후기에 영향을 미치고 청소년 형태의 Niemann-Pick Type C 질병, GM1 Gangliosidosis 또는 GM2 Gangliosidosis에서 경구 Nizubaglustat (AZ-3102)의 안전성과 효능을 평가하는 연구
2026년 9월 15일 업데이트: Azafaros B.V.
18 개월 이중 맹검, 무작위, 위약 제어, 다기관, 3 상 연구, 3 단계 연구는 니 메만-픽스 유형 C 질환 및 후기 갱 셋 형태의 후기 낭포 및 청소년 형태의 구강 니 즈 바그 스테 트 (AZ-3102)의 안전성과 효능을 평가하기위한 3 단계 연구.
18 개월의 이중 맹검, 무작위, 위약 제어, 다기관, 3 상 연구는 3 단계 연구에서 나이 맨 니즈 픽 타입 C 질환의 후기-불안감 및 청소년 형태의 구강 니 즈 바그 루트 (AZ-3102)의 안전성 및 효능을 평가하기위한 3 단계 연구.
연구 개요
상세 설명
이것은 마스터 프로토콜 연구 프로그램을 사용하여 여러 질병 영역에서 구강 니 즈 바그 스타트 (AZ-3102)의 안전성과 효능을 평가할 3 상 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다. 참가자는 질병 유형에 따라 다른 서브 프로토콜로 무작위 배정됩니다 : NIEMANN-PICK Type C (NPC), GM1 Gangliosidosis 또는 GM2 Gangliosidosis.
치료 특정 절차는 질병 별 하위 프로토콜에 설명됩니다. 개별 서브 프로토콜에는 해당 하위 보호자에 설명 될 추가 자격 요건, 안전 및 효능 절차 또는 종점이있을 수 있습니다.
이 시험에 포함 된 각 개별 하위 프로토콜에 대한 정보는 해당, 별도, ClinicalTrials.gov를 참조하십시오. 기록 : Niemann-Pick Type C 질병 NCT ######### 및 GM1 Gangliosidosis 또는 GM2 Gangliosidosis NCT ########.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
147
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Contact for Healthcare Professionals
- 전화번호: Please reach out by email
- 이메일: medinfo@azafaros.com
연구 연락처 백업
- 이름: Patient Advocacy Representative
- 전화번호: Please reach out by email
- 이메일: info@azafaros.com
연구 장소
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Höchheim, 독일, 65239
- 모병
- SphinCS GmbH
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Aguascalientes, 멕시코, 20000
- 아직 모집하지 않음
- Centenario Hospital Miguel Hidalgo
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Nuevo León
-
Monterrey, Nuevo León, 멕시코, 64460
- 아직 모집하지 않음
- Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
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California
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Oakland, California, 미국, 94609
- 모병
- UCSF Children's Hospital and Research Center at Oakland
-
수석 연구원:
- Caroline Hastings, MD
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연락하다:
- Veronica Cheung, CRC
- 전화번호: 2752 510-428-3885
- 이메일: Veronica.Cheung@ucsf.edu
-
-
Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- 아직 모집하지 않음
- University of Minnesota Medical School
-
연락하다:
- Melissa Fetterly
- 전화번호: 612-672-5151
- 이메일: melissa.fetterley@fairview.org
-
Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- 모병
- Mayo Clinic Childrens Center - PIN
-
연락하다:
- Brad Jorde
- 전화번호: 507-293-3609
- 이메일: RSTCGRESEARCH@mayo.edu
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, 미국, 75235
- 모병
- Children's Medical Center Dallas
-
연락하다:
- Charina Ramirez, MD
- 전화번호: 214-456-8000
- 이메일: charina.ramirez@utsouthwestern.edu
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, 미국, 22030-7404
- 모병
- Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
-
연락하다:
- Lauren Noll
- 전화번호: 571-732-4655
- 이메일: lnoll@ldrtc.org
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Curitiba, 브라질, 80250-060
- 아직 모집하지 않음
- Hospital Pequeno Principe
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연락하다:
- Daniel Almeida do Valle
- 전화번호: +55 41 9825-0325
- 이메일: daniel.valle@hpp.org.br
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, 브라질, 90560-030
- 모병
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
-
수석 연구원:
- Roberto Giugliani
-
연락하다:
- Paula de Castro Pereira
- 전화번호: +55 513 359 6340
- 이메일: paulapereira@hcpa.edu.br
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Rio de Janeiro
-
Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, 브라질, 22250-020
- 모병
- Instituto Fernandes Figueira
-
연락하다:
- DAFNE D. G. HOROVITZ
- 전화번호: +55 21 2554-1709
- 이메일: dafne.horovitz@fiocruz.br
-
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Västra Götaland County
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Gothenburg, Västra Götaland County, 스웨덴, 416 50
- 모집하지 않고 적극적으로
- Sahlgrenska universitetssjukhuset Östra
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Canton of Bern
-
Bern, Canton of Bern, 스위스, 3010
- 모병
- Inselspital - Universitätsspital Bern
-
연락하다:
- Sandrina Schneider
- 전화번호: +41 31 63 2 07 41
- 이메일: sandrina.schneider@insel.ch
-
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Barcelona
-
Barcelona, Barcelona, 스페인, 8035
- 모병
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
-
연락하다:
- Nuria Leal
- 전화번호: +34677171367
- 이메일: nuria.leal@vhir.org
-
-
Madrid
-
Madrid, Madrid, 스페인, 28009
- 모병
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesus - PIN
-
연락하다:
- Beatriz Bernardino Cuesta
- 이메일: neurologia.hnjs@salud.madrid.org
-
-
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-
Buenos Aires
-
Ciudad Autónoma Buenos Aires, Buenos Aires, 아르헨티나, B1629AHJ
- 모집하지 않고 적극적으로
- Hospital Universitario Austral
-
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Córdoba Province
-
Córdoba, Córdoba Province, 아르헨티나, X5004 ASL
- 모병
- Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
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-
-
-
-
Manchester, 영국, M13 9WL
- 아직 모집하지 않음
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
London
-
London, London, 영국, WC1N 3JH
- 모병
- Great Ormond Street Hospital
-
연락하다:
- Christopher Jackson
- 전화번호: +44 0207 762 6897
- 이메일: christopher.jackson@gosh.nhs.uk
-
-
Middlesex
-
London, Middlesex, 영국, WC1N 3BG
- 아직 모집하지 않음
- University College London Hospitals (UCLH)
-
-
-
-
-
Milan, 이탈리아, 20133
- 모병
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
연락하다:
- Anna Ardissone
- 전화번호: +39 0223942210
- 이메일: anna.ardissone@istituto-besta.it
-
-
-
-
Kerala
-
Ernākulam, Kerala, 인도, 682041
- 모병
- Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
-
연락하다:
- Sheela Nampoothiri
- 전화번호: +91 9447978222
- 이메일: sheelanampoothiri@aims.amrita.edu
-
-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, 인도, 110029
- 모병
- All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
-
연락하다:
- Faijan Beg
- 전화번호: +91 78283 96432
- 이메일: faijan.crds@outlook.com
-
-
Rajasthan
-
Jaipur, Rajasthan, 인도, 302004
- 모병
- JK Lone Hospital
-
연락하다:
- Priyanshu Mathur
- 전화번호: +91 9982451490
- 이메일: Priyanshujkl@gmail.com
-
-
Tamil Nadu
-
Vellore, Tamil Nadu, 인도, 632004
- 모병
- Christian Medical College and Hospital
-
연락하다:
- Sangeetha Yoganathan, Dr.
- 전화번호: +91 9442611622
- 이메일: doc_ys@yahoo.co.in
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-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, 캐나다, T3B 6A8
- 모병
- M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
-
연락하다:
- Olugbenga Olunaike
- 전화번호: +1 587 885 3158
- 이메일: olugbenga.olunaike@magiccalgany.ca
-
Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2B7
- 아직 모집하지 않음
- University of Alberta Medical Genetics Clinic
-
연락하다:
- Casey Brodie
- 전화번호: +1 780-492-9277
- 이메일: casey.brodey@albertahealthservices.ca
-
-
Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H2X 0C1
- 아직 모집하지 않음
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal-1000 rue Saint-Denis
-
연락하다:
- Martine Comeau
- 전화번호: 30153 +1 514-890-8000
- 이메일: martine.comeau.chum@ssss.gouv.qc.ca
-
-
-
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Adana
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Adana, Adana, 터키 (Türkiye), 1250
- 모병
- Cukurova Universitesi Balcali Hastanesi Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi
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연락하다:
- Fatma Derya Bulut
- 전화번호: +90 532 743 27 18
- 이메일: deryaozduran@yahoo.com
-
-
Ankara
-
Çankaya, Ankara, 터키 (Türkiye), 6500
- 모병
- Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi
-
연락하다:
- Fatih Suheyl Ezgu
- 전화번호: +90 532 685 36 97
- 이메일: fezgu@gazi.edu.tr
-
-
İzmir
-
Bornova, İzmir, 터키 (Türkiye), 35100
- 모병
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
-
연락하다:
- Sema Kalkhan Ucar
- 전화번호: +90 505 779 73 12
- 이메일: sema.kalkan.ucar@ege.edu.tr
-
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Punjab Province
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Lahore, Punjab Province, 파키스탄
- 아직 모집하지 않음
- The Children's Hospital & the University of Child Health Lahore
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Lisbon, 포르투갈, 1649-035
- 모병
- ULS de Santa Maria,EPE - Hospital de Santa Maria - PPDS
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연락하다:
- Tiago Proenca dos Santos
- 전화번호: +351 210405814
- 이메일: cic@ulssm.min.saude.pt
-
-
Porto District
-
Porto, Porto District, 포르투갈, 4050-651
- 모병
- ULS de Santo António, EPE - Centro Materno Infantil Norte
-
연락하다:
- Anabela Bandeira
- 전화번호: +35 915676520
- 이메일: anabelabandeira.dca@chporto.min-saude.pt
-
-
-
-
-
Paris, 프랑스, 75012
- 모병
- AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
-
연락하다:
- Aurelie Phelep
- 전화번호: +33 01-71-73-82-16
- 이메일: a.phelep@institut-myologie.org
-
-
-
-
South Australia
-
North Adelaide, South Australia, 호주, 5006
- 모병
- Women's and Children's Hospital
-
연락하다:
- Louise Jaensch
- 전화번호: +61 881 616 610
- 이메일: louise.jaensch@sa.gov.au
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, 호주, 3050
- 모병
- Royal Melbourne Hospital
-
연락하다:
- Karen Chidgey
- 이메일: NeuropsychiatryResearch@mh.org.au
-
Parkville, Victoria, 호주, 3052
- 모병
- Royal Children's Hospital Melbourne - PIN
-
연락하다:
- Heidi Peters
- 전화번호: +61 03 9345 6205
- 이메일: metabolictrials@mcri.edu.au
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준 :
- 4 세 이상의 남성 및 여성 참가자는 후기 또는 청소년 형태의 NPC 질환을 진단하여 나이가 많습니다. 상세한 포함 기준은 NPC 질병-특이 적 서브 프로토콜 AZA-001-301-NPC (NCTXXX)에 제시되어있다.
- GM1 또는 GM2 (Tay-Sachs, Sandhoff 또는 GM2AB 변이 질병)의 진단으로 4 세 이상의 남성 및 여성 참가자. 상세한 포함 기준은 GM1/GM2 gangliosidosis- 특이 적 서브 프로토콜 AZA-001-301-GMX (NCTXXX)에 제시되어있다.
제외 기준 :
- 상세한 제외 기준은 NPC 질병 특이 적 서브 프로토콜 AZA-001-301-NPC에 나와 있습니다.
- 상세한 제외 기준은 GM1/GM2 gangliosidosis- 특이 적 서브 프로토콜 AZA-001-301-GMX에 나와 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: Subprotocol NCT07082725: Intervention Group NPC
Participants will be randomized to receive either nizubaglustat or placebo at a 2:1 ratio (nizubaglustat:placebo). (Recruiting) |
구강 분산 가능한 정제
다른 이름들:
일치하는 위약은 중재와 동일한 요법에서 투여됩니다.
|
|
실험적: Subprotocol NCT07082543: Intervention Group GM1/GM2
Participants will be randomized to receive either nizubaglustat or placebo at a 2:1 ratio (nizubaglustat:placebo). (Active, not recruiting - No longer looking for participants) |
구강 분산 가능한 정제
다른 이름들:
일치하는 위약은 중재와 동일한 요법에서 투여됩니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
하위 프로토콜 AZA-001-301-NPC에 할당 된 참가자 수
기간: 기준선 18. 18
|
기준선 18. 18
|
|
하위 프로토콜 AZA-001-301-GMX에 할당 된 참가자 수
기간: 기준선 18. 18
|
기준선 18. 18
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 6월 30일
기본 완료 (추정된)
2028년 5월 14일
연구 완료 (추정된)
2028년 6월 14일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 6월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 6월 27일
처음 게시됨 (실제)
2025년 7월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 15일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AZA-001-301
- 2024-515778-28-00 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .