Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności doustnej Nizubaglustat (AZ-3102) w późnych i młodocianych postaciach choroby Niemanna-Picka typu C, gangliozydozę GM1 lub gangliozydozę GM2

17 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Azafaros B.V.

18-miesięczne podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe, badanie fazy 3 w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności doustnych Nizubagaglustat (AZ-3102) w gangliozdozie GM1 lub młodzieńczych GM1 lub młodocianych GM2 lub młodzieńczych GM2-Pick typu C typu C typu C

18-miesięczne podwójnie zaślepione, randomizowane, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie fazy 3 w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności doustnych Nizubaglustat (AZ-3102) w gangliozdozie GM1 lub młodzieńczej GM1 lub młodzieńczej GM2-Picka typu C typu C typu C Niemanna-picka

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 3, które oceni bezpieczeństwo i skuteczność doustnego Nizubaglustat (AZ-3102) w wielu obszarach chorób przy użyciu programu badawczego protokołu głównego. Uczestnicy są losowo przydzielani do różnych podprotokoli na podstawie rodzaju choroby: Niemann-Pick typu C (NPC), gangliozydoza GM1 lub gangliozydoza GM2.

Procedury specyficzne dla leczenia zostaną opisane w specyficznym dla choroby podprotokolu. Poszczególne podprotocole mogą mieć dodatkowe wymagania dotyczące kwalifikowalności, procedury bezpieczeństwa i skuteczności lub punkty końcowe, które zostaną opisane w odpowiednich podprotokole.

Aby uzyskać informacje specyficzne dla każdego indywidualnego podprotocolu zawarte w niniejszym badaniu, zapoznaj się z odpowiednimi, osobnymi, klinicznymi. Rekordy: Niemann-Pick Type C Chorober NCT ####### i GM1 Gangliosidosis lub GM2 Gangliosidosis NCT #########.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

147

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Contact for Healthcare Professionals
  • Numer telefonu: Please reach out by email
  • E-mail: medinfo@azafaros.com

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Patient Advocacy Representative
  • Numer telefonu: Please reach out by email
  • E-mail: info@azafaros.com

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentyna, B1629AHJ
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Austral
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentyna, X5004 ASL
        • Rekrutacyjny
        • Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
  • Australia
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Rekrutacyjny
        • Women's and Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Royal Children's Hospital Melbourne - PIN
        • Kontakt:
  • Brazylia
      • Curitiba, Brazylia, 80250-060
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital Pequeno Príncipe
        • Kontakt:
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia, 90560-030
        • Rekrutacyjny
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
        • Główny śledczy:
          • Roberto Giugliani
        • Kontakt:
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brazylia, 22250-020
        • Rekrutacyjny
        • Instituto Fernandes Figueira
        • Kontakt:
  • Francja
      • Paris, Francja, 75012
  • Hiszpania
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Hiszpania, 8035
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Kontakt:
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Hiszpania, 28009
  • Indie
    • Kerala
      • Ernākulam, Kerala, Indie, 682041
        • Rekrutacyjny
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
        • Kontakt:
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indie, 110029
        • Rekrutacyjny
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
        • Kontakt:
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Indie, 302004
        • Rekrutacyjny
        • JK Lone Hospital
        • Kontakt:
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indie, 632004
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Christian Medical College and Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0C1
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal-1000 rue Saint-Denis
  • Meksyk
      • Aguascalientes, Meksyk, 20000
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Centenario Hospital Miguel Hidalgo
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Meksyk, 64460
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
  • Niemcy
      • Höchheim, Niemcy, 65239
        • Rekrutacyjny
        • SphinCS GmbH
  • Pakistan
    • Punjab Province
      • Lahore, Punjab Province, Pakistan
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • The Children's Hospital & the University of Child Health Lahore
  • Portugalia
      • Lisbon, Portugalia, 1649-035
        • Rekrutacyjny
        • ULS de Santa Maria,EPE - Hospital de Santa Maria - PPDS
        • Kontakt:
    • Porto District
      • Porto, Porto District, Portugalia, 4050-651
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Rekrutacyjny
        • UCSF Children's Hospital and Research Center at Oakland
        • Główny śledczy:
          • Caroline Hastings, MD
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Minnesota Medical School
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic Childrens Center - PIN
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • Rekrutacyjny
        • Children's Medical Center Dallas
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030-7404
        • Rekrutacyjny
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Kontakt:
  • Szwajcaria
    • Canton of Bern
      • Bern, Canton of Bern, Szwajcaria, 3010
        • Rekrutacyjny
        • Inselspital - Universitätsspital Bern
        • Kontakt:
  • Szwecja
    • Västra Götaland County
      • Gothenburg, Västra Götaland County, Szwecja, 416 50
        • Rekrutacyjny
        • Sahlgrenska universitetssjukhuset Östra
        • Kontakt:
  • Turcja (Türkiye)
    • Adana
      • Adana, Adana, Turcja (Türkiye), 1250
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Balcali Hastanesi Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, Turcja (Türkiye), 6500
        • Rekrutacyjny
        • Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Turcja (Türkiye), 35100
        • Rekrutacyjny
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20133
        • Rekrutacyjny
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Kontakt:
  • Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • London
      • London, London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Great Ormond Street Hospital
    • Middlesex
      • London, Middlesex, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University College London Hospitals (UCLH)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej, w wieku 4 lat i starsi z diagnozą późnej lub młodzieńczej postaci choroby NPC. Szczegółowe kryteria włączenia przedstawiono w specyficznym dla choroby NPC AZA-001-301-NPC (NCTXXX).
  • Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej, w wieku 4 lat i starsi z diagnozą GM1 lub GM2 (Tay-Sachs, Sandhoff lub GM2AB Variant Chorób) gangliozydozę początkującego początku/ młodego początku. Szczegółowe kryteria włączenia przedstawiono w specyficznej dla gangliozydozy GM1/GM2 Subprotocol AZA-001-301-GMX (NCTXXX).

Kryteria wykluczenia:

  • Szczegółowe kryteria wykluczenia przedstawiono w specyficznym dla choroby NPC AZA-001-301-NPC
  • Szczegółowe kryteria wykluczenia przedstawiono w gangliozydozie GM1/GM2

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Subrotocol NCT07082725: Grupa interwencyjna NPC
Uczestnicy będą losowo przydzielani do otrzymania Nizubaglustat lub placebo w stosunku 2: 1 (Nizubaglustat: placebo)
Lek: AZ-3102
Doustne tabletki rozproszone
Inne nazwy:
  • Nizubaglustat
Lek: Placebo
Pasujące placebo będzie podawane w tym samym schemacie, co interwencja
Eksperymentalny: SUBROTOCOL NCT07082543: Grupa interwencyjna GM1/GM2
Uczestnicy będą losowo przydzielani do otrzymania Nizubaglustat lub placebo w stosunku 2: 1 (Nizubaglustat: placebo)
Lek: AZ-3102
Doustne tabletki rozproszone
Inne nazwy:
  • Nizubaglustat
Lek: Placebo
Pasujące placebo będzie podawane w tym samym schemacie, co interwencja

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników przydzielonych do podprotocolu AZA-001-301-NPC
Ramy czasowe: Linia bazowa do 18 miesiąca
Linia bazowa do 18 miesiąca
Liczba uczestników przydzielonych do podprotocolu AZA-001-301-GMX
Ramy czasowe: Linia bazowa do 18 miesiąca
Linia bazowa do 18 miesiąca

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Azafaros B.V.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 czerwca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

4 listopada 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

4 listopada 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 czerwca 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 czerwca 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 lipca 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AZA-001-301
  • 2024-515778-28-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Gangliozydoza GM2

Badania kliniczne na AZ-3102

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bahrain

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj