Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

GMP pulveriserade ersättare i PKU och Tyr

18 december 2025 uppdaterad av: Nutricia UK Ltd

Utvärdering av vidhäftning, tolerans, acceptabilitet och säkerhet för nya GMP-baserade pulveriserade proteinsubstitut i PKU och Tyr: En fallstudie-serie

Fyra nya GMP-baserade proteinsubstitut har utvecklats för att stödja diethanteringen av PKU och Tyr. Dessa produkter är pulveriserade proteinsubstitut, låg i fenylalanin och låg i fenylalanin respektive tyrosin, med en blandning av glycomacropeptide (GMP), väsentliga och icke-essentiella aminosyror, kolhydrater, fibrer, fetter (inklusive DHA) och mikronäringsämnen. Proteinerna i dessa nya proteinsubstitut är baserade på GMP, en peptid isolerad från mjölk under osttillverkning och den enda kända naturligt härledda proteinkällan låg i fenylalanin och tyrosin. GMP kompletteras med andra aminosyror som är naturligt låga eller inte närvarande i GMP, såväl som kolhydrater, fetter, fiber och mikronäringsämnen. Studier hittills har illustrerat att PKU-patienter som ersätter sin vanliga fenylalaninfria aminosyrasbaserade formel med GMP-baserade livsmedel kan ha bättre dietöverensstämmelse och föredrar smaken samtidigt som metabolisk kontroll upprätthålls.

Denna serie fallstudier syftar till att utvärdera gastrointestinal tolerans, acceptabilitet, efterlevnad och säkerhet för dessa fyra GMP-baserade proteinsubstitut hos både vuxna och barn under 3 år. Dessa fallstudier kommer totalt 29 dagar, inklusive en 1-dagars baslinjeperiod följt av en 28-dagars interventionsperiod. Fallstudierna kommer att genomföras över flera metaboliska centra i Storbritannien. En serie fallstudier genomförs på grund av sällsyntheten i dessa tillstånd, mångfalden av patienttyper och svårigheten att rekrytera dessa patienter till studier.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

40

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien
        • Rekrytering
        • Birmingham Women and Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inkluderingskriterier:

  • Man eller kvinna
  • Över 3 år
  • Patienter som diagnostiserats med någon fenotyp av PKU som kännetecknas av hyperfenylalaninaemia eller patienter som diagnostiserats med tyrosinaemia
  • Har uppfyllts när det gäller att ta minst ett proteinsubstitut, tillhandahålla minst 15 g proteinekvivalenter, i minst en månad före försöket påbörjande
  • Har ett föreskrivet dagligt fenylalanin eller fenylalanin- och tyrosinbidrag för PKU respektive Tyr
  • Skriftligt eller elektroniskt informerat samtycke från patienten och/eller från förälder/vårdgivare om tillämpligt
  • Deltagare som förväntas kunna ta minst en påse med GMP -produkt per dag

Uteslutningskriterier:

  • Gravid eller ammande
  • Kräver parenteral näring
  • Dysfunktion eller njurfunktion
  • Deltagande i andra studier inom en månad före denna studie inträde
  • Allergi mot någon av studieproduktens ingredienser
  • Utredarens oro kring villighet/förmåga hos patient eller förälder/vårdgivare att uppfylla protokollkravet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Grundläggande vetenskap
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: GMP -interventionsprodukt
Kosttillskott: GMP -interventionsprodukt
Villkorsspecifik GMP -baserad interventionsprodukt

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Gastrointetsinal tolerans
Tidsram: Mätt vid baslinjen (dag 1) och slutet av interventionen (dag 29)
GI -tolerans kommer att registreras av dietisten vid baslinjen på dag 1 och i slutet av fallstudieperioden (dag 29). GI -tolerans kommer att registreras med hjälp av ett standardiserat frågeformulär för att fånga upplevd svårighetsgrad (ingen, mild, måttlig eller svår) av vanliga gastrointestinala symtom (diarré, förstoppning, uppblåsthet, bukbesvär, kräkningar och illamående). Information om utseendet på avföringar kommer också att samlas in med Bristol Stool -diagrammet © vid samma tidpunkter.
Mätt vid baslinjen (dag 1) och slutet av interventionen (dag 29)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Godtagbarhet
Tidsram: Mätt vid baslinjen (dag 1) och slutet av interventionen (dag 29)
Acceptabilitet (användarvänlighet och smak) av patienternas vanliga proteinsubstitut och studieprodukten kommer att bedömas av dietisten vid baslinjen (dag 1) och slutet av fallstudieperioden (dag 29) av en serie frågor som ställs till patienten och/eller förälder/vårdgivare. Acceptabilitetsfrågor kommer att bedöma patientens sensoriska upplevelse, användarvänlighet, tolerans och övergripande självklassad acceptabilitet på en 5-punkts Likert-skala.
Mätt vid baslinjen (dag 1) och slutet av interventionen (dag 29)
Efterlevnad
Tidsram: Mätt vid baslinjen (dag 1) och slutet av interventionen (dag 29)
Överensstämmelse med det rekommenderade intaget av patienternas vanliga proteinsubstitut (under baslinjen) och med studieprodukten (under fallstudieperioden) kommer att utvärderas av dietisten vid baslinjen (dag 1) och i slutet av fallstudien (dag 29). Patienter och/eller föräldrar/vårdgivare kommer att uppmanas att återkalla mängden av deras proteinsubstitut som tagits under det senaste dygnet och i genomsnitt. Detta kommer att jämföras med det belopp som rekommenderas att konsumeras av deras dietist. Det dagliga beloppet som föreskrivs av dietisten som hanterar patientens vård kommer att registreras i början av fallstudien och eventuella ändringar av detta recept under fallstudien kommer också att noteras.
Mätt vid baslinjen (dag 1) och slutet av interventionen (dag 29)
Blodfenylalanin, blodtyrosin och andra aminosyranivåer
Tidsram: Dag 1 (baslinje) och dag 29 (slutet på interventionen)
Dietister kommer att uppmanas att registrera nyligen fenylalanin, tyrosin och andra aminosyranivåer (och efterföljande referensintervall) som tas som en del av normal klinisk praxis på dag 1 och i slutet av fallstudien (dag 29), utförda som en del av deras rutinmässiga vård. Dietister kommer också att uppmanas att beskriva patientens metaboliska kontroll under fallstudieperioden.
Dag 1 (baslinje) och dag 29 (slutet på interventionen)
Antropometri
Tidsram: Dag 1 (baslinje) och dag 29 (slutet på interventionen)
För säkerhetsändamål, vid baslinjen (dag 1) och i slutet av fallstudien (dag 29), kommer kroppsvikt (kg) att mätas där det är möjligt med hjälp av standardmetoder, registrerade till närmaste 0,1 kg med hjälp av en vägskala utan tunga kläder. Höjden kommer också att mätas med hjälp av standardmetoder, registrerade till närmaste 0,1 cm (endast vid baslinjen) och användas för att beräkna kroppsmassaindex (BMI, kg/m2).
Dag 1 (baslinje) och dag 29 (slutet på interventionen)
Patienthistoria
Tidsram: Dag 1 (baslinje) och dag 29 (slutet på interventionen)
En detaljerad patienthistoria kommer att registreras vid baslinjen för att bedöma tidigare efterlevnad av proteinsubstitut, relevanta medicinska och kliniska problem, föreskrivna mediciner och all annan relevant information relaterad till patientens tillstånd eller diethantering.
Dag 1 (baslinje) och dag 29 (slutet på interventionen)
Säkerhet/ biverkningar
Tidsram: Under hela fallstudie -serien (dag 1 till dag 29).
Alla biverkningar kommer att spelas in under hela fallstudien.
Under hela fallstudie -serien (dag 1 till dag 29).

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Nutricia UK Ltd

Utredare

  • Studierektor: Gary Hubbard, Dr, Nutricia UK Ltd

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 maj 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2026

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 april 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 april 2025

Första postat (Faktisk)

23 april 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 december 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 december 2025

Senast verifierad

1 december 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GMP2024

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera