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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von oralem Nizubaglustat (AZ-3102) bei Spätinfantil- und Jugendformen von Niemann-Pick-Krankheiten, GM1-Gangliosidose oder GM2-Gangliosidose

11. Juni 2026 aktualisiert von: Azafaros B.V.

18-Monats-Doppelblind, Randomisierte, placebokontrollierte, multizentrische Studie, Phase 3, um die Sicherheit und Wirksamkeit von oralem Nizubaglustat (AZ-3102) bei spät-infantilen und juvenilen Formen von Niemann-Pick-Krankheiten sowie in Spätinfantilen- und Juvenil-Formen von GM1-Gangliosidose- oder GM2-Gang-Blinsen-Formen von GM1-GM1-Gang-Formen von GM1-GM1-GM1-GM1-GM1-GM1-GM1-Anlagen zu bewerten.

An 18-month double-blind, randomized, placebo-controlled, multicenter, Phase 3 study to evaluate the safety and efficacy of oral nizubaglustat (AZ-3102) in late-infantile and juvenile forms of Niemann-Pick type C disease and in late-infantile and juvenile-onset forms of GM1 gangliosidosis or GM2 gangliosidosis

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie, die die Sicherheit und Wirksamkeit von oralem Nizubaglustat (AZ-3102) in mehreren Krankheitsbereichen unter Verwendung eines Master-Protokollforschungsprogramms bewertet. Die Teilnehmer sind auf der Grundlage des Krankheitstyps auf unterschiedliche Subprotokolle randomisiert: Niemann-Pick-Typ C (NPC), GM1 Gangliosidose oder GM2 Gangliosidose.

Behandlungsspezifische Verfahren werden im krankheitsspezifischen Subprotokoll beschrieben. Einzelne Subprotokolle können zusätzliche Zulassungsanforderungen, Sicherheits- und Wirksamkeitsverfahren oder Endpunkte aufweisen, die in den entsprechenden Subprotokollen beschrieben werden.

Informationen für jedes in dieser Studie enthaltene einzelne Subprotokoll finden Sie in den entsprechenden, separaten klinischenRials.gov Aufzeichnungen: Niemann-Pick Typ C-Krankheit NCT ######## und GM1 Gangliosidose oder GM2 Gangliosidose NCT ########.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

147

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Contact for Healthcare Professionals
  • Telefonnummer: Please reach out by email
  • E-Mail: medinfo@azafaros.com

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Patient Advocacy Representative
  • Telefonnummer: Please reach out by email
  • E-Mail: info@azafaros.com

Studienorte

  • Argentinien
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentinien, B1629AHJ
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Austral
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentinien, X5004 ASL
        • Rekrutierung
        • Hospital de Niños de la Santísima Trinidad
  • Australien
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australien, 5006
        • Rekrutierung
        • Women's and Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Noch keine Rekrutierung
        • Royal Children's Hospital Melbourne - PIN
        • Kontakt:
  • Brasilien
      • Curitiba, Brasilien, 80250-060
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hospital Pequeno Príncipe
        • Kontakt:
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90560-030
        • Rekrutierung
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
        • Hauptermittler:
          • Roberto Giugliani
        • Kontakt:
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasilien, 22250-020
        • Rekrutierung
        • Instituto Fernandes Figueira
        • Kontakt:
  • Deutschland
      • Höchheim, Deutschland, 65239
        • Rekrutierung
        • SphinCS GmbH
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75012
  • Indien
    • Kerala
      • Ernākulam, Kerala, Indien, 682041
        • Rekrutierung
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
        • Kontakt:
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indien, 110029
        • Rekrutierung
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
        • Kontakt:
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Indien, 302004
        • Rekrutierung
        • JK Lone Hospital
        • Kontakt:
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indien, 632004
        • Noch keine Rekrutierung
        • Christian Medical College and Hospital
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Noch keine Rekrutierung
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0C1
        • Noch keine Rekrutierung
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal-1000 rue Saint-Denis
  • Mexiko
      • Aguascalientes, Mexiko, 20000
        • Noch keine Rekrutierung
        • Centenario Hospital Miguel Hidalgo
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexiko, 64460
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Rekrutierung
        • ULS de Santa Maria,EPE - Hospital de Santa Maria - PPDS
        • Kontakt:
    • Porto District
      • Porto, Porto District, Portugal, 4050-651
  • Schweden
    • Västra Götaland County
      • Gothenburg, Västra Götaland County, Schweden, 416 50
        • Rekrutierung
        • Sahlgrenska universitetssjukhuset Östra
        • Kontakt:
  • Schweiz
    • Canton of Bern
      • Bern, Canton of Bern, Schweiz, 3010
        • Rekrutierung
        • Inselspital - Universitätsspital Bern
        • Kontakt:
  • Spanien
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Spanien, 8035
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Kontakt:
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spanien, 28009
  • Türkei (türkiye)
    • Adana
      • Adana, Adana, Türkei (türkiye), 1250
        • Noch keine Rekrutierung
        • Balcali Hastanesi Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, Türkei (türkiye), 6500
        • Rekrutierung
        • Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Türkei (türkiye), 35100
        • Noch keine Rekrutierung
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Rekrutierung
        • UCSF Children's Hospital and Research Center at Oakland
        • Hauptermittler:
          • Caroline Hastings, MD
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Minnesota Medical School
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic Childrens Center - PIN
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Rekrutierung
        • Children's Medical Center Dallas
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030-7404
        • Rekrutierung
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Kontakt:
  • Vereinigtes Königreich
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Noch keine Rekrutierung
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • London
      • London, London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Noch keine Rekrutierung
        • Great Ormond Street Hospital
    • Middlesex
      • London, Middlesex, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BG
        • Noch keine Rekrutierung
        • University College London Hospitals (UCLH)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche und weibliche Teilnehmer im Alter von 4 Jahren mit einer Diagnose der späten oder jugendlichen Form der NPC-Erkrankung. Detaillierte Einschlusskriterien werden im NPC-Krankheitsspezifischen Subprotokol AZA-001-301-NPC (NCTXXX) vorgestellt.
  • Männliche und weibliche Teilnehmer im Alter von 4 Jahren mit einer Diagnose von GM1- oder GM2 (Tay-Sachs, Sandhoff oder GM2AB-Variante) Gangliosidose von Spätinfantil-/ Juvenil-Beginn. Detaillierte Einschlusskriterien werden im GM1/GM2-Gangliosidose-spezifischen Subprotokol AZA-001-301-GMX (NCTXXX) vorgestellt.

Ausschlusskriterien:

  • Detaillierte Ausschlusskriterien werden im NPC-Krankheitsspezifischen Subprotokoll AZA-001-301-NPC vorgestellt
  • Detaillierte Ausschlusskriterien werden im GM1/GM2-Gangliosidose-spezifischen Subprotokoll AZA-001-301-GMX vorgestellt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Subprotocol NCT07082725: Interventionsgruppe NPC
Die Teilnehmer werden randomisiert, um entweder Nizubaglustat oder Placebo mit einem Verhältnis von 2: 1 zu erhalten (Nizubaglustat: Placebo)
Arzneimittel: AZ-3102
Orale dispergierbare Tabletten
Andere Namen:
  • Nizubaglustat
Arzneimittel: Placebo
Ein passendes Placebo wird im gleichen Regime wie die Intervention verabreicht
Experimental: Subprotocol NCT07082543: Interventionsgruppe GM1/GM2
Die Teilnehmer werden randomisiert, um entweder Nizubaglustat oder Placebo mit einem Verhältnis von 2: 1 zu erhalten (Nizubaglustat: Placebo)
Arzneimittel: AZ-3102
Orale dispergierbare Tabletten
Andere Namen:
  • Nizubaglustat
Arzneimittel: Placebo
Ein passendes Placebo wird im gleichen Regime wie die Intervention verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, die dem Subprotokoll AZA-001-301-NPC zugewiesen wurden
Zeitfenster: Grundlinie bis Monat 18
Grundlinie bis Monat 18
Anzahl der Teilnehmer, die dem Subprotokoll AZA-001-301-GMX zugewiesen wurden
Zeitfenster: Grundlinie bis Monat 18
Grundlinie bis Monat 18

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Azafaros B.V.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. Juni 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

4. November 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

4. November 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Juni 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Juni 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. Juli 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AZA-001-301
  • 2024-515778-28-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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