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Une étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du nizubaglustat oral (AZ-3102) dans les formes infantiles et juvéniles tardives de la maladie de Niemann-Pick de type C, de la gangliosidose GM1 ou de la gangliosiosiose GM2

15 septembre 2026 mis à jour par: Azafaros B.V.

Étude de phase 3 en double aveugle en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo, pour évaluer la sécurité et l'efficacité du nizubaglustat oral (AZ-3102) dans les formes inutiles et juvéniles des formes de Nimemann-Pick de type C et des formes de gangliosiosiosiosiosiosides de gangliosose gm1 en fin de gm

Une étude de phase 3 en double aveugle en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo, pour évaluer la sécurité et l'efficacité du nizubaglustat oral (AZ-3102) dans les formes inutiles et juvéniles de la maladie de type C niemann-pick

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, qui évaluera l'innocuité et l'efficacité du nizubaglustat oral (AZ-3102) dans plusieurs zones de maladie à l'aide d'un programme de recherche de protocole de maître. Les participants sont randomisés en différents sous-protocoles basés sur le type de maladie: Niemann-Pick de type C (NPC), gangliosise GM1 ou gangliosidose GM2.

Des procédures spécifiques au traitement seront décrites dans le sous-protocole spécifique à la maladie. Les sous-protocoles individuels peuvent avoir des conditions d'éligibilité supplémentaires, des procédures de sécurité et d'efficacité, ou des critères d'évaluation, qui seront décrits dans les sous-protocoles correspondants.

Pour plus d'informations spécifiques à chaque sous-protocole individuel inclus dans cet essai, veuillez vous référer au ClinicalTrials.gov, séparé, séparé correspondant. Records: Niemann-Pick Type C Disease NCT ######## # # gangliosiosise ou gangliosise GM2 NCT ########.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

147

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Contact for Healthcare Professionals
  • Numéro de téléphone: Please reach out by email
  • E-mail: medinfo@azafaros.com

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Patient Advocacy Representative
  • Numéro de téléphone: Please reach out by email
  • E-mail: info@azafaros.com

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Höchheim, Allemagne, 65239
        • Recrutement
        • SphinCS GmbH
  • Argentine
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentine, B1629AHJ
        • Actif, ne recrute pas
        • Hospital Universitario Austral
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentine, X5004 ASL
        • Recrutement
        • Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
  • Australie
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australie, 5006
        • Recrutement
        • Women's and Children's Hospital
        • Contact:
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3050
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
        • Recrutement
        • Royal Children's Hospital Melbourne - PIN
        • Contact:
  • Brésil
      • Curitiba, Brésil, 80250-060
        • Pas encore de recrutement
        • Hospital Pequeno Principe
        • Contact:
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brésil, 90560-030
        • Recrutement
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
        • Chercheur principal:
          • Roberto Giugliani
        • Contact:
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brésil, 22250-020
        • Recrutement
        • Instituto Fernandes Figueira
        • Contact:
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Recrutement
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
        • Contact:
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 0C1
        • Pas encore de recrutement
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal-1000 rue Saint-Denis
        • Contact:
  • Espagne
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Espagne, 8035
        • Recrutement
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Contact:
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Espagne, 28009
  • France
      • Paris, France, 75012
        • Recrutement
        • AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
        • Contact:
  • Inde
    • Kerala
      • Ernākulam, Kerala, Inde, 682041
        • Recrutement
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
        • Contact:
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Inde, 110029
        • Recrutement
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
        • Contact:
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Inde, 302004
        • Recrutement
        • JK Lone Hospital
        • Contact:
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Inde, 632004
        • Recrutement
        • Christian Medical College and Hospital
        • Contact:
          • Sangeetha Yoganathan, Dr.
          • Numéro de téléphone: +91 9442611622
          • E-mail: doc_ys@yahoo.co.in
  • Italie
      • Milan, Italie, 20133
        • Recrutement
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Contact:
  • Le Portugal
      • Lisbon, Le Portugal, 1649-035
        • Recrutement
        • ULS de Santa Maria,EPE - Hospital de Santa Maria - PPDS
        • Contact:
    • Porto District
      • Porto, Porto District, Le Portugal, 4050-651
  • Mexique
      • Aguascalientes, Mexique, 20000
        • Pas encore de recrutement
        • Centenario Hospital Miguel Hidalgo
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexique, 64460
        • Pas encore de recrutement
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
  • Pakistan
    • Punjab Province
      • Lahore, Punjab Province, Pakistan
        • Pas encore de recrutement
        • The Children's Hospital & the University of Child Health Lahore
  • Royaume-Uni
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Pas encore de recrutement
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • London
      • London, London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
    • Middlesex
      • London, Middlesex, Royaume-Uni, WC1N 3BG
        • Pas encore de recrutement
        • University College London Hospitals (UCLH)
  • Suisse
    • Canton of Bern
      • Bern, Canton of Bern, Suisse, 3010
        • Recrutement
        • Inselspital - Universitätsspital Bern
        • Contact:
  • Suède
    • Västra Götaland County
      • Gothenburg, Västra Götaland County, Suède, 416 50
        • Actif, ne recrute pas
        • Sahlgrenska universitetssjukhuset Östra
  • Turquie (Türkiye)
    • Adana
      • Adana, Adana, Turquie (Türkiye), 1250
        • Recrutement
        • Cukurova Universitesi Balcali Hastanesi Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi
        • Contact:
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, Turquie (Türkiye), 6500
        • Recrutement
        • Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi
        • Contact:
          • Fatih Suheyl Ezgu
          • Numéro de téléphone: +90 532 685 36 97
          • E-mail: fezgu@gazi.edu.tr
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Turquie (Türkiye), 35100
        • Recrutement
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
        • Contact:
  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • Recrutement
        • UCSF Children's Hospital and Research Center at Oakland
        • Chercheur principal:
          • Caroline Hastings, MD
        • Contact:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • Pas encore de recrutement
        • University of Minnesota Medical School
        • Contact:
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Recrutement
        • Mayo Clinic Childrens Center - PIN
        • Contact:
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, États-Unis, 22030-7404
        • Recrutement
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  • Participants masculins et féminins, âgés de 4 ans et plus avec un diagnostic de forme infantile ou juvénile tardive de maladie NPC. Des critères d'inclusion détaillés sont présentés dans le sous-protocole spécifique à la maladie du NPC AZA-001-301-NPC (NCTXXX).
  • Participants masculins et féminins, âgés de 4 ans et plus avec un diagnostic de gangliosiosiosiosise de GM1 ou GM2 (Tay-Sachs, Sandhoff ou GM2AB) du début infantile / juvénile tardif. Des critères d'inclusion détaillés sont présentés dans le sous-protocole spécifique à la gangliosiosise GM1 / GM2 AZA-001-301-GMX (NCTXXX).

Critères d'exclusion:

  • Des critères d'exclusion détaillés sont présentés dans le sous-protocole spécifique à la maladie du NPC AZA-001-301-NPC
  • Des critères d'exclusion détaillés sont présentés dans le sous-protocole spécifique au GM1 / GM2

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Subprotocol NCT07082725: Intervention Group NPC

Participants will be randomized to receive either nizubaglustat or placebo at a 2:1 ratio (nizubaglustat:placebo).

(Recruiting)
Médicament: AZ-3102
Comprimés dispersibles oraux
Autres noms:
  • nizubaglustat
Médicament: Placebo
Un placebo correspondant sera administré dans le même régime que l'intervention
Expérimental: Subprotocol NCT07082543: Intervention Group GM1/GM2

Participants will be randomized to receive either nizubaglustat or placebo at a 2:1 ratio (nizubaglustat:placebo).

(Active, not recruiting - No longer looking for participants)
Médicament: AZ-3102
Comprimés dispersibles oraux
Autres noms:
  • nizubaglustat
Médicament: Placebo
Un placebo correspondant sera administré dans le même régime que l'intervention

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants attribués à la sous-protocole AZA-001-301-NPC
Délai: BASELLE AU MOIS 18
BASELLE AU MOIS 18
Nombre de participants alloués à la sous-protocole AZA-001-301-GMX
Délai: BASELLE AU MOIS 18
BASELLE AU MOIS 18

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Azafaros B.V.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 juin 2025

Achèvement primaire (Estimé)

14 mai 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

14 juin 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 juin 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 juin 2025

Première publication (Réel)

8 juillet 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 septembre 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AZA-001-301
  • 2024-515778-28-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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