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Uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia del nizubaglat orale (AZ-3102) in forme tardive infantili e giovanili di malattia di tipo C di Niemann-Pick, gangliosidosi GM1 o gangliosidosi GM2

17 giugno 2026 aggiornato da: Azafaros B.V.

Studio di fase 3 in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, multicentrico, multicentrico, multicentrico, per valutare la sicurezza e l'efficacia della nizubaglat orale (AZ-3102) in forme di ganglosi o ganglosi a base di ganglosi e ganglosi in-pelile e ganglosi tardivi e ganglosi o ganglosi in-infantili.

Uno studio di fase 3 a 18 mesi in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, multicentrico, per valutare la sicurezza e l'efficacia del nizubaglat orale (AZ-3102) in forme di ganglosi o GMIOSIDOSI NIEMANNICA CANGLOSI o GMIOSIDOSI DI GMIOSILOSA.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio randomizzato, in doppio cieco, in doppio cieco, controllato con placebo che valuterà la sicurezza e l'efficacia del nizubaglattat orale (AZ-3102) in più aree di malattia utilizzando un programma di ricerca di protocolli principali. I partecipanti sono randomizzati a diversi subprotocolli in base al tipo di malattia: Niemann-Pick di tipo C (NPC), gangliosidosi GM1 o gangliosidosi GM2.

Le procedure specifiche del trattamento saranno descritte nel subprotocolle specifico della malattia. I singoli subprotocolli possono avere ulteriori requisiti di ammissibilità, procedure di sicurezza ed efficacia o endpoint, che saranno descritti nei corrispondenti subprotocolli.

Per informazioni specifiche per ogni singolo subprotocolle incluso in questa sperimentazione, fare riferimento al corrispondente, separato, clinicaltrials.gov Registri: Niemann-Pick Type C Malattia NCT ####### e GM1 Gangliosidosi o Gangliosidosi GM2 NCT #########.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

147

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Contact for Healthcare Professionals
  • Numero di telefono: Please reach out by email
  • Email: medinfo@azafaros.com

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Patient Advocacy Representative
  • Numero di telefono: Please reach out by email
  • Email: info@azafaros.com

Luoghi di studio

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, B1629AHJ
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Austral
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, X5004 ASL
        • Reclutamento
        • Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
  • Australia
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Reclutamento
        • Women's and Children's Hospital
        • Contatto:
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Non ancora reclutamento
        • Royal Children's Hospital Melbourne - PIN
        • Contatto:
  • Brasile
      • Curitiba, Brasile, 80250-060
        • Non ancora reclutamento
        • Hospital Pequeno Príncipe
        • Contatto:
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasile, 90560-030
        • Reclutamento
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
        • Investigatore principale:
          • Roberto Giugliani
        • Contatto:
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasile, 22250-020
        • Reclutamento
        • Instituto Fernandes Figueira
        • Contatto:
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Non ancora reclutamento
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 0C1
        • Non ancora reclutamento
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal-1000 rue Saint-Denis
  • Francia
      • Paris, Francia, 75012
        • Reclutamento
        • AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
        • Contatto:
  • Germania
      • Höchheim, Germania, 65239
        • Reclutamento
        • SphinCS GmbH
  • India
    • Kerala
      • Ernākulam, Kerala, India, 682041
        • Reclutamento
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
        • Contatto:
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110029
        • Reclutamento
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
        • Contatto:
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, India, 302004
        • Reclutamento
        • JK Lone Hospital
        • Contatto:
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, India, 632004
        • Non ancora reclutamento
        • Christian Medical College and Hospital
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Reclutamento
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Contatto:
  • Messico
      • Aguascalientes, Messico, 20000
        • Non ancora reclutamento
        • Centenario Hospital Miguel Hidalgo
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Messico, 64460
        • Non ancora reclutamento
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
  • Pakistan
    • Punjab Province
      • Lahore, Punjab Province, Pakistan
        • Non ancora reclutamento
        • The Children's Hospital & the University of Child Health Lahore
  • Portogallo
      • Lisbon, Portogallo, 1649-035
        • Reclutamento
        • ULS de Santa Maria,EPE - Hospital de Santa Maria - PPDS
        • Contatto:
    • Porto District
      • Porto, Porto District, Portogallo, 4050-651
  • Regno Unito
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Non ancora reclutamento
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • London
      • London, London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Non ancora reclutamento
        • Great Ormond Street Hospital
    • Middlesex
      • London, Middlesex, Regno Unito, WC1N 3BG
        • Non ancora reclutamento
        • University College London Hospitals (UCLH)
  • Spagna
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Spagna, 8035
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Contatto:
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spagna, 28009
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Reclutamento
        • UCSF Children's Hospital and Research Center at Oakland
        • Investigatore principale:
          • Caroline Hastings, MD
        • Contatto:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Non ancora reclutamento
        • University of Minnesota Medical School
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic Childrens Center - PIN
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Reclutamento
        • Children's Medical Center Dallas
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030-7404
        • Reclutamento
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Contatto:
  • Svezia
    • Västra Götaland County
      • Gothenburg, Västra Götaland County, Svezia, 416 50
        • Reclutamento
        • Sahlgrenska universitetssjukhuset Östra
        • Contatto:
  • Svizzera
    • Canton of Bern
      • Bern, Canton of Bern, Svizzera, 3010
        • Reclutamento
        • Inselspital - Universitätsspital Bern
        • Contatto:
  • Turchia (Türkiye)
    • Adana
      • Adana, Adana, Turchia (Türkiye), 1250
        • Non ancora reclutamento
        • Balcali Hastanesi Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, Turchia (Türkiye), 6500
        • Reclutamento
        • Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Turchia (Türkiye), 35100
        • Reclutamento
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Partecipanti maschi e femmine, di età pari o superiore a 4 anni con una diagnosi della forma tardiva infantile o giovanile di malattia NPC. Criteri di inclusione dettagliati sono presentati nel subprotocol-protocollo specifico della malattia NPC AZA-001-301-NPC (NCTXXX).
  • Partecipanti maschi e femmine, di età pari o superiore a 4 anni con una diagnosi di gangliosidosi della variante GM1 o GM2 (Tay-Sachs, Sandhoff o GM2AB) di insorgenza tardiva-infantile/ giovanile. Criteri di inclusione dettagliati sono presentati nel subprotocol aza-001-301-GMX (NCTXXX) specifico per ganliosidosi GM1/GM2.

Criteri di esclusione:

  • Criteri di esclusione dettagliati sono presentati nel subprotocol AZA-001-301 NPC specifico per la malattia NPC
  • Criteri di esclusione dettagliati sono presentati nel subprotocol AZA-001-301-GMX specifico per gangliosidosi GM1/GM2

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Subprotocol NCT07082725: gruppo di intervento NPC
I partecipanti saranno randomizzati a ricevere Nizubaglust o Placebo con un rapporto 2: 1 (Nizubaglustat: Placebo)
Droga: AZ-3102
Compresse dispersibili orali
Altri nomi:
  • nizubaglat
Droga: Placebo
Un placebo corrispondente verrà somministrato nello stesso regime dell'intervento
Sperimentale: Subprotocol NCT07082543: gruppo di intervento GM1/GM2
I partecipanti saranno randomizzati a ricevere Nizubaglust o Placebo con un rapporto 2: 1 (Nizubaglustat: Placebo)
Droga: AZ-3102
Compresse dispersibili orali
Altri nomi:
  • nizubaglat
Droga: Placebo
Un placebo corrispondente verrà somministrato nello stesso regime dell'intervento

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti assegnati al subprotocol AZA-001-301-NPC
Lasso di tempo: Base al mese 18
Base al mese 18
Numero di partecipanti assegnati al subprotocol AZA-001-301-GMX
Lasso di tempo: Base al mese 18
Base al mese 18

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Azafaros B.V.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 giugno 2025

Completamento primario (Stimato)

4 novembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

4 novembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 giugno 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 giugno 2025

Primo Inserito (Effettivo)

8 luglio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AZA-001-301
  • 2024-515778-28-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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