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Un estudio para evaluar la seguridad y la eficacia de Nizubaglustat oral (AZ-3102) en formas infantiles y juveniles de la enfermedad de Niemann-Pick Tipo C, gangliosidosis GM1 o gangliosidosis GM2

15 de septiembre de 2026 actualizado por: Azafaros B.V.

Estudio de fase 3 de 18 meses doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, multicéntrico, para evaluar la seguridad y la eficacia de Nizubaglustat oral (AZ-3102) en formas de enfermedad de tipo C de tipo C Nemann-Pick Nemann-Pick tardías y gangliosidosis de GM1 o GM1 de GM1.

Un estudio de fase 3 doble doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo de 18 meses, para evaluar la seguridad y la eficacia de Nizubaglustat oral (AZ-3102)

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de fase 3 que evaluará la seguridad y la eficacia de Nizubaglustat oral (AZ-3102) en múltiples áreas de enfermedades utilizando un programa de investigación de protocolo maestro. Los participantes son aleatorizados a diferentes subprotocolos basados ​​en el tipo de enfermedad: Niemann-Pick Type C (NPC), gangliosidosis GM1 o gangliosidosis GM2.

Los procedimientos específicos del tratamiento se describirán en el subprotocolo específico de la enfermedad. Los subprotocolos individuales pueden tener requisitos de elegibilidad adicionales, procedimientos de seguridad y eficacia, o puntos finales, que se describirán en los subprotocolos correspondientes.

Para obtener información específica para cada subprotocolo individual incluido en este ensayo, consulte el correspondiente, separado, clínico, logov REGISTROS: Enfermedad de Niemann-Pick Tipo C NCT ######## Gangliosidosis o Gangliosidosis GM2 NCT #######.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

147

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Contact for Healthcare Professionals
  • Número de teléfono: Please reach out by email
  • Correo electrónico: medinfo@azafaros.com

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Patient Advocacy Representative
  • Número de teléfono: Please reach out by email
  • Correo electrónico: info@azafaros.com

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Höchheim, Alemania, 65239
        • Reclutamiento
        • SphinCS GmbH
  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, B1629AHJ
        • Activo, no reclutando
        • Hospital Universitario Austral
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, X5004 ASL
        • Reclutamiento
        • Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
  • Australia
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Reclutamiento
        • Women's and Children's Hospital
        • Contacto:
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Reclutamiento
        • Royal Children's Hospital Melbourne - PIN
        • Contacto:
  • Brasil
      • Curitiba, Brasil, 80250-060
        • Aún no reclutando
        • Hospital Pequeno Principe
        • Contacto:
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90560-030
        • Reclutamiento
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
        • Investigador principal:
          • Roberto Giugliani
        • Contacto:
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasil, 22250-020
        • Reclutamiento
        • Instituto Fernandes Figueira
        • Contacto:
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • Reclutamiento
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
        • Contacto:
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • Aún no reclutando
        • University of Alberta Medical Genetics Clinic
        • Contacto:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2X 0C1
        • Aún no reclutando
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal-1000 rue Saint-Denis
        • Contacto:
  • España
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, España, 8035
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Contacto:
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, España, 28009
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Reclutamiento
        • UCSF Children's Hospital and Research Center at Oakland
        • Investigador principal:
          • Caroline Hastings, MD
        • Contacto:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Aún no reclutando
        • University of Minnesota Medical School
        • Contacto:
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic Childrens Center - PIN
        • Contacto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030-7404
        • Reclutamiento
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Contacto:
          • Lauren Noll
          • Número de teléfono: 571-732-4655
          • Correo electrónico: lnoll@ldrtc.org
  • Francia
      • Paris, Francia, 75012
        • Reclutamiento
        • AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
        • Contacto:
  • India
    • Kerala
      • Ernākulam, Kerala, India, 682041
        • Reclutamiento
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
        • Contacto:
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110029
        • Reclutamiento
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
        • Contacto:
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, India, 302004
        • Reclutamiento
        • JK Lone Hospital
        • Contacto:
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, India, 632004
        • Reclutamiento
        • Christian Medical College and Hospital
        • Contacto:
          • Sangeetha Yoganathan, Dr.
          • Número de teléfono: +91 9442611622
          • Correo electrónico: doc_ys@yahoo.co.in
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Reclutamiento
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Contacto:
  • México
      • Aguascalientes, México, 20000
        • Aún no reclutando
        • Centenario Hospital Miguel Hidalgo
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, México, 64460
        • Aún no reclutando
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
  • Pakistán
    • Punjab Province
      • Lahore, Punjab Province, Pakistán
        • Aún no reclutando
        • The Children's Hospital & the University of Child Health Lahore
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Reclutamiento
        • ULS de Santa Maria,EPE - Hospital de Santa Maria - PPDS
        • Contacto:
    • Porto District
      • Porto, Porto District, Portugal, 4050-651
  • Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Aún no reclutando
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • London
      • London, London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Reclutamiento
        • Great Ormond Street Hospital
        • Contacto:
    • Middlesex
      • London, Middlesex, Reino Unido, WC1N 3BG
        • Aún no reclutando
        • University College London Hospitals (UCLH)
  • Suecia
    • Västra Götaland County
      • Gothenburg, Västra Götaland County, Suecia, 416 50
        • Activo, no reclutando
        • Sahlgrenska universitetssjukhuset Östra
  • Suiza
    • Canton of Bern
      • Bern, Canton of Bern, Suiza, 3010
        • Reclutamiento
        • Inselspital - Universitätsspital Bern
        • Contacto:
  • Turquía (Türkiye)
    • Adana
      • Adana, Adana, Turquía (Türkiye), 1250
        • Reclutamiento
        • Cukurova Universitesi Balcali Hastanesi Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi
        • Contacto:
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, Turquía (Türkiye), 6500
        • Reclutamiento
        • Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi
        • Contacto:
          • Fatih Suheyl Ezgu
          • Número de teléfono: +90 532 685 36 97
          • Correo electrónico: fezgu@gazi.edu.tr
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Turquía (Türkiye), 35100
        • Reclutamiento
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes masculinos y femeninos, de 4 años o más con un diagnóstico de la forma infantil o juvenil de la enfermedad de NPC. Los criterios de inclusión detallados se presentan en el subprotocolo específico de la enfermedad de NPC AZA-001-301-NPC (NCTXXX).
  • Participantes masculinos y femeninos, de 4 años o más con un diagnóstico de GM1 o GM2 (Tay-Sachs, Sandhoff o GM2AB Variant Enfoin) Gangliosidosis de inicio infantil/ juvenil tardío. Los criterios de inclusión detallados se presentan en el subprotocolo específico de gangliosidosis GM1/GM2 AZA-001-301-GMX (NCTXXX).

Criterios de exclusión:

  • Los criterios de exclusión detallados se presentan en el subprotocolo específico de la enfermedad de NPC AZA-001-301-NPC
  • Los criterios de exclusión detallados se presentan en el subprotocolo específico de gangliosidosis GM1/GM2 AZA-001-301-GMX

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Subprotocol NCT07082725: Intervention Group NPC

Participants will be randomized to receive either nizubaglustat or placebo at a 2:1 ratio (nizubaglustat:placebo).

(Recruiting)
Droga: AZ-3102
Tabletas dispersables orales
Otros nombres:
  • nizubaglustat
Droga: Placebo
Se administrará un placebo coincidente en el mismo régimen que la intervención
Experimental: Subprotocol NCT07082543: Intervention Group GM1/GM2

Participants will be randomized to receive either nizubaglustat or placebo at a 2:1 ratio (nizubaglustat:placebo).

(Active, not recruiting - No longer looking for participants)
Droga: AZ-3102
Tabletas dispersables orales
Otros nombres:
  • nizubaglustat
Droga: Placebo
Se administrará un placebo coincidente en el mismo régimen que la intervención

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes asignados al subprotocolo AZA-001-301-NPC
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 18
Línea de base al mes 18
Número de participantes asignados al subprotocolo AZA-001-301-GMX
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 18
Línea de base al mes 18

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Azafaros B.V.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de junio de 2025

Finalización primaria (Estimado)

14 de mayo de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

14 de junio de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de junio de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de junio de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

8 de julio de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

16 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AZA-001-301
  • 2024-515778-28-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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