GMP-baserte proteinsubstitutter er utviklet for å støtte kostholdsstyringen av PKU og Tyr. Disse produktene er pulveriserte proteinstatninger, lav i henholdsvis fenylalanin og lite i fenylalanin og tyrosin, med en blanding av glycomacropeptid (GMP), essensielle og ikke-essensielle aminosyrer, karbohydrater, fibre, fett (inkludert DHA) og mikronverriper. Proteinene i disse nye proteinsubstituttene er basert på GMP, et peptid isolert fra melk under osteproduksjon og den eneste kjente naturlig avledede proteinkilden som er lite i fenylalanin og tyrosin. GMP er supplert med andre aminosyrer som er naturlig lave eller ikke til stede i GMP, så vel som karbohydrater, fett, fiber og mikronæringsstoffer. Studier til dags dato har illustrert at PKU-pasienter som erstatter sin vanlige fenylalaninfrie aminosyrebaserte formel med GMP-basert mat kan ha bedre kostholdsoverholdelse og foretrekker smaken mens du opprettholder metabolsk kontroll.

Denne serien med casestudier tar sikte på å evaluere gastrointestinal toleranse, akseptabilitet, etterlevelse og sikkerhet for disse fire GMP-baserte proteinstatninger hos både voksne og barn i løpet av 3 år. Disse casestudiene vil vare 29 dager totalt, inkludert en 1-dagers baseline-periode etterfulgt av en 28-dagers intervensjonsperiode. Casestudiene vil bli utført på tvers av flere spesialistmetabolske sentre i Storbritannia. En serie casestudier utføres på grunn av sjeldenhetene i disse forholdene, mangfoldet av pasienttyper og vanskeligheten med å rekruttere disse pasientene til forsøk.