후기에 영향을 미치고 청소년 형태의 Niemann-Pick Type C 질병, GM1 Gangliosidosis 또는 GM2 Gangliosidosis에서 경구 Nizubaglustat (AZ-3102)의 안전성과 효능을 평가하는 연구

연구 장소

• 독일
  • • Höchheim, 독일, 65239
      • 모병
      • SphinCS GmbH
• 멕시코
  • • Aguascalientes, 멕시코, 20000
      • 아직 모집하지 않음
      • Centenario Hospital Miguel Hidalgo
  • Nuevo León
    • Monterrey, Nuevo León, 멕시코, 64460
      • 아직 모집하지 않음
      • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
• 미국
  • California
    • Oakland, California, 미국, 94609
      • 모병
      • UCSF Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • 수석 연구원:

        • Caroline Hastings, MD
      • 연락하다:

        • Veronica Cheung, CRC
        • 전화번호: 2752 510-428-3885
        • 이메일: Veronica.Cheung@ucsf.edu
  • Minnesota
    • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
      • 아직 모집하지 않음
      • University of Minnesota Medical School
    • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
      • 모병
      • Mayo Clinic Childrens Center - PIN
  • Texas
    • Dallas, Texas, 미국, 75235
      • 모병
      • Children's Medical Center Dallas
  • Virginia
    • Fairfax, Virginia, 미국, 22030-7404
      • 모병
      • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
      • 연락하다:

        • Lauren Noll
        • 전화번호: 571-732-4655
        • 이메일: lnoll@ldrtc.org
• 브라질
  • • Curitiba, 브라질, 80250-060
      • 아직 모집하지 않음
      • Hospital Pequeno Príncipe
      • 연락하다:

        • Daniel Almeida do Valle
        • 전화번호: +55 41 9825-0325
        • 이메일: daniel.valle@hpp.org.br
  • Rio Grande do Sul
    • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, 브라질, 90560-030
      • 모병
      • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
      • 수석 연구원:

        • Roberto Giugliani
      • 연락하다:

        • Paula de Castro Pereira
        • 전화번호: +55 513 359 6340
        • 이메일: paulapereira@hcpa.edu.br
  • Rio de Janeiro
    • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, 브라질, 22250-020
      • 모병
      • Instituto Fernandes Figueira
      • 연락하다:

        • DAFNE D. G. HOROVITZ
        • 전화번호: +55 21 2554-1709
        • 이메일: dafne.horovitz@fiocruz.br
• 스웨덴
  • Västra Götaland County
    • Gothenburg, Västra Götaland County, 스웨덴, 416 50
      • 모병
      • Sahlgrenska universitetssjukhuset Östra
      • 연락하다:

        • Niklas Darin
        • 전화번호: 0046 31 3438213
        • 이메일: niklas.darin@vgregim.se
• 스위스
  • Canton of Bern
    • Bern, Canton of Bern, 스위스, 3010
      • 모병
      • Inselspital - Universitätsspital Bern
      • 연락하다:

        • Sandrina Schneider
        • 전화번호: +41 31 63 2 07 41
        • 이메일: sandrina.schneider@insel.ch
• 스페인
  • Barcelona
    • Barcelona, Barcelona, 스페인, 8035
      • 모병
      • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • 연락하다:

        • Nuria Leal
        • 전화번호: +34677171367
        • 이메일: nuria.leal@vhir.org
  • Madrid
    • Madrid, Madrid, 스페인, 28009
      • 모병
      • Hospital Infantil Universitario Niño Jesus - PIN
      • 연락하다:

        • Beatriz Bernardino Cuesta
        • 이메일: neurologia.hnjs@salud.madrid.org
• 아르헨티나
  • Buenos Aires
    • Ciudad Autónoma Buenos Aires, Buenos Aires, 아르헨티나, B1629AHJ
      • 모병
      • Hospital Universitario Austral
  • Córdoba Province
    • Córdoba, Córdoba Province, 아르헨티나, X5004 ASL
      • 모병
      • Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
• 영국
  • • Manchester, 영국, M13 9WL
      • 아직 모집하지 않음
      • Royal Manchester Children's Hospital
  • London
    • London, London, 영국, WC1N 3JH
      • 아직 모집하지 않음
      • Great Ormond Street Hospital
  • Middlesex
    • London, Middlesex, 영국, WC1N 3BG
      • 아직 모집하지 않음
      • University College London Hospitals (UCLH)
• 이탈리아
  • • Milan, 이탈리아, 20133
      • 모병
      • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • 연락하다:

        • Anna Ardissone
        • 전화번호: +39 0223942210
        • 이메일: anna.ardissone@istituto-besta.it
• 인도
  • Kerala
    • Ernākulam, Kerala, 인도, 682041
      • 모병
      • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
      • 연락하다:

        • Sheela Nampoothiri
        • 전화번호: +91 9447978222
        • 이메일: sheelanampoothiri@aims.amrita.edu
  • National Capital Territory of Delhi
    • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, 인도, 110029
      • 모병
      • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
      • 연락하다:

        • Faijan Beg
        • 전화번호: +91 78283 96432
        • 이메일: faijan.crds@outlook.com
  • Rajasthan
    • Jaipur, Rajasthan, 인도, 302004
      • 모병
      • JK Lone Hospital
      • 연락하다:

        • Priyanshu Mathur
        • 전화번호: +91 9982451490
        • 이메일: Priyanshujkl@gmail.com
  • Tamil Nadu
    • Vellore, Tamil Nadu, 인도, 632004
      • 아직 모집하지 않음
      • Christian Medical College and Hospital
• 캐나다
  • Alberta
    • Calgary, Alberta, 캐나다, T3B 6A8
      • 아직 모집하지 않음
      • M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
    • Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2B7
      • 아직 모집하지 않음
      • University of Alberta Medical Genetics Clinic
      • 연락하다:

        • Casey Brodie
        • 전화번호: +1 780-492-9277
        • 이메일: casey.brodey@albertahealthservices.ca
  • Quebec
    • Montreal, Quebec, 캐나다, H2X 0C1
      • 아직 모집하지 않음
      • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal-1000 rue Saint-Denis
• 터키 (Türkiye)
  • Adana
    • Adana, Adana, 터키 (Türkiye), 1250
      • 아직 모집하지 않음
      • Balcali Hastanesi Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi
  • Ankara
    • Çankaya, Ankara, 터키 (Türkiye), 6500
      • 모병
      • Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi
  • İzmir
    • Bornova, İzmir, 터키 (Türkiye), 35100
      • 모병
      • Ege Universitesi Tip Fakultesi
• 파키스탄
  • Punjab Province
    • Lahore, Punjab Province, 파키스탄
      • 아직 모집하지 않음
      • The Children's Hospital & the University of Child Health Lahore
• 포르투갈
  • • Lisbon, 포르투갈, 1649-035
      • 모병
      • ULS de Santa Maria,EPE - Hospital de Santa Maria - PPDS
      • 연락하다:

        • Tiago Proenca dos Santos
        • 전화번호: +351 210405814
        • 이메일: cic@ulssm.min.saude.pt
  • Porto District
    • Porto, Porto District, 포르투갈, 4050-651
      • 모병
      • ULS de Santo António, EPE - Centro Materno Infantil Norte
      • 연락하다:

        • Anabela Bandeira
        • 전화번호: +35 915676520
        • 이메일: anabelabandeira.dca@chporto.min-saude.pt
• 프랑스
  • • Paris, 프랑스, 75012
      • 모병
      • AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
      • 연락하다:

        • Aurelie Phelep
        • 전화번호: +33 01-71-73-82-16
        • 이메일: a.phelep@institut-myologie.org
• 호주
  • South Australia
    • North Adelaide, South Australia, 호주, 5006
      • 모병
      • Women's and Children's Hospital
      • 연락하다:

        • Louise Jaensch
        • 전화번호: +61 881 616 610
        • 이메일: louise.jaensch@sa.gov.au
  • Victoria
    • Parkville, Victoria, 호주, 3050
      • 모병
      • Royal Melbourne Hospital
      • 연락하다:

        • Karen Chidgey
        • 이메일: NeuropsychiatryResearch@mh.org.au
    • Parkville, Victoria, 호주, 3052
      • 아직 모집하지 않음
      • Royal Children's Hospital Melbourne - PIN
      • 연락하다:

        • Heidi Peters
        • 전화번호: +61 03 9345 6205
        • 이메일: metabolictrials@mcri.edu.au

자격 기준

연구는 어떻게 설계됩니까?

연구는 무엇을 측정합니까?

연구 주요 날짜

연구 등록 날짜

연구 기록 업데이트

이 연구와 관련된 용어

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

약물 및 장치 정보, 연구 문서