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Um estudo para avaliar a segurança e a eficácia do nizubaglustat oral (AZ-3102) em formas tardias e juvenis de doença de Niemann-Pick tipo C, gangliosidose GM1 ou gangliosidose GM2

15 de setembro de 2026 atualizado por: Azafaros B.V.

18-month Double-blind, Randomized, Placebo-controlled, Multicenter, Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Oral Nizubaglustat (AZ-3102) in Late-infantile and Juvenile Forms of Niemann-Pick Type C Disease and in Late-infantile and Juvenile-onset Forms of GM1 Gangliosidosis or GM2 Gangliosidosis

Um estudo de fase 3 de fase 3, de 18 meses, randomizado, controlado por placebo, para avaliar a segurança e a eficácia do nizubaglustat oral (AZ-3102) em formas tardias e juvenis de ganguros e gângios de gestão e gangurosos de gangurosos e gangurosos de gangurosos e gangurosos de gangurosos e gangurosos de gangurosos de gestos e gangurosos de gangurosos e gangues-infantil e gangues

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo randomizado de fase 3, duplo-cego e controlado por placebo que avaliará a segurança e a eficácia do nizubaglustat oral (AZ-3102) em várias áreas de doença usando um programa de pesquisa de protocolo mestre. Os participantes são randomizados para diferentes subprotocolos com base no tipo de doença: Niemann-Pick tipo C (NPC), gangliosidose GM1 ou gangliosidose GM2.

Procedimentos específicos do tratamento serão descritos no subprotocolo específico da doença. Os subprotocolos individuais podem ter requisitos adicionais de elegibilidade, procedimentos de segurança e eficácia ou pontos de extremidade, que serão descritos nos subprotocolos correspondentes.

Para obter informações específicas para cada subprotocolo individual incluído neste estudo, consulte o correspondente, separado, clínico.gov.gov Registros: Doença Niemann-Pick Tipo C NCT ######## e gm1 gangliosidose ou gm2 gangliosidose nct ########.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

147

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Contact for Healthcare Professionals
  • Número de telefone: Please reach out by email
  • E-mail: medinfo@azafaros.com

Estude backup de contato

  • Nome: Patient Advocacy Representative
  • Número de telefone: Please reach out by email
  • E-mail: info@azafaros.com

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Höchheim, Alemanha, 65239
        • Recrutamento
        • SphinCS GmbH
  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, B1629AHJ
        • Ativo, não recrutando
        • Hospital Universitario Austral
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, X5004 ASL
        • Recrutamento
        • Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
  • Austrália
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Austrália, 5006
        • Recrutamento
        • Women's and Children's Hospital
        • Contato:
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3050
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • Recrutamento
        • Royal Children's Hospital Melbourne - PIN
        • Contato:
  • Brasil
      • Curitiba, Brasil, 80250-060
        • Ainda não está recrutando
        • Hospital Pequeno Principe
        • Contato:
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90560-030
        • Recrutamento
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
        • Investigador principal:
          • Roberto Giugliani
        • Contato:
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasil, 22250-020
        • Recrutamento
        • Instituto Fernandes Figueira
        • Contato:
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • Recrutamento
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
        • Contato:
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2X 0C1
        • Ainda não está recrutando
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal-1000 rue Saint-Denis
        • Contato:
  • Espanha
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Espanha, 8035
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Contato:
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Espanha, 28009
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Recrutamento
        • UCSF Children's Hospital and Research Center at Oakland
        • Investigador principal:
          • Caroline Hastings, MD
        • Contato:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Ainda não está recrutando
        • University of Minnesota Medical School
        • Contato:
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic Childrens Center - PIN
        • Contato:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030-7404
        • Recrutamento
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Contato:
  • França
      • Paris, França, 75012
        • Recrutamento
        • AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
        • Contato:
  • Itália
      • Milan, Itália, 20133
        • Recrutamento
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Contato:
  • México
      • Aguascalientes, México, 20000
        • Ainda não está recrutando
        • Centenario Hospital Miguel Hidalgo
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, México, 64460
        • Ainda não está recrutando
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
  • Paquistão
    • Punjab Province
      • Lahore, Punjab Province, Paquistão
        • Ainda não está recrutando
        • The Children's Hospital & the University of Child Health Lahore
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Recrutamento
        • ULS de Santa Maria,EPE - Hospital de Santa Maria - PPDS
        • Contato:
    • Porto District
      • Porto, Porto District, Portugal, 4050-651
  • Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Ainda não está recrutando
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • London
      • London, London, Reino Unido, WC1N 3JH
    • Middlesex
      • London, Middlesex, Reino Unido, WC1N 3BG
        • Ainda não está recrutando
        • University College London Hospitals (UCLH)
  • Suécia
    • Västra Götaland County
      • Gothenburg, Västra Götaland County, Suécia, 416 50
        • Ativo, não recrutando
        • Sahlgrenska universitetssjukhuset Östra
  • Suíça
    • Canton of Bern
      • Bern, Canton of Bern, Suíça, 3010
        • Recrutamento
        • Inselspital - Universitätsspital Bern
        • Contato:
  • Turquia (Türkiye)
    • Adana
      • Adana, Adana, Turquia (Türkiye), 1250
        • Recrutamento
        • Cukurova Universitesi Balcali Hastanesi Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi
        • Contato:
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, Turquia (Türkiye), 6500
        • Recrutamento
        • Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi
        • Contato:
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Turquia (Türkiye), 35100
        • Recrutamento
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
        • Contato:
  • Índia
    • Kerala
      • Ernākulam, Kerala, Índia, 682041
        • Recrutamento
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
        • Contato:
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Índia, 110029
        • Recrutamento
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
        • Contato:
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Índia, 302004
        • Recrutamento
        • JK Lone Hospital
        • Contato:
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Índia, 632004
        • Recrutamento
        • Christian Medical College and Hospital
        • Contato:
          • Sangeetha Yoganathan, Dr.
          • Número de telefone: +91 9442611622
          • E-mail: doc_ys@yahoo.co.in

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  • Participantes do sexo masculino e feminino, com 4 anos ou mais com diagnóstico da forma tardia do Infantil ou Juvenile da doença do NPC. Os critérios detalhados de inclusão são apresentados no subprotocolo específico da doença NPC AZA-001-301-NPC (NCTXXX).
  • Participantes do sexo masculino e feminino, com 4 anos ou mais com um diagnóstico de gangliosidose GM1 ou GM2 (Tay-Sachs, Sandhoff ou GM2AB) de início tardio de infantile/ juvenil. Os critérios de inclusão detalhados são apresentados no subprotocolo GM1/GM2 Gangliosidosisis Subprotocol AZA-001-301-GMX (NCTXXX).

Critérios de exclusão:

  • Os critérios de exclusão detalhados são apresentados no subprotocolo específico da doença NPC AZA-001-301-NPC
  • Os critérios de exclusão detalhados são apresentados no subprotocolo GM1/GM2 Gangliosidososis Subprotocol AZA-001-301-GMX

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Subprotocol NCT07082725: Intervention Group NPC

Participants will be randomized to receive either nizubaglustat or placebo at a 2:1 ratio (nizubaglustat:placebo).

(Recruiting)
Medicamento: AZ-3102
Comprimidos dispersíveis orais
Outros nomes:
  • Nizubaglustat
Medicamento: Placebo
Um placebo correspondente será administrado no mesmo regime que a intervenção
Experimental: Subprotocol NCT07082543: Intervention Group GM1/GM2

Participants will be randomized to receive either nizubaglustat or placebo at a 2:1 ratio (nizubaglustat:placebo).

(Active, not recruiting - No longer looking for participants)
Medicamento: AZ-3102
Comprimidos dispersíveis orais
Outros nomes:
  • Nizubaglustat
Medicamento: Placebo
Um placebo correspondente será administrado no mesmo regime que a intervenção

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de participantes alocados para o subprotocolo AZA-001-301-NPC
Prazo: Base para o mês 18
Base para o mês 18
Número de participantes alocados para o subprotocolo AZA-001-301-GMX
Prazo: Base para o mês 18
Base para o mês 18

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Azafaros B.V.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de junho de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

14 de maio de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

14 de junho de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de junho de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de junho de 2025

Primeira postagem (Real)

8 de julho de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

16 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de setembro de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AZA-001-301
  • 2024-515778-28-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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