Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera säkerheten och effekten av oral nizubaglustat (AZ-3102) i sen-infantila och ungdomsformer av Niemann-pick-typ C-sjukdom, GM1 gangliosidos eller GM2 gangliosidos

15 september 2026 uppdaterad av: Azafaros B.V.

18-månaders dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, multicenter, fas 3-studie för att utvärdera säkerheten och effekten av oral nizubaglustat (AZ-3102) i sen-informer och juvenilformer av Niemann-pick-typ C-sjukdom och i sen-infantil och juvenil-en-dagformer av gm1 eller gm2-former eller GM2-gamiCidos och gm2

En 18-månaders dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, multicenter, fas 3-studie för att utvärdera säkerheten och effekten av oral nizubaglustat (AZ-3102) i sent-inforila och juvenila former av Niemann-pick-typ C-sjukdom och i sent-infantil och juvenil-en-en-entformer av gm1 eller GMM2-former 2

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en fas 3 randomiserad, dubbelblindad, placebokontrollerad studie som kommer att utvärdera säkerheten och effekten av oral nizubaglustat (AZ-3102) i flera sjukdomsområden med hjälp av ett masterprotokollforskningsprogram. Deltagarna randomiseras till olika subprotokoll baserat på sjukdomstyp: Niemann-Pick-typ C (NPC), GM1 gangliosidos eller GM2 gangliosidos.

Behandlingsspecifika procedurer kommer att beskrivas i det sjukdomsspecifika subprotokollet. Enskilda delprotokoll kan ha ytterligare krav på behörighet, säkerhets- och effektivitetsförfaranden eller slutpunkter, som kommer att beskrivas i motsvarande subprotokoll.

För information som är specifik för varje enskild subprotokoll som ingår i denna studie, se motsvarande, separata, kliniska.gov Poster: Niemann-Pick Type C-sjukdom NCT ######## och GM1 gangliosidos eller GM2 gangliosidos NCT #########.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

147

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Contact for Healthcare Professionals
  • Telefonnummer: Please reach out by email
  • E-post: medinfo@azafaros.com

Studera Kontakt Backup

  • Namn: Patient Advocacy Representative
  • Telefonnummer: Please reach out by email
  • E-post: info@azafaros.com

Studieorter

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, B1629AHJ
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hospital Universitario Austral
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, X5004 ASL
        • Rekrytering
        • Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
  • Australien
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australien, 5006
        • Rekrytering
        • Women's and Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Rekrytering
        • Royal Children's Hospital Melbourne - PIN
        • Kontakt:
  • Brasilien
      • Curitiba, Brasilien, 80250-060
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hospital Pequeno Principe
        • Kontakt:
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90560-030
        • Rekrytering
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
        • Huvudutredare:
          • Roberto Giugliani
        • Kontakt:
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasilien, 22250-020
        • Rekrytering
        • Instituto Fernandes Figueira
        • Kontakt:
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75012
  • Förenta staterna
    • California
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • Rekrytering
        • UCSF Children's Hospital and Research Center at Oakland
        • Huvudutredare:
          • Caroline Hastings, MD
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of Minnesota Medical School
        • Kontakt:
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Rekrytering
        • Mayo Clinic Childrens Center - PIN
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22030-7404
        • Rekrytering
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Kontakt:
  • Indien
    • Kerala
      • Ernākulam, Kerala, Indien, 682041
        • Rekrytering
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
        • Kontakt:
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indien, 110029
        • Rekrytering
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
        • Kontakt:
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Indien, 302004
        • Rekrytering
        • JK Lone Hospital
        • Kontakt:
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indien, 632004
        • Rekrytering
        • Christian Medical College and Hospital
        • Kontakt:
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Rekrytering
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
        • Kontakt:
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0C1
        • Har inte rekryterat ännu
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal-1000 rue Saint-Denis
        • Kontakt:
  • Mexiko
      • Aguascalientes, Mexiko, 20000
        • Har inte rekryterat ännu
        • Centenario Hospital Miguel Hidalgo
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexiko, 64460
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
  • Pakistan
    • Punjab Province
      • Lahore, Punjab Province, Pakistan
        • Har inte rekryterat ännu
        • The Children's Hospital & the University of Child Health Lahore
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Rekrytering
        • ULS de Santa Maria,EPE - Hospital de Santa Maria - PPDS
        • Kontakt:
    • Porto District
      • Porto, Porto District, Portugal, 4050-651
  • Schweiz
    • Canton of Bern
      • Bern, Canton of Bern, Schweiz, 3010
        • Rekrytering
        • Inselspital - Universitätsspital Bern
        • Kontakt:
  • Spanien
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Spanien, 8035
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Kontakt:
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spanien, 28009
  • Storbritannien
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Har inte rekryterat ännu
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • London
      • London, London, Storbritannien, WC1N 3JH
    • Middlesex
      • London, Middlesex, Storbritannien, WC1N 3BG
        • Har inte rekryterat ännu
        • University College London Hospitals (UCLH)
  • Sverige
    • Västra Götaland County
      • Gothenburg, Västra Götaland County, Sverige, 416 50
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Sahlgrenska universitetssjukhuset Östra
  • Turkiet (Türkiye)
    • Adana
      • Adana, Adana, Turkiet (Türkiye), 1250
        • Rekrytering
        • Cukurova Universitesi Balcali Hastanesi Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi
        • Kontakt:
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, Turkiet (Türkiye), 6500
        • Rekrytering
        • Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi
        • Kontakt:
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Turkiet (Türkiye), 35100
        • Rekrytering
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
        • Kontakt:
  • Tyskland
      • Höchheim, Tyskland, 65239
        • Rekrytering
        • SphinCS GmbH

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inkluderingskriterier:

  • Manliga och kvinnliga deltagare, i åldern 4 år och äldre med en diagnos av den sena infantila eller ungdomliga formen av NPC-sjukdom. Detaljerade inkluderingskriterier presenteras i NPC-sjukdomsspecifika subprotocol AZA-001-301-NPC (NCTXXX).
  • Manliga och kvinnliga deltagare, i åldern 4 år och äldre med en diagnos av GM1 eller GM2 (Tay-Sachs, Sandhoff eller GM2AB-variantsjukdom) gangliosidos av sen-infantil/ ungdomlig början. Detaljerade inkluderingskriterier presenteras i GM1/GM2 gangliosidos-specifika subprotocol AZA-001-301-GMX (NCTXXX).

Uteslutningskriterier:

  • Detaljerade uteslutningskriterier presenteras i NPC-sjukdomsspecifika subprotocol AZA-001-301-NPC
  • Detaljerade uteslutningskriterier presenteras i GM1/GM2 gangliosidos-specifik subprotocol AZA-001-301-GMX

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Subprotocol NCT07082725: Intervention Group NPC

Participants will be randomized to receive either nizubaglustat or placebo at a 2:1 ratio (nizubaglustat:placebo).

(Recruiting)
Läkemedel: AZ-3102
Muntliga dispergerbara tabletter
Andra namn:
  • nizubaglustat
Läkemedel: Placebo
En matchande placebo administreras i samma regim som interventionen
Experimentell: Subprotocol NCT07082543: Intervention Group GM1/GM2

Participants will be randomized to receive either nizubaglustat or placebo at a 2:1 ratio (nizubaglustat:placebo).

(Active, not recruiting - No longer looking for participants)
Läkemedel: AZ-3102
Muntliga dispergerbara tabletter
Andra namn:
  • nizubaglustat
Läkemedel: Placebo
En matchande placebo administreras i samma regim som interventionen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal deltagare tilldelade subprotocol AZA-001-301-NPC
Tidsram: Baslinje till månad 18
Baslinje till månad 18
Antal deltagare tilldelade subprotocol AZA-001-301-GMX
Tidsram: Baslinje till månad 18
Baslinje till månad 18

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Azafaros B.V.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

30 juni 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

14 maj 2028

Avslutad studie (Beräknad)

14 juni 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 juni 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 juni 2025

Första postat (Faktisk)

8 juli 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 september 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AZA-001-301
  • 2024-515778-28-00 (Ctis)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera