Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование для оценки безопасности и эффективности перорального нидзубаглустата (AZ-3102) в поздних инфантильных и ювенильных формах заболевания типа C, ганглиозидоза GM1 или ганглиозидоза GM2

15 сентября 2026 г. обновлено: Azafaros B.V.

18-месячный двойной слепой, рандомизированный плацебо-контролируемый, многоцентровый, фазы 3 исследования для оценки безопасности и эффективности перорального низубаглюстата (AZ-3102) в позднем инфантильном и ювенильном форме ганглиозоза Niemann-Pick Or-or Ganglios-orsonset-oronset-of Ganglios-oronset-oronset-ornesset-orginesset-orneset-of Gangliossidosess orysidosessedosises orysidossydosiss of Gm.11 GM2

An 18-month double-blind, randomized, placebo-controlled, multicenter, Phase 3 study to evaluate the safety and efficacy of oral nizubaglustat (AZ-3102) in late-infantile and juvenile forms of Niemann-Pick type C disease and in late-infantile and juvenile-onset forms of GM1 gangliosidosis or GM2 gangliosidosis

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это рандомизированное, двойное слепое плацебо-контролируемое исследование, которое будет оценивать безопасность и эффективность перорального нидзубаглустата (AZ-3102) в множественных областях заболеваний с использованием программы мастер-протокола. Участники рандомизируются на разные подпротоколы на основе типа заболевания: ниманн-пик типа C (NPC), GM1 Gangiliosidosis или GM2 Gangiliosidosis.

Специфические процедуры лечения будут описаны в субпротоколе, специфичной для заболевания. Отдельные подпротоколы могут иметь дополнительные требования к приемлемости, процедуры безопасности и эффективности или конечные точки, которые будут описаны в соответствующих подпротоколах.

Для получения информации, специфичной для каждого отдельного субпротокола, включенного в это исследование, пожалуйста, см. Записи: Niemann-Pick Type C болезнь NCT ####### и GM1 Ганглиозидоз или GM2 Gangiliosidosis NCT ########.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

147

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Contact for Healthcare Professionals
  • Номер телефона: Please reach out by email
  • Электронная почта: medinfo@azafaros.com

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Patient Advocacy Representative
  • Номер телефона: Please reach out by email
  • Электронная почта: info@azafaros.com

Места учебы

  • Австралия
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Австралия, 5006
        • Рекрутинг
        • Women's and Children's Hospital
        • Контакт:
          • Louise Jaensch
          • Номер телефона: +61 881 616 610
          • Электронная почта: louise.jaensch@sa.gov.au
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3050
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • Рекрутинг
        • Royal Children's Hospital Melbourne - PIN
        • Контакт:
  • Аргентина
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma Buenos Aires, Buenos Aires, Аргентина, B1629AHJ
        • Активный, не рекрутирующий
        • Hospital Universitario Austral
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Аргентина, X5004 ASL
        • Рекрутинг
        • Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
  • Бразилия
      • Curitiba, Бразилия, 80250-060
        • Еще не набирают
        • Hospital Pequeno Principe
        • Контакт:
          • Daniel Almeida do Valle
          • Номер телефона: +55 41 9825-0325
          • Электронная почта: daniel.valle@hpp.org.br
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Бразилия, 90560-030
        • Рекрутинг
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
        • Главный следователь:
          • Roberto Giugliani
        • Контакт:
          • Paula de Castro Pereira
          • Номер телефона: +55 513 359 6340
          • Электронная почта: paulapereira@hcpa.edu.br
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Бразилия, 22250-020
        • Рекрутинг
        • Instituto Fernandes Figueira
        • Контакт:
          • DAFNE D. G. HOROVITZ
          • Номер телефона: +55 21 2554-1709
          • Электронная почта: dafne.horovitz@fiocruz.br
  • Германия
      • Höchheim, Германия, 65239
        • Рекрутинг
        • SphinCS GmbH
  • Индия
    • Kerala
      • Ernākulam, Kerala, Индия, 682041
        • Рекрутинг
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
        • Контакт:
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Индия, 110029
        • Рекрутинг
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
        • Контакт:
          • Faijan Beg
          • Номер телефона: +91 78283 96432
          • Электронная почта: faijan.crds@outlook.com
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Индия, 302004
        • Рекрутинг
        • JK Lone Hospital
        • Контакт:
          • Priyanshu Mathur
          • Номер телефона: +91 9982451490
          • Электронная почта: Priyanshujkl@gmail.com
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Индия, 632004
        • Рекрутинг
        • Christian Medical College and Hospital
        • Контакт:
          • Sangeetha Yoganathan, Dr.
          • Номер телефона: +91 9442611622
          • Электронная почта: doc_ys@yahoo.co.in
  • Испания
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Испания, 8035
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Контакт:
          • Nuria Leal
          • Номер телефона: +34677171367
          • Электронная почта: nuria.leal@vhir.org
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Испания, 28009
        • Рекрутинг
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesus - PIN
        • Контакт:
  • Италия
      • Milan, Италия, 20133
        • Рекрутинг
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Контакт:
  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T3B 6A8
        • Рекрутинг
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
        • Контакт:
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2B7
        • Еще не набирают
        • University of Alberta Medical Genetics Clinic
        • Контакт:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H2X 0C1
        • Еще не набирают
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal-1000 rue Saint-Denis
        • Контакт:
  • Мексика
      • Aguascalientes, Мексика, 20000
        • Еще не набирают
        • Centenario Hospital Miguel Hidalgo
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Мексика, 64460
        • Еще не набирают
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
  • Пакистан
    • Punjab Province
      • Lahore, Punjab Province, Пакистан
        • Еще не набирают
        • The Children's Hospital & the University of Child Health Lahore
  • Португалия
      • Lisbon, Португалия, 1649-035
        • Рекрутинг
        • ULS de Santa Maria,EPE - Hospital de Santa Maria - PPDS
        • Контакт:
          • Tiago Proenca dos Santos
          • Номер телефона: +351 210405814
          • Электронная почта: cic@ulssm.min.saude.pt
    • Porto District
      • Porto, Porto District, Португалия, 4050-651
        • Рекрутинг
        • ULS de Santo António, EPE - Centro Materno Infantil Norte
        • Контакт:
  • Соединенное Королевство
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Еще не набирают
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • London
      • London, London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Рекрутинг
        • Great Ormond Street Hospital
        • Контакт:
    • Middlesex
      • London, Middlesex, Соединенное Королевство, WC1N 3BG
        • Еще не набирают
        • University College London Hospitals (UCLH)
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • Рекрутинг
        • UCSF Children's Hospital and Research Center at Oakland
        • Главный следователь:
          • Caroline Hastings, MD
        • Контакт:
          • Veronica Cheung, CRC
          • Номер телефона: 2752 510-428-3885
          • Электронная почта: Veronica.Cheung@ucsf.edu
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • Еще не набирают
        • University of Minnesota Medical School
        • Контакт:
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Рекрутинг
        • Mayo Clinic Childrens Center - PIN
        • Контакт:
          • Brad Jorde
          • Номер телефона: 507-293-3609
          • Электронная почта: RSTCGRESEARCH@mayo.edu
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
        • Рекрутинг
        • Children's Medical Center Dallas
        • Контакт:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22030-7404
        • Рекрутинг
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Контакт:
          • Lauren Noll
          • Номер телефона: 571-732-4655
          • Электронная почта: lnoll@ldrtc.org
  • Турция (Туркие)
    • Adana
      • Adana, Adana, Турция (Туркие), 1250
        • Рекрутинг
        • Cukurova Universitesi Balcali Hastanesi Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi
        • Контакт:
          • Fatma Derya Bulut
          • Номер телефона: +90 532 743 27 18
          • Электронная почта: deryaozduran@yahoo.com
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, Турция (Туркие), 6500
        • Рекрутинг
        • Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi
        • Контакт:
          • Fatih Suheyl Ezgu
          • Номер телефона: +90 532 685 36 97
          • Электронная почта: fezgu@gazi.edu.tr
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Турция (Туркие), 35100
        • Рекрутинг
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
        • Контакт:
  • Франция
      • Paris, Франция, 75012
        • Рекрутинг
        • AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
        • Контакт:
  • Швейцария
    • Canton of Bern
      • Bern, Canton of Bern, Швейцария, 3010
        • Рекрутинг
        • Inselspital - Universitätsspital Bern
        • Контакт:
  • Швеция
    • Västra Götaland County
      • Gothenburg, Västra Götaland County, Швеция, 416 50
        • Активный, не рекрутирующий
        • Sahlgrenska universitetssjukhuset Östra

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Участники мужчин и женщин, в возрасте 4 лет и старше с диагнозом поздней инфантильной или ювенильной формы заболевания NPC. Подробные критерии включения представлены в NPC-специфическом субпротоколе AZA-001-301-NPC (NCTXXX).
  • Участники мужского и женского пола, в возрасте 4 лет и старше с диагнозом варианта GM1 или GM2 (Tay-Sachs, Sandhoff или GM2AB) ганглиозидоз позднего инфантильного/ юношеского начала. Подробные критерии включения представлены в ганглиозидозе GM1/GM2, специфичный для субпротокола AZA-001-301-GMX (NCTXXX).

Критерии исключения:

  • Подробные критерии исключения представлены в NPC-специфическом субпротоколе AZA-001-301-NPC
  • Подробные критерии исключения представлены в ганглиозидозе GM1/GM2, специфичный для субпротокола AZA-001-301-GMX

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Subprotocol NCT07082725: Intervention Group NPC

Participants will be randomized to receive either nizubaglustat or placebo at a 2:1 ratio (nizubaglustat:placebo).

(Recruiting)
Лекарство: AZ-3102
Устные рассеиваемые таблетки
Другие имена:
  • Низубаглустат
Лекарство: Плацебо
Соответствующий плацебо будет введен в тот же режим, что и вмешательство
Экспериментальный: Subprotocol NCT07082543: Intervention Group GM1/GM2

Participants will be randomized to receive either nizubaglustat or placebo at a 2:1 ratio (nizubaglustat:placebo).

(Active, not recruiting - No longer looking for participants)
Лекарство: AZ-3102
Устные рассеиваемые таблетки
Другие имена:
  • Низубаглустат
Лекарство: Плацебо
Соответствующий плацебо будет введен в тот же режим, что и вмешательство

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество участников, выделенных на субпротокол AZA-001-301-NPC
Временное ограничение: Базовая линия до 18 месяцев
Базовая линия до 18 месяцев
Количество участников, выделенных на субпротокол AZA-001-301-GMX
Временное ограничение: Базовая линия до 18 месяцев
Базовая линия до 18 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Azafaros B.V.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 июня 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

14 мая 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

14 июня 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 июня 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 июня 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

8 июля 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

16 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AZA-001-301
  • 2024-515778-28-00 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться