Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de veiligheid en werkzaamheid van orale nizubaglustat (AZ-3102) te evalueren in laat-infantiele en juveniele vormen van Niemann-Pick Type C-ziekte, GM1 gangliosidosis of GM2 gangliosidosis

15 september 2026 bijgewerkt door: Azafaros B.V.

18-maanden dubbelblinde, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, multicenter, fase 3-studie om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van orale nizubaglustat (AZ-3102) in late infantiele en juveniele vormen van Niemann-pick type C-ziekte en in late infantile en late-infantile en late-infantile en late-infantile en late-infantile en late-infantile en late-infantile en late-infantile en late-infantile en late-infantile en late-infantile en late-infantile en late-infantile en late-infantile en late-infantile en late-infantile en in de late infantile en in de late infantile en in de late infantile en in de late factoren zijn

Een 18-maanden dubbelblinde, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, multicenter, fase 3-studie om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van orale nizubaglustat (AZ-3102) in late infantiele en juveniele vormen van Niemann-pick Type C-ziekte en in late infantile en juveniel-INSET van GM1-gang van GM1-gm1-gangslioSidose of GM2-gang van GM1-gang.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase 3 gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerd onderzoek dat de veiligheid en werkzaamheid van orale nizubaglustat (AZ-3102) in meerdere ziektegebieden zal evalueren met behulp van een masterprotocolonderzoeksprogramma. Deelnemers worden gerandomiseerd naar verschillende subprotocolen op basis van ziektetype: Niemann-Pick Type C (NPC), GM1 gangliosidosis of GM2 gangliosidosis.

Behandelingsspecifieke procedures worden beschreven in het ziektespecifieke subprotocol. Individuele subprotocolen kunnen aanvullende in aanmerking komende vereisten, veiligheids- en werkzaamheidsprocedures of eindpunten hebben, die zullen worden beschreven in de overeenkomstige subprotocolen.

Raadpleeg de bijbehorende, aparte, klinicaltrials.gov voor informatie die specifiek is voor informatie voor elk individuele subprotocol dat in deze proef is opgenomen in deze proef Records: Niemann-Pick Type C Ziekte NCT ######## en GM1 Gangliosidosis of GM2 Gangliosidosis NCT ########.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

147

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Contact for Healthcare Professionals
  • Telefoonnummer: Please reach out by email
  • E-mail: medinfo@azafaros.com

Studie Contact Back-up

  • Naam: Patient Advocacy Representative
  • Telefoonnummer: Please reach out by email
  • E-mail: info@azafaros.com

Studie Locaties

  • Argentinië
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentinië, B1629AHJ
        • Actief, niet wervend
        • Hospital Universitario Austral
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentinië, X5004 ASL
        • Werving
        • Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
  • Australië
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australië, 5006
        • Werving
        • Women's and Children's Hospital
        • Contact:
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3050
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
        • Werving
        • Royal Children's Hospital Melbourne - PIN
        • Contact:
  • Brazilië
      • Curitiba, Brazilië, 80250-060
        • Nog niet aan het werven
        • Hospital Pequeno Principe
        • Contact:
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazilië, 90560-030
        • Werving
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
        • Hoofdonderzoeker:
          • Roberto Giugliani
        • Contact:
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brazilië, 22250-020
        • Werving
        • Instituto Fernandes Figueira
        • Contact:
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Werving
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
        • Contact:
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 0C1
        • Nog niet aan het werven
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal-1000 rue Saint-Denis
        • Contact:
  • Duitsland
      • Höchheim, Duitsland, 65239
        • Werving
        • SphinCS GmbH
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75012
  • Indië
    • Kerala
      • Ernākulam, Kerala, Indië, 682041
        • Werving
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
        • Contact:
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indië, 110029
        • Werving
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
        • Contact:
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Indië, 302004
        • Werving
        • JK Lone Hospital
        • Contact:
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indië, 632004
        • Werving
        • Christian Medical College and Hospital
        • Contact:
  • Italië
      • Milan, Italië, 20133
  • Mexico
      • Aguascalientes, Mexico, 20000
        • Nog niet aan het werven
        • Centenario Hospital Miguel Hidalgo
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexico, 64460
        • Nog niet aan het werven
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
  • Pakistan
    • Punjab Province
      • Lahore, Punjab Province, Pakistan
        • Nog niet aan het werven
        • The Children's Hospital & the University of Child Health Lahore
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Werving
        • ULS de Santa Maria,EPE - Hospital de Santa Maria - PPDS
        • Contact:
    • Porto District
      • Porto, Porto District, Portugal, 4050-651
  • Spanje
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Spanje, 8035
        • Werving
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Contact:
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spanje, 28009
  • Turkije (Türkiye)
    • Adana
      • Adana, Adana, Turkije (Türkiye), 1250
        • Werving
        • Cukurova Universitesi Balcali Hastanesi Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi
        • Contact:
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, Turkije (Türkiye), 6500
        • Werving
        • Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi
        • Contact:
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Turkije (Türkiye), 35100
        • Werving
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
        • Contact:
  • Verenigd Koninkrijk
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Nog niet aan het werven
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • London
      • London, London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
    • Middlesex
      • London, Middlesex, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3BG
        • Nog niet aan het werven
        • University College London Hospitals (UCLH)
  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • Werving
        • UCSF Children's Hospital and Research Center at Oakland
        • Hoofdonderzoeker:
          • Caroline Hastings, MD
        • Contact:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Nog niet aan het werven
        • University of Minnesota Medical School
        • Contact:
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Werving
        • Mayo Clinic Childrens Center - PIN
        • Contact:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22030-7404
        • Werving
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Contact:
  • Zweden
    • Västra Götaland County
      • Gothenburg, Västra Götaland County, Zweden, 416 50
        • Actief, niet wervend
        • Sahlgrenska universitetssjukhuset Östra
  • Zwitserland
    • Canton of Bern
      • Bern, Canton of Bern, Zwitserland, 3010
        • Werving
        • Inselspital - Universitätsspital Bern
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke en vrouwelijke deelnemers, 4 jaar oud en ouder met een diagnose van de late-infantiele of juveniele vorm van NPC-ziekte. Gedetailleerde inclusiecriteria worden gepresenteerd in de NPC ziektespecifieke subprotocol AZA-001-301-NPC (NCTXXX).
  • Mannelijke en vrouwelijke deelnemers, van 4 jaar en ouder met een diagnose van GM1- of GM2 (Tay-Sachs, Sandhoff of GM2AB-variantziekte) Gangliosidosis van laat-infantiel/ juveniel begin. Gedetailleerde inclusiecriteria worden gepresenteerd in de GM1/GM2 gangliosidosis-specifieke subprotocol AZA-001-301-GMX (NCTXXX).

Uitsluitingscriteria:

  • Gedetailleerde uitsluitingscriteria worden gepresenteerd in de NPC ziektespecifieke subprotocol AZA-001-301-NPC
  • Gedetailleerde uitsluitingscriteria worden gepresenteerd in de GM1/GM2 gangliosidosis-specifieke subprotocol AZA-001-301-GMX

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Subprotocol NCT07082725: Intervention Group NPC

Participants will be randomized to receive either nizubaglustat or placebo at a 2:1 ratio (nizubaglustat:placebo).

(Recruiting)
Geneesmiddel: AZ-3102
Orale dispergeerbare tablets
Andere namen:
  • Nizubaglustat
Geneesmiddel: Placebo
Een bijpassende placebo wordt in hetzelfde regime toegediend als de interventie
Experimenteel: Subprotocol NCT07082543: Intervention Group GM1/GM2

Participants will be randomized to receive either nizubaglustat or placebo at a 2:1 ratio (nizubaglustat:placebo).

(Active, not recruiting - No longer looking for participants)
Geneesmiddel: AZ-3102
Orale dispergeerbare tablets
Andere namen:
  • Nizubaglustat
Geneesmiddel: Placebo
Een bijpassende placebo wordt in hetzelfde regime toegediend als de interventie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers toegewezen aan subprotocol AZA-001-301-NPC
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 18
Basislijn tot maand 18
Aantal deelnemers toegewezen aan subprotocol AZA-001-301-GMX
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 18
Basislijn tot maand 18

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Azafaros B.V.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 juni 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

14 mei 2028

Studie voltooiing (Geschat)

14 juni 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 juni 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 juni 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 juli 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 september 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AZA-001-301
  • 2024-515778-28-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren