플렉스 균일 신경 섬유종이있는 성인의 PAS-004 (NF1)
PAS-004, PAS-004의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학, MAPK/ERK 키나제 1/2 (MEK 1/2) 억제제, 증상 및 불완전한 상환, 반활성 PLECORMON PLECORMAS를 가진 성인 참가자 (NF1)의 성인 참가자에서 안전, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기위한 1/1/1B 개방형 라벨 연구.
이 임상 시험의 주요 목적은 신경 섬유종증 유형 1 (NF1)으로 인해 적어도 하나의 증상 성 플렉스 신경 섬유종을 가진 사람들에게 PAS-004를 테스트하는 것입니다. 대답하려는 주요 질문은 다음과 같습니다.
- 참가자가 다른 복용량의 PAS-004를 얼마나 잘 견딜 수 있는지,
- PAS-004가 어떤 부작용을 가질 수 있는지.
이 연구에는 Part A와 Part B의 두 부분이있을 것입니다.이 연구의 Part A의 주요 목표는 참가자가 PAS-004의 다른 복용량을 어떻게 견딜 수 있는지, PAS-004의 부작용에 대한 자세한 내용을 배우는 것입니다. 우리가 연구의 파트 A에서 배운 것은 연구 약물 (PAS-004)의 용량 (PAS-004)을 연구의 파트 B에서 사용하고 안전한지를 결정하는 데 도움이됩니다.
파트 B에서는 파트 A로부터 2 가지 다른 용량이 테스트됩니다. 이 연구 의이 부분의 주요 목표는이 두 용량 수준에서 PAS-004의 부작용을 계속 연구하고 연구 의이 부분에 대해 선택된 용량이 플렉스 균일 신경 섬유종에 영향을 미칠 수 있는지에 대해 더 많이 배우는 것입니다.
Part B를 위해 선택된 복용량을 복용 한 연구의 A의 참가자는 Part B로 계속 계속 될 수 있으며 6 개월 동안 동일한 용량의 PAS-004를 계속 복용 할 수 있습니다.
두 부분의 연구 참가자는 연구 의사를 정기적으로 방문하고 혈액 무승부 및 MRI를 포함한 건강 및 안전을 확인하기 위해 테스트 및 시험을 수행하도록 요청받습니다. 연구에 참여하는 모든 사람은 28 일 주기로 연구 중에 하루에 한 번 PAS-004를 입으로 가져갑니다. 참가자들은 일일 복용량의 연구 약물을 기록하기 위해 일기를 유지해야합니다.
참가자는 최대 6 개월 또는까지 매일 PAS-004를 계속합니다.
- 그들은 연구에서 철수하기로 결정합니다
- 그들은 용납 할 수없는 부작용을 경험합니다
- 그들의 질병이 진행되거나 다른 질병은 연구 약물 복용을 방해하거나
- 스폰서는 연구의 다음 부분에서 더 연구 할 복용량 수준을 선택합니다.
- 스폰서는 연구를 중단합니다.
연구 개요
상태
개입 / 치료
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Seoul, 대한민국, 05505
- 모병
- Asan Medical Center
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연락하다:
- Beom Hee Lee, PhD Medicine
- 전화번호: +82-2-3010-7358
- 이메일: beomhee.lee@amc.seoul.kr
-
연락하다:
- Min Gyeong Kim, Bachelor's
- 전화번호: +82-2-3010-7040
- 이메일: mgkim96@amc.seoul.kr
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수석 연구원:
- Beom Hee Lee, PhD Medicine
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Sinchŏn-dong, 대한민국, 6164
- 모병
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
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연락하다:
- Ji Young Oh, PhD Medicine
- 전화번호: +82-2-2228-7785
- 이메일: JYO9306@yuhs.ac
-
연락하다:
- Eunseo Sun, Bachelor's
- 전화번호: +82-2-2228-7785
- 이메일: TJSDMSTJ@yuhs.ac
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수석 연구원:
- Ji Young Oh, PhD Medicine
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35294
- 모병
- University of Alabama at Birmingham
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연락하다:
- Rebecca Brown, MD PhD
- 전화번호: 205-934-1813
- 이메일: rebebrow8470@uabmc.edu
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수석 연구원:
- Rebecca Brown, MD PhD
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New South Wales
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St Leonards, New South Wales, 호주, 2065
- 모병
- Royal North Shore Hospital
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연락하다:
- Yemima Berman, BMBS FRACP BSc Hons PhD Med
- 전화번호: +61 2 9463 1727
- 이메일: NSLHD-clinicalgenetics@health.nsw.gov.au
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연락하다:
- Nanette Lacson, Bachelor in Nursing
- 전화번호: +61 2 9926 4775
- 이메일: NSLHD-clinicalgenetics@health.nsw.gov.au
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수석 연구원:
- Yemima Berman, BMBS FRACP BSc Hons PhD Med.
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Victoria
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Melbourne, Victoria, 호주, 3000
- 모병
- Peter MacCallum Cancer Centre
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연락하다:
- Monc A Neuro Oncology Team
- 전화번호: +61 3 8559 5000
- 이메일: PCCTU.MoncA@petermac.org
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수석 연구원:
- James Whittle, MBBS, FRACP
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준 :
- 참가자는 사전 동의서를 제공 할 수 있으며, 여기에는 사전 동의서 양식에 나열된 요구 사항, 금지 및 제한 사항을 준수하는 것이 포함됩니다.
- 참가자는 임상 연구의 목표, 방법, 예상되는 혜택, 잠재적 위험 및 연구 시작 이전에 연구에 참여하는 데 서면 동의와 연구 관련 절차에 대한 서면 동의에 대해 구두 및 서면으로 정보를 받았습니다.
- 참가자는 사전 동의서 (ICF)의 서명시 18 세 이상이어야합니다.
- 참가자는 구강 약물을 삼킬 수 있어야합니다.
- 성능 상태 : 참가자의 Karnofsky 성능 수준은 70%이상이어야합니다. 참고 : PN에 이차적 인 마비로 휠체어에 묶인 참가자는 휠체어에있을 때 외래로 간주되어야합니다. 마찬가지로, 기계적 지원의 필요성에 이차적 인 이동성이 제한된 참가자 (예 : 기관지 절개 또는 CPAP를 요구하는기도 PN과 같은) 도이 연구의 목적 상 외래로 간주됩니다.
참가자는 다음과 같은 진단 기준에 따라 NF1로 진단되었습니다.
에이. 임상 및 영상 확인 충족 임상 NIH 합의 기준에 따른 다음 NF1 진단 기준 중 적어도 두 가지 이상 : i. ≥ 6 개의 카페-아-레이트 황반> 1.5 cm 최대 직경 II. 겨드랑이 및/또는 사타구니 주근깨 III. ≥ ≥ 2 유형의 신경 섬유종 또는 ≥ 1 플렉스 형 신경 섬유종; IV. 시신경 신경 교종 (동시 질병이없는 이전 진단이 허용됩니다) v. ≥ 5 개의 리치 결절 (홍채 하마르종). 참고 : 진단 VI에 대해 충족 한 두 가지 기준 중 하나라면 안과 의사의 슬릿 램프 검사에서 확인해야합니다. 쐐기 뼈의 이형성증 또는 이형성증 또는 긴 뼈 피질 VII의 얇아짐과 같은 독특한 뼈 병변. NF1 VIII의 확인 된 진단을 가진 생물학적 부모. CLIA 인증 실험실 (또는 이와 동등한) 검사 당 병원성 NF1 생식선 돌연변이를 보여주는 유전자 검사.
1. 참고 : NF1 생식선 병리학 적 돌연변이 양성은 중앙 실험실에 의해 확인되거나 CLIA 인증 실험실 (또는 이와 동등한)에 의해 발행 된 NF1 돌연변이의 문서화를 가져야한다. 2. Noonan 증후군, Legius 증후군 또는 Schwannomatosis를 포함하되 이에 국한되지 않는 NF1은 잠재적으로 더 가능성이 높은 진단이 될 수 있다는 조사관의 우려가 없습니다.
7. 포함 기준 #6에 요약 된 NF1 진단 기준을 만족시키는 참가자는 다음 기준 중 하나를 충족해야합니다.
에이. 참가자는 적어도 하나의 증상 성 PN ( "Target PN")을 가지고 있으며, 최대 단면 (축 방향) 직경에서 최소 3cm를 측정하여 조사자가 판단하여 참가자 증상 (예 : 통증, 기형 또는 신경 장애 등)에 책임이 있으며, 실질적인 손상/기능적 결핍 또는 외과 적합한 위험이없는 상태에서 완전히 절제 할 수 없을 것입니다.
비. 참가자는 1 차 병변의 15% 이상의 수술 후 잔류 물과 단면 (축 방향) 직경에서 최소 3cm를 측정하는 불완전한 절제된 증상 PN을 가지고 있습니다.
기음. 참가자는 사전 절제술 후 최대 단면 (축) 치수에서 3cm 이상을 측정하는 재발 성 PN을 가지고 있습니다.
8. 참가자는 6-15mm의 최소 7 개의 측정 가능한 CN이 있어야합니다 (참가자는 포함 기준 #6을 만족시키고 CN 이상 7 CN 이하가없는 경우 조사자와 스폰서가 판단한 것으로 연구를 위해 여전히 고려 될 수 있음).
- 측정 가능은 1. 비 정교화 (줄기 없음) 2. 시각적으로 무관심한 피부로 둘러싸여 있고 다른 CN과의 물리적 접촉이 아닌 3. 시각적 검사에서 가장 긴 직경에서 6 ~ 15mm 사이의 측정 (황반이 아님).
- 최대 직경의 6 ~ 15mm 사이의 트렁크, 목 및/또는 팔다리에 적어도 7 개의 CN이 있고 위에 나열된 정의에 따라 "측정 가능"해야합니다.
위의 기준을 충족하는 CN을 가진 참가자는 자격 기준을 충족하는 최소 2 개의 CN의 선택적 절제술을받습니다. 참가자가 추가 CN 절제술을 기꺼이 받아들이려는 경우, 6 개의 PAS-004 처리주기를 완료 한 후 또는 효능 평가를 허용하기에 충분한 병변이있는 한 조기 철수 후 최대 4 개의 추가 병변이 허용됩니다.
9. 참가자는 연구 프로토콜에 요약 된대로 연쇄 MRI 스캔을받을 수 있고 기꺼이 기꺼이해야합니다.
참고 : 연구자가 임상 적으로 적절한 것으로 간주되는 불안 완화제 또는 진통제는 MRI 동안 불안, 폐소 공포증 및 통증을 관리 할 목적으로 허용됩니다.
10. 참가자는 연속 2-D를 겪고 기꺼이 사용 가능한 3D 사진과 연구 프로토콜에 요약 된 캘리퍼 측정을 수행 할 수 있어야합니다.
11. 참가자는 국제 정규화 된 비율 (INR)과 활성화 된 부분 트롬 보플라스틴 시간 (APTT) ≤ 1.5 x Uln을 가져야합니다.
12. 참가자는 다음 실험실 가치 범위에 의해 지시 된대로 스크리닝시 적절한 장기 및 골수 기능이 있어야합니다.
에이. 절대 호중구 수 (ANC) ≥ 1.5 × 109/L b. 헤모글로빈 ≥ 90 g/dl c. 혈소판 ≥ 100 × 109/l d. 혈청 총 빌리루빈 <연령에 대한 1.5 × Uln (길버트 증후군 참가자의 ≤ 3.0 × uln) e. 혈청 총 빌리루빈 ≤ 1.5 x uln (혈청 총 빌리루빈 참가자가 용혈 또는 선천성 용혈성 질환이있는 경우 혈청 총 빌리루빈이 ≤ 3.0 × uln일 수 있습니다) f. 아스파 테이트 아미노 트랜스퍼 라제 (AST) ≤ 2.0 × uln g. 알라닌 아미노 트랜스퍼 라제 (ALT) ≤ 2.0 × uln h. 알부민 ≥ 3 g/dl i. 크레아티닌 클리어런스 ≥ 60 ml/분
13 참가자는 금욕을 유지하는 데 동의하거나 (이성애 성관계 없음), 연구 치료 중에 그리고 마지막으로 조사 된 제품 (IP) 후에 90 일 이상 매우 효과적인 피임 형태를 사용하는 데 동의해야합니다. 정자 생산 참가자는 IP를받는 동안 정자를 기증하지 않으며 IP의 마지막 복용량 후 90 일 이상 동안 정자를 기증하지 않기로 동의해야합니다.
제외 기준 :
- 참가자는 PAS-004를 시작한 후 28 일 이내에 또 다른 중재 적 임상 연구에 참여했습니다.
- 참가자는 PAS-004를 시작한 후 90 일 이내에 모든 표시에 대해 화학 요법을 받았습니다.
- 참가자는 경증보다 나쁜 이전 화학 요법으로부터 지속적인 부작용을 가지고 있습니다 (탈모증 제외). ( "경증"은 무증상 또는 가벼운 증상, 임상 또는 진단 관찰 또는 중재가 표시되지 않은 것으로 정의됩니다.)
- 참가자는 PAS-004를 시작한 후 14 일 이내에 PN 지향 약물 또는 생물학적 요법으로 치료를 받았습니다.
- 참가자는 PAS-004를 시작한 후 14 일 이내에 강한 CYP3A4 억제제 또는 유도제, 또는 CYP2C8 및 CYP2C9에 대한 중간 정도의 유도제 또는 조사자 및 후원자가 판단 한 지점을 제외하고 좁은 치료 지수의 주요 기질로 간주 된 임의의 약물로 치료를 받았다.
- 참가자는 PAS-004를 시작한 후 7 일 이내에 혈소판 또는 백혈구의 수 또는 기능을 증가시키기 위해 성장 인자를 받았습니다.
- 참가자는 PAS-004를 시작한 후 28 일 이내에 방사선 요법, 주요 수술 또는 면역 요법을 받았습니다.
- 참가자는 화학 요법, 방사선 요법 또는 수술을 필요로하는 NF1과 관련된 악성 종양을 가지고 있으며, 예 : 중간 내지 고급 신경 교종 또는 악성 말초 신경 외피 종양과 같은 수술.
- 참가자는 현재의 악성 종양 (치료되지 않은 비-전이성 피부암, 유방암, 현장에서 유방암 또는 자궁 경부암 제외)을 가지고 있거나 지난 5 년 동안 적극적인 치료가 필요한 악성 치료의 병력 (치료되지 않은 비-전이성 피부암, 유방암 및 자궁 경부암 제외)을 가지고 있습니다. 다른 조직 제한 저 단계 암은 스폰서에 의해 참가자별로 포함될 수 있도록 평가 될 수 있습니다.
참가자는 최대 의료 관리에도 불구하고 반복 검사에서> 150/90 mmHg> 150/90 mmHg로 정의 된 통제되지 않은 고혈압을 가지고 있습니다.
참고 : 고혈압 요법을 통한 고혈압이 통제 된 참가자는 조사자 및 스폰서가 판단하여 허용됩니다.
- 참가자는 활성 연하 곤란증, 소화 시스템 질환, 흡수 증후군 또는 PAS-004의 흡수에 영향을 줄 수있는 기타 상태를 가지고 있습니다.
- 참가자는 이전 또는 현재의 망막 정맥 폐색 (RVO), 망막 색소 상피 분리 (RPED), 임상 적 활성 녹내장 또는 안과 검사를 선별하는 데있어 기타 중요한 이상을 가지고 있습니다.
- 참가자는 기존의 임상 적으로 유의 한 방사선 폐렴을 포함하여 NF1 관련 폐 질환, 간질 성 폐렴을 가지고 있습니다.
참가자는 다음과 같이 지시 된 바와 같이 심장 기능 또는 심장 질환이 손상되었습니다.
- Fridericia의 QT 간격 보정 공식을 사용하여 계산 된 평균 QTC 간격> 480ms.
- NYHA (New York Heart Association) 지침에 따라 3 학년 ≥ 3 울혈 성 심부전.
- 완전한 왼쪽 번들 지점 전도 이상 및 2도 방학 방지 블록을 포함하되 이에 국한되지 않는 임상 적으로 유의 한 부정맥.
- 알려진 동시 임상 적으로 유의 한 관상 동맥 질환, 심근 병증 또는 중증 판막 질환.
- 심사 심심 요정 또는 다중 게이트 획득 (MUGA) 스캔 장애가있는 좌심실 배출 분율 (LVEF) <45%를 보여주는 스크리닝 동안 수행 된 스캔.
- 참가자는 IP 개시 후 7 일 이내에 QTC 프로 링크 약물을 복용했습니다. QTC 연장 약물의 반감기가 IP 개시 후 7 일 (5 반감기) 이내에 약물이 신체로부터 청소되지 않도록하는 경우.
- 참가자는 활성 B 형 간염 (B 형 간염 바이러스 항원 양성 및 B 형 간염 바이러스 DNA> 1000 IU/ML 또는 활성염 B 감염에 대한 연구 현장 진단 기준을 충족시키는 능동 B 형 간염 (B 형 간염 바이러스 항원 양성 및 B 형 간염 바이러스 DNA), 형 간염 C 이성화 (hepatitis virus positive), immunodeifice virus와 함께 연구 현장의 진단 기준을 충족시키는 미공개 박테리아, 곰팡이 또는 바이러스 감염을 가지고있다. 탐지 가능한 바이러스 부하.
- 간 질환 또는 알려진 간 질환의 임상 적으로 유의 한 활성 또는 알려진 병력 (길버트 증후군 또는 무증상 담석 제외).
- 참가자는 PAS-004, 부형제 또는 다른 MEK 1/2 억제제에 대해 과민증이 알려져 있습니다.
- 참가자는 임신하거나 수유 중입니다.
- 참가자는 임상 적으로 유의 한 상태를 가지고 있으며, 조사자의 의견에 따르면 연구 참여 또는 안전 요구 사항 준수를 배제 할 수 있습니다.
- 참가자는 임상 현장 지침 및 제한 당 직접 진료소 방문에 참석할 수 없습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 파트 a
순차 용량 에스컬레이션 : 4mg, 8mg, 12mg 및 18 mg
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매일 한 번 경구 투여를 위해 의도 된 1M 및 4mg 강도 정제로 제시된 미토 겐-활성화 단백질 키나제/세포 외 신호-조절 키나제 키나제 (MAPK/ERK 키나제 또는 MEK) 1/2 억제제.
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실험적: 파트 b
부품 A 안전 결과를 기준으로 선택된 2 개의 레벨로 투약 한 2 개의 병렬 코호트
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매일 한 번 경구 투여를 위해 의도 된 1M 및 4mg 강도 정제로 제시된 미토 겐-활성화 단백질 키나제/세포 외 신호-조절 키나제 키나제 (MAPK/ERK 키나제 또는 MEK) 1/2 억제제.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파트 A : 28 일 치료주기에 투여 될 때 PAS-004의 안전성 및 내약성을 평가합니다.
기간: 등록 (1 일)에서 28 일까지 (주기 1) 파트 A
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종말점/결과 측정 : 부작용 (AES)을 갖는 용량 제한 독성 (DLT), AES가있는 참가자 수, AES, 연구 약물의 중단 또는 중단으로 이어지는 AES, 임상 실험실 검사에서 임상 적으로 중요한 결과를 가져 왔으며, 부작용에 대한 일반적인 용어 및 시각적 기능 검사를 통해 임상 적으로 유의 한 결과가 있습니다 (CTCAE 버전 5). |
등록 (1 일)에서 28 일까지 (주기 1) 파트 A
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파트 B : 6 일 28 일 치료주기에 투여 될 때 PAS-004의 안전성 및 내약성을 평가합니다.
기간: 등록 (1 일)에서 168 일 (사이클 6의 완료)에서 파트 B [각주기는 28 일입니다]
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종말점/결과 측정 : 부작용 (AES)을 갖는 용량 제한 독성 (DLT), AES가있는 참가자 수, AES, 연구 약물의 중단 또는 중단으로 이어지는 AES, 임상 실험실 검사에서 임상 적으로 중요한 결과를 가져 왔으며, 부작용에 대한 일반적인 용어 및 시각적 기능 검사를 통해 임상 적으로 유의 한 결과가 있습니다 (CTCAE 버전 5). |
등록 (1 일)에서 168 일 (사이클 6의 완료)에서 파트 B [각주기는 28 일입니다]
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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피크 혈장 농도 (CMAX)
기간: 28 일 (선행, 1, 3, 6 및 24 시간 복용 후) [주기 끝 1]
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28 일 (선행, 1, 3, 6 및 24 시간 복용 후) [주기 끝 1]
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혈장 사전 또는 트로프 농도 (CTAU/CTROUGH)
기간: 28 일 (선행, 1, 3, 6 및 24 시간 복용 후) [주기 끝 1]
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28 일 (선행, 1, 3, 6 및 24 시간 복용 후) [주기 끝 1]
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최대 혈장 농도의 시간 (Tmax)
기간: 28 일 (선행, 1, 3, 6 및 24 시간 복용 후) [주기 끝 1]
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28 일 (선행, 1, 3, 6 및 24 시간 복용 후) [주기 끝 1]
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정상 상태에 도달했다고 가정하고, 24 시간 후 공동 농도 농도 (AUC0-TAU)에 대한 미리 포스트 농도를 복제하는 경우, 투약 간격에 대한 농도 대 시간 곡선에 따른 영역.
기간: 28 일 (선행, 1, 3, 6 및 24 시간 복용 후) [주기 끝 1]
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28 일 (선행, 1, 3, 6 및 24 시간 복용 후) [주기 끝 1]
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기준선으로부터의 세포 외 신호 조절 키나제 인산화 (PERK) 억제의 백분율 평가
기간: 1 일부터 28 일까지 (주기 1), 사이클 6 (D168)을 통한 각 후속 28 일 사이클에서 [각주기는 28 일입니다]
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PERK 억제의 분석은 말초 혈액 단핵 세포 (PBMC)에 대해 수행 될 것이다.
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1 일부터 28 일까지 (주기 1), 사이클 6 (D168)을 통한 각 후속 28 일 사이클에서 [각주기는 28 일입니다]
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신경 섬유종증 및 Schwannomatosis (고삐) 기준에서 반응 평가를 사용하여 플렉스 형 신경 섬유종 (들)의 부피 분석을 사용한 MRI에 대한 임상 이익률 (CBR)의 평가
기간: 스크리닝 (기준선), 112 일 (사이클 4의 끝) 및 168 일 (사이클 6의 끝) [각주기는 28 일입니다]
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스크리닝 (기준선), 112 일 (사이클 4의 끝) 및 168 일 (사이클 6의 끝) [각주기는 28 일입니다]
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고삐 기준을 사용하여 플렉스 폼 신경 섬유종 (들)의 부피 분석을 통해 MRI에 대한 최고의 객관적인 응답 속도 (ORR)의 평가
기간: 스크리닝 (기준선), 112 일 (사이클 4의 끝) 및 168 일 (사이클 6의 끝) [각주기는 28 일입니다]
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스크리닝 (기준선), 112 일 (사이클 4의 끝) 및 168 일 (사이클 6의 끝) [각주기는 28 일입니다]
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고삐 기준을 사용하여 플렉스 폼 신경 섬유종 (들)의 부피 분석을 사용한 MRI에 대한 최대 반응 시간 평가
기간: 스크리닝 (기준선), 112 일 (사이클 4의 끝) 및 168 일 (사이클 6의 끝) [각주기는 28 일입니다]
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스크리닝 (기준선), 112 일 (사이클 4의 끝) 및 168 일 (사이클 6의 끝) [각주기는 28 일입니다]
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사진을 사용하여 시간이 지남에 따라 피부 신경 섬유종의 외관 평가
기간: 스크리닝 (기준선), 112 일 (사이클 4의 끝) 및 168 일 (사이클 6의 끝) [각주기는 28 일입니다]
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스크리닝 (기준선), 112 일 (사이클 4의 끝) 및 168 일 (사이클 6의 끝) [각주기는 28 일입니다]
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시간이 지남에 따라 피부 신경 섬유종의 크기 평가
기간: 스크리닝 (기준선), 112 일 (사이클 4의 끝) 및 168 일 (사이클 6의 끝) [각주기는 28 일입니다]
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피부 신경 섬유종
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스크리닝 (기준선), 112 일 (사이클 4의 끝) 및 168 일 (사이클 6의 끝) [각주기는 28 일입니다]
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Plexi-Qol Survey를 사용하여 삶의 질 (QOL)에 대한 기준선의 변화 평가
기간: 심사, 28, 56, 84, 112, 140 및 168 일
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Plexiform 신경 섬유종 삶의 질 측정 (Plexiqol).
Plexiqol은 이분법적인 응답 옵션 (True / Not True)이있는 18 개의 항목으로 구성됩니다.
참가자가 'True'를 선택하는 횟수는 0에서 18 사이의 점수를 생성하기 위해 합산되며, 점수는 더 높은 점수는 QOL이 나쁘다는 것을 나타냅니다.
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심사, 28, 56, 84, 112, 140 및 168 일
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환자가보고 된 결과 측정 정보 시스템 (PROMIS ©) 신체 기능 (PF) 평가를 사용하여 표적 플렉스 폼 신경 섬유종에 기인 한 모든 신체 증상에 대한 기준선의 변화 평가
기간: 심사, 28, 56, 84, 112, 140 및 168 일
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환자보고 된 결과 측정 정보 시스템 (PROMIS ©) 신체 기능 (PF) 평가 (짧은 양식 v2.0 신체 기능 10B).
짧은 양식에는 10 개의 질문이 포함되어 있으며 각 항목은 5 점 등급 척도 (1 [어려움없이] ~ 5 [어려움없이])에서 점수를 매 깁니다. 점수는 더 높은 기능을 나타냅니다.
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심사, 28, 56, 84, 112, 140 및 168 일
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Tiago R Marques, MD, Pasithea Therapeutics Corp.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PAS-004-103
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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