Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere sikkerheten og effekten av oral nizubaglustat (AZ-3102) i sen-infantile og unge former for Niemann-pick type C sykdom, GM1 gangliosidose eller GM2 gangliosidose

15. september 2026 oppdatert av: Azafaros B.V.

18-month Double-blind, Randomized, Placebo-controlled, Multicenter, Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Oral Nizubaglustat (AZ-3102) in Late-infantile and Juvenile Forms of Niemann-Pick Type C Disease and in Late-infantile and Juvenile-onset Forms of GM1 Gangliosidosis or GM2 Gangliosidosis

An 18-month double-blind, randomized, placebo-controlled, multicenter, Phase 3 study to evaluate the safety and efficacy of oral nizubaglustat (AZ-3102) in late-infantile and juvenile forms of Niemann-Pick type C disease and in late-infantile and juvenile-onset forms of GM1 gangliosidosis or GM2 gangliosidosis

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 3-randomisert, dobbeltblindet, placebokontrollert studie som vil evaluere sikkerheten og effekten av oral Nizubaglustat (AZ-3102) i flere sykdomsområder ved bruk av et forskningsprogram for hovedprotokoll. Deltakerne blir randomisert til forskjellige delprotokoller basert på sykdomstype: Niemann-Pick type C (NPC), GM1 gangliosidose eller GM2 gangliosidose.

Behandlingsspesifikke prosedyrer vil bli beskrevet i den sykdomsspesifikke delprotokollen. Individuelle delprotokoller kan ha ytterligere krav til kvalifisering, sikkerhet og effektivitetsprosedyrer, eller endepunkter, som vil bli beskrevet i de tilsvarende delprotokoller.

For informasjon som er spesifikk for hver enkelt delprotokoll som er inkludert i denne studien, vennligst se de tilsvarende, separate, ClinicalTrials.gov Registreringer: Niemann-Pick Type C Disease NCT ######## og GM1 Gangliosidosis eller GM2 Gangliosidosis NCT #######.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

147

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Contact for Healthcare Professionals
  • Telefonnummer: Please reach out by email
  • E-post: medinfo@azafaros.com

Studer Kontakt Backup

  • Navn: Patient Advocacy Representative
  • Telefonnummer: Please reach out by email
  • E-post: info@azafaros.com

Studiesteder

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, B1629AHJ
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hospital Universitario Austral
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, X5004 ASL
        • Rekruttering
        • Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
  • Australia
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Rekruttering
        • Women's and Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Rekruttering
        • Royal Children's Hospital Melbourne - PIN
        • Ta kontakt med:
  • Brasil
      • Curitiba, Brasil, 80250-060
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hospital Pequeno Principe
        • Ta kontakt med:
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90560-030
        • Rekruttering
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
        • Hovedetterforsker:
          • Roberto Giugliani
        • Ta kontakt med:
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasil, 22250-020
        • Rekruttering
        • Instituto Fernandes Figueira
        • Ta kontakt med:
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Rekruttering
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
        • Ta kontakt med:
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 0C1
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal-1000 rue Saint-Denis
        • Ta kontakt med:
  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Rekruttering
        • UCSF Children's Hospital and Research Center at Oakland
        • Hovedetterforsker:
          • Caroline Hastings, MD
        • Ta kontakt med:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University of Minnesota Medical School
        • Ta kontakt med:
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Childrens Center - PIN
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030-7404
        • Rekruttering
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Ta kontakt med:
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75012
        • Rekruttering
        • AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
        • Ta kontakt med:
  • India
    • Kerala
      • Ernākulam, Kerala, India, 682041
        • Rekruttering
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
        • Ta kontakt med:
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110029
        • Rekruttering
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
        • Ta kontakt med:
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, India, 302004
        • Rekruttering
        • JK Lone Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, India, 632004
        • Rekruttering
        • Christian Medical College and Hospital
        • Ta kontakt med:
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Rekruttering
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Ta kontakt med:
  • Mexico
      • Aguascalientes, Mexico, 20000
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Centenario Hospital Miguel Hidalgo
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexico, 64460
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
  • Pakistan
    • Punjab Province
      • Lahore, Punjab Province, Pakistan
        • Har ikke rekruttert ennå
        • The Children's Hospital & the University of Child Health Lahore
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Rekruttering
        • ULS de Santa Maria,EPE - Hospital de Santa Maria - PPDS
        • Ta kontakt med:
    • Porto District
      • Porto, Porto District, Portugal, 4050-651
  • Spania
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Spania, 8035
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Ta kontakt med:
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spania, 28009
  • Storbritannia
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • London
      • London, London, Storbritannia, WC1N 3JH
    • Middlesex
      • London, Middlesex, Storbritannia, WC1N 3BG
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University College London Hospitals (UCLH)
  • Sveits
    • Canton of Bern
      • Bern, Canton of Bern, Sveits, 3010
        • Rekruttering
        • Inselspital - Universitätsspital Bern
        • Ta kontakt med:
  • Sverige
    • Västra Götaland County
      • Gothenburg, Västra Götaland County, Sverige, 416 50
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Sahlgrenska universitetssjukhuset Östra
  • Tyrkia (Türkiye)
    • Adana
      • Adana, Adana, Tyrkia (Türkiye), 1250
        • Rekruttering
        • Cukurova Universitesi Balcali Hastanesi Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi
        • Ta kontakt med:
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, Tyrkia (Türkiye), 6500
        • Rekruttering
        • Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi
        • Ta kontakt med:
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Tyrkia (Türkiye), 35100
        • Rekruttering
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
        • Ta kontakt med:
  • Tyskland
      • Höchheim, Tyskland, 65239
        • Rekruttering
        • SphinCS GmbH

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Mannlige og kvinnelige deltakere, i alderen 4 år og eldre med en diagnose av sen-infantil eller ung form for NPC-sykdom. Detaljerte inkluderingskriterier blir presentert i NPC-sykdomsspesifikk delprotokoll AZA-001-301-NPC (NCTXXX).
  • Mannlige og kvinnelige deltakere, i alderen 4 år og eldre med en diagnose av GM1 eller GM2 (Tay-Sachs, Sandhoff eller GM2Ab variant sykdom) gangliosidose av sen-infantil/ ung begynnelse. Detaljerte inkluderingskriterier presenteres i GM1/GM2 gangliosidosespesifikk subprotocol AZA-001-301-GMX (NCTXXX).

Eksklusjonskriterier:

  • Detaljerte eksklusjonskriterier presenteres i NPC-sykdomsspesifikk delprotokoll AZA-001-301-NPC
  • Detaljerte eksklusjonskriterier presenteres i GM1/GM2 gangliosidosespesifikk delprotokoll AZA-001-301-GMX

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Subprotocol NCT07082725: Intervention Group NPC

Participants will be randomized to receive either nizubaglustat or placebo at a 2:1 ratio (nizubaglustat:placebo).

(Recruiting)
Legemiddel: AZ-3102
Orale dispergerbare tabletter
Andre navn:
  • Nizubaglustat
Legemiddel: Placebo
En matchende placebo vil bli administrert i samme regime som intervensjonen
Eksperimentell: Subprotocol NCT07082543: Intervention Group GM1/GM2

Participants will be randomized to receive either nizubaglustat or placebo at a 2:1 ratio (nizubaglustat:placebo).

(Active, not recruiting - No longer looking for participants)
Legemiddel: AZ-3102
Orale dispergerbare tabletter
Andre navn:
  • Nizubaglustat
Legemiddel: Placebo
En matchende placebo vil bli administrert i samme regime som intervensjonen

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere som er tildelt underprotokoll AZA-001-301-NPC
Tidsramme: Baseline til måned 18
Baseline til måned 18
Antall deltakere som er tildelt underprotokoll AZA-001-301-GMX
Tidsramme: Baseline til måned 18
Baseline til måned 18

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Azafaros B.V.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. juni 2025

Primær fullføring (Antatt)

14. mai 2028

Studiet fullført (Antatt)

14. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. juni 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. juni 2025

Først lagt ut (Faktiske)

8. juli 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. september 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AZA-001-301
  • 2024-515778-28-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere