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评估口服Nizubaglustat（AZ-3102）在晚期和少年形式的Niemann-Pick型C疾病，GM1神经节病或GM2神经节病的研究中的安全性和功效

2026年9月15日 更新者：Azafaros B.V.

18个月的双盲，随机，安慰剂对照，多中心，第3阶段研究，以评估niemann-pick疾病的晚期和少年形式的口服Nizubaglustat（AZ-3102）的安全性和功效

一项为期18个月的双盲，随机，安慰剂对照，多中心，第3阶段研究，以评估口服nizubaglustat（AZ-3102）的安全性和功效，以尼曼 - 派克疾病的晚期和少年形式，在后期和少年疾病中以及gm1 gangios的niemann-pick type C疾病形式

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项3阶段的随机，双盲，安慰剂控制的研究，将使用总体协议研究计划评估多个疾病区域中口服Nizubaglustat（AZ-3102）的安全性和功效。 基于疾病类型，参与者被随机分为不同的子协议：Niemann-Pick型C（NPC），GM1神经节病或GM2神经节病。

治疗特定程序将在特异性子协议中描述。 各个子协议可能具有额外的资格要求，安全性和有效性程序或终点，这将在相应的子协议中进行描述。

有关此试验中包含的每个单独子协议的信息，请参阅相应的，单独的，临床的信息 记录：Niemann-Pick型C病NCT NCT #######和GM1神经节病或GM2神经节病NCT #########。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

147

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名：Contact for Healthcare Professionals
  • 电话号码：Please reach out by email
  • 邮箱：medinfo@azafaros.com

研究联系人备份

  • 姓名：Patient Advocacy Representative
  • 电话号码：Please reach out by email
  • 邮箱：info@azafaros.com

学习地点

  • 加拿大
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、加拿大、T3B 6A8
        • 招聘中
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
        • 接触：
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2B7
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大、H2X 0C1
        • 尚未招聘
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal-1000 rue Saint-Denis
        • 接触：
  • 印度
    • Kerala
      • Ernākulam、Kerala、印度、682041
        • 招聘中
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
        • 接触：
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi、National Capital Territory of Delhi、印度、110029
        • 招聘中
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
        • 接触：
    • Rajasthan
      • Jaipur、Rajasthan、印度、302004
        • 招聘中
        • JK Lone Hospital
        • 接触：
    • Tamil Nadu
      • Vellore、Tamil Nadu、印度、632004
        • 招聘中
        • Christian Medical College and Hospital
        • 接触：
  • 土耳其（türkiye）
    • Adana
      • Adana、Adana、土耳其（türkiye）、1250
        • 招聘中
        • Cukurova Universitesi Balcali Hastanesi Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi
        • 接触：
    • Ankara
      • Çankaya、Ankara、土耳其（türkiye）、6500
        • 招聘中
        • Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi
        • 接触：
    • İzmir
      • Bornova、İzmir、土耳其（türkiye）、35100
        • 招聘中
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
        • 接触：
  • 墨西哥
      • Aguascalientes、墨西哥、20000
        • 尚未招聘
        • Centenario Hospital Miguel Hidalgo
    • Nuevo León
      • Monterrey、Nuevo León、墨西哥、64460
        • 尚未招聘
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
  • 巴基斯坦
    • Punjab Province
      • Lahore、Punjab Province、巴基斯坦
        • 尚未招聘
        • The Children's Hospital & the University of Child Health Lahore
  • 巴西
      • Curitiba、巴西、80250-060
        • 尚未招聘
        • Hospital Pequeno Principe
        • 接触：
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre、Rio Grande do Sul、巴西、90560-030
        • 招聘中
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
        • 首席研究员：
          • Roberto Giugliani
        • 接触：
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro、Rio de Janeiro、巴西、22250-020
        • 招聘中
        • Instituto Fernandes Figueira
        • 接触：
  • 德国
      • Höchheim、德国、65239
        • 招聘中
        • SphinCS GmbH
  • 意大利
      • Milan、意大利、20133
  • 法国
      • Paris、法国、75012
  • 澳大利亚
    • South Australia
      • North Adelaide、South Australia、澳大利亚、5006
        • 招聘中
        • Women's and Children's Hospital
        • 接触：
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、澳大利亚、3050
      • Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
        • 招聘中
        • Royal Children's Hospital Melbourne - PIN
        • 接触：
  • 瑞典
    • Västra Götaland County
      • Gothenburg、Västra Götaland County、瑞典、416 50
        • 主动，不招人
        • Sahlgrenska universitetssjukhuset Östra
  • 瑞士
    • Canton of Bern
      • Bern、Canton of Bern、瑞士、3010
        • 招聘中
        • Inselspital - Universitätsspital Bern
        • 接触：
  • 美国
    • California
      • Oakland、California、美国、94609
        • 招聘中
        • UCSF Children's Hospital and Research Center at Oakland
        • 首席研究员：
          • Caroline Hastings, MD
        • 接触：
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • 招聘中
        • Mayo Clinic Childrens Center - PIN
        • 接触：
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75235
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、美国、22030-7404
        • 招聘中
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • 接触：
  • 英国
      • Manchester、英国、M13 9WL
        • 尚未招聘
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • London
      • London、London、英国、WC1N 3JH
    • Middlesex
      • London、Middlesex、英国、WC1N 3BG
        • 尚未招聘
        • University College London Hospitals (UCLH)
  • 葡萄牙
      • Lisbon、葡萄牙、1649-035
        • 招聘中
        • ULS de Santa Maria,EPE - Hospital de Santa Maria - PPDS
        • 接触：
    • Porto District
      • Porto、Porto District、葡萄牙、4050-651
  • 西班牙
    • Barcelona
      • Barcelona、Barcelona、西班牙、8035
        • 招聘中
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • 接触：
    • Madrid
      • Madrid、Madrid、西班牙、28009
  • 阿根廷
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma Buenos Aires、Buenos Aires、阿根廷、B1629AHJ
        • 主动，不招人
        • Hospital Universitario Austral
    • Córdoba Province
      • Córdoba、Córdoba Province、阿根廷、X5004 ASL
        • 招聘中
        • Hospital de Niños de La Santisima Trinidad

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 男性和女性参与者，年龄在4岁及以上，患有NPC疾病的晚期或青少年形式。 详细的纳入标准在NPC疾病特异性子协议AZA-001-301-NPC（NCTXXX）中介绍。
  • 男性和女性参与者，年龄在4岁及以上的GM1或GM2（Tay-Sachs，Sandhoff或GM2AB变体疾病）的神经节病的诊断为晚期/少年发作。 详细的纳入标准在GM1/GM2神经节病特异性子协议AZA-001-301-GMX（NCTXXX）中介绍。

排除标准：

  • 详细的排除标准在NPC特异性子协议AZA-001-301-NPC中介绍
  • 详细的排除标准在GM1/GM2神经节病特异性子协议AZA-001-301-GMX中介绍

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Subprotocol NCT07082725: Intervention Group NPC

Participants will be randomized to receive either nizubaglustat or placebo at a 2:1 ratio (nizubaglustat:placebo).

(Recruiting)
药品：AZ-3102
口服分散片
其他名称：
  • Nizubaglustat
药品：安慰剂
匹配安慰剂将与干预措施相同的方案进行管理
实验性的：Subprotocol NCT07082543: Intervention Group GM1/GM2

Participants will be randomized to receive either nizubaglustat or placebo at a 2:1 ratio (nizubaglustat:placebo).

(Active, not recruiting - No longer looking for participants)
药品：AZ-3102
口服分散片
其他名称：
  • Nizubaglustat
药品：安慰剂
匹配安慰剂将与干预措施相同的方案进行管理

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
分配给子协议AZA-001-301-NPC的参与者数量
大体时间：基线至第18个月
基线至第18个月
分配给子协议AZA-001-301-GMX的参与者数量
大体时间：基线至第18个月
基线至第18个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Azafaros B.V.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年6月30日

初级完成 (估计的)

2028年5月14日

研究完成 (估计的)

2028年6月14日

研究注册日期

首次提交

2025年6月27日

首先提交符合 QC 标准的

2025年6月27日

首次发布 (实际的)

2025年7月8日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月16日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月15日

最后验证

2026年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • AZA-001-301
  • 2024-515778-28-00 (克蒂斯)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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