Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus suun kautta otettavan nizubaglustatin (AZ-3102) turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi tyypin C myöhäisfantiilien ja nuorten muodoissa, GM1-gangliosidoosissa tai GM2-gangliosidoosissa

torstai 13. elokuuta 2026 päivittänyt: Azafaros B.V.

18 kuukauden kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumelääkekontrolloima, monikeskus, vaiheen 3 tutkimus oraalisen nizubaglustatin (AZ-3102) turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi myöhäisfantiilien ja nuorten Niemann-pick-tyypin C-taudissa sekä myöhään infantiilien ja nuorten ja nuorten aluksien muodossa Gm1-gangliosidosissa tai Gm2-gangliosidissa

18 kuukauden kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumelääkekontrolloima, monikeskus, vaiheen 3 tutkimus oraalisen nizubaglustatin (AZ-3102) turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi myöhään infantiilien ja nuorten muotojen tyyppisissä C-taudissa sekä myöhäisissä infantiilissa ja nuorten alusen muodossa Gm1-gangliosidosissa tai Gm2-ganglioosissa

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 3 satunnaistettu, kaksoissovellus, lumelääkekontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan suun kautta otettavan nizubaglustatin (AZ-3102) turvallisuutta ja tehokkuutta useilla sairausalueilla pääprotokollan tutkimusohjelman avulla. Osallistujat satunnaistetaan erilaisiin alaprotokooliin, jotka perustuvat tautityyppiin: Niemann-Pick Type C (NPC), GM1-gangliosidoosi tai GM2-gangliosidoosi.

Hoito-spesifiset toimenpiteet kuvataan sairauspesifisessä alaprotokoolissa. Yksittäisillä alaprotokolleilla voi olla ylimääräisiä kelpoisuusvaatimuksia, turvallisuus- ja tehokkuusmenettelyjä tai päätepisteitä, jotka kuvataan vastaavissa alaryhmissä.

Jos haluat jokaiselle tähän tutkimukseen sisältyvän yksittäisen alaprotokollan erityistiedot, katso vastaavat, erilliset, kliiniset ohjeet.gov Tietueet: Niemann-Pick Type C -tauti NCT ######### ja GM1-gangliosidoosi tai GM2-gangliosidoosi NCT #########.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

147

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Contact for Healthcare Professionals
  • Puhelinnumero: Please reach out by email
  • Sähköposti: medinfo@azafaros.com

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: Patient Advocacy Representative
  • Puhelinnumero: Please reach out by email
  • Sähköposti: info@azafaros.com

Opiskelupaikat

  • Argentiina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentiina, B1629AHJ
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Hospital Universitario Austral
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentiina, X5004 ASL
        • Rekrytointi
        • Hospital de Niños de la Santísima Trinidad
  • Australia
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Rekrytointi
        • Women's and Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Ei vielä rekrytointia
        • Royal Children's Hospital Melbourne - PIN
        • Ottaa yhteyttä:
  • Brasilia
      • Curitiba, Brasilia, 80250-060
        • Ei vielä rekrytointia
        • Hospital Pequeno Principe
        • Ottaa yhteyttä:
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilia, 90560-030
        • Rekrytointi
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
        • Päätutkija:
          • Roberto Giugliani
        • Ottaa yhteyttä:
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasilia, 22250-020
        • Rekrytointi
        • Instituto Fernandes Figueira
        • Ottaa yhteyttä:
  • Espanja
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Espanja, 8035
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Ottaa yhteyttä:
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Espanja, 28009
  • Intia
    • Kerala
      • Ernākulam, Kerala, Intia, 682041
        • Rekrytointi
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
        • Ottaa yhteyttä:
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Intia, 110029
        • Rekrytointi
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
        • Ottaa yhteyttä:
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Intia, 302004
        • Rekrytointi
        • JK Lone Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Intia, 632004
        • Rekrytointi
        • Christian Medical College and Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Sangeetha Yoganathan, Dr.
          • Puhelinnumero: +91 9442611622
          • Sähköposti: doc_ys@yahoo.co.in
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Rekrytointi
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Ottaa yhteyttä:
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Rekrytointi
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
        • Ottaa yhteyttä:
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0C1
        • Ei vielä rekrytointia
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal-1000 rue Saint-Denis
        • Ottaa yhteyttä:
  • Meksiko
      • Aguascalientes, Meksiko, 20000
        • Ei vielä rekrytointia
        • Centenario Hospital Miguel Hidalgo
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Meksiko, 64460
        • Ei vielä rekrytointia
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio Gonzalez
  • Pakistan
    • Punjab Province
      • Lahore, Punjab Province, Pakistan
        • Ei vielä rekrytointia
        • The Children's Hospital & the University of Child Health Lahore
  • Portugali
      • Lisbon, Portugali, 1649-035
        • Rekrytointi
        • ULS de Santa Maria,EPE - Hospital de Santa Maria - PPDS
        • Ottaa yhteyttä:
    • Porto District
      • Porto, Porto District, Portugali, 4050-651
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75012
        • Rekrytointi
        • AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
        • Ottaa yhteyttä:
  • Ruotsi
    • Västra Götaland County
      • Gothenburg, Västra Götaland County, Ruotsi, 416 50
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset Östra
  • Saksa
      • Höchheim, Saksa, 65239
        • Rekrytointi
        • SphinCS GmbH
  • Sveitsi
    • Canton of Bern
      • Bern, Canton of Bern, Sveitsi, 3010
        • Rekrytointi
        • INSELSPITAL - Universitätsspital Bern
        • Ottaa yhteyttä:
  • Turkki (Türkiye)
    • Adana
      • Adana, Adana, Turkki (Türkiye), 1250
        • Rekrytointi
        • Cukurova Universitesi Balcali Hastanesi Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, Turkki (Türkiye), 6500
        • Rekrytointi
        • Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi
        • Ottaa yhteyttä:
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Turkki (Türkiye), 35100
        • Rekrytointi
        • Ege Üniversitesi Tip Fakültesi
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Ei vielä rekrytointia
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • London
      • London, London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Rekrytointi
        • Great Ormond Street Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Middlesex
      • London, Middlesex, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
        • Ei vielä rekrytointia
        • University College London Hospitals (UCLH)
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Rekrytointi
        • UCSF Children's Hospital and Research Center at Oakland
        • Päätutkija:
          • Caroline Hastings, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of Minnesota Medical School
        • Ottaa yhteyttä:
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic Childrens Center - PIN
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030-7404
        • Rekrytointi
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- ja naispuoliset osallistujat, 4-vuotiaat ja vanhemmat, diagnoosi NPC-taudin myöhäisfantiilista tai nuoresta. Yksityiskohtaiset sisällyttämiskriteerit on esitetty NPC-taudispesifisessä subprotokoolissa AZA-001-301-NPC (NCTXXX).
  • Mies- ja naispuoliset osallistujat, 4-vuotiaat ja vanhemmat, ja GM1: n tai GM2: n (Tay-Sachs, Sandhoff tai GM2AB-varianttitauti) diagnoosi gangliosidoosi myöhäisen infantiilisen/ nuoren alkamisen alkamisesta. Yksityiskohtaiset sisällyttämiskriteerit esitetään GM1/GM2-gangliosidosispesifisessä subprotokoolissa AZA-001-301-GMX (NCTXXX).

Poissulkemiskriteerit:

  • Yksityiskohtaiset poissulkemiskriteerit on esitetty NPC-taudispesifisessä subprotokoolissa AZA-001-301-NPC
  • Yksityiskohtaiset poissulkemiskriteerit esitetään GM1/GM2-gangliosidoosispesifisessä subprotokoolissa AZA-001-301-GMX

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Subprotocol NCT07082725: Intervention Group NPC

Participants will be randomized to receive either nizubaglustat or placebo at a 2:1 ratio (nizubaglustat:placebo).

(Recruiting)
Lääke: AZ-3102
Oraaliset hajautettavissa olevat tabletit
Muut nimet:
  • nizubaglustat
Lääke: Plasebo
Vastaava lumelääke annetaan samassa ohjelmassa kuin interventio
Kokeellinen: Subprotocol NCT07082543: Intervention Group GM1/GM2

Participants will be randomized to receive either nizubaglustat or placebo at a 2:1 ratio (nizubaglustat:placebo).

(Active, not recruiting - No longer looking for participants)
Lääke: AZ-3102
Oraaliset hajautettavissa olevat tabletit
Muut nimet:
  • nizubaglustat
Lääke: Plasebo
Vastaava lumelääke annetaan samassa ohjelmassa kuin interventio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osallistujien lukumäärä, joka on osoitettu alaprotokoolille AZA-001-301-NPC
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 18
Perustaso kuukauteen 18
Subprotokolla AZA-001-301-GMX: lle osoitettujen osallistujien lukumäärä
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 18
Perustaso kuukauteen 18

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Azafaros B.V.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 30. kesäkuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 14. toukokuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 14. kesäkuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 27. kesäkuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 27. kesäkuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 8. heinäkuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 14. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AZA-001-301
  • 2024-515778-28-00 (Ctis)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa