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Niemann-Pick型C型疾患、GM1ガングリオシドーシスまたはGM2亜鉛菌症の後期および若年型の経口ニズバグラスタット（AZ-3102）の安全性と有効性を評価するための研究

2026年9月15日 更新者：Azafaros B.V.

18ヶ月の二重盲検、無作為化、プラセボ対照、多施設、第3相試験では、ニーマンピック型C型疾患の後期および幼虫型の経口および若年型の経口および若年層の安全性と有効性を評価するための第3相試験

ニーマンピック型C型疾患の後期および少年型の経口および若年型の経口および若年症のgm1 gangliosidisis症の形態における口腔ニズバグラスタット（AZ-3102）の安全性と有効性を評価するための18か月の二重盲検、ランダム化、プラセボ対照、多施設、第3相研究

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、マスタープロトコル研究プログラムを使用して、複数の疾患領域での口腔ニズバグラスタット（AZ-3102）の安全性と有効性を評価する第3相ランダム化された二重盲検プラセボ対照研究です。 参加者は、疾患タイプに基づいて異なるサブプロトコルにランダム化されます：ニーマンピック型C（NPC）、GM1輪郭症、またはGM2輪郭症。

治療固有の手順は、疾患特異的サブプロトコルで説明されています。 個々のサブプロトコルには、対応するサブプロトコルで説明される追加の適格性要件、安全性および有効性の手順、またはエンドポイントがあります。

この試験に含まれる個々のサブプロトコルに固有の情報については、対応する、別々の臨床3.govを参照してください。 記録：Niemann-Pick Type c Disease NCT ########およびGM1 GangliosisosisまたはGM2 Gangliosisosis nct #########。

研究の種類

介入

入学 (推定)

147

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Contact for Healthcare Professionals
  • 電話番号：Please reach out by email
  • メール：medinfo@azafaros.com

研究連絡先のバックアップ

  • 名前：Patient Advocacy Representative
  • 電話番号：Please reach out by email
  • メール：info@azafaros.com

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • 募集
        • UCSF Children's Hospital and Research Center at Oakland
        • 主任研究者：
          • Caroline Hastings, MD
        • コンタクト：
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • まだ募集していません
        • University of Minnesota Medical School
        • コンタクト：
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • 募集
        • Mayo Clinic Childrens Center - PIN
        • コンタクト：
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75235
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、アメリカ、22030-7404
        • 募集
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • コンタクト：
  • アルゼンチン
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma Buenos Aires、Buenos Aires、アルゼンチン、B1629AHJ
        • 積極的、募集していない
        • Hospital Universitario Austral
    • Córdoba Province
      • Córdoba、Córdoba Province、アルゼンチン、X5004 ASL
        • 募集
        • Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
  • イギリス
      • Manchester、イギリス、M13 9WL
        • まだ募集していません
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • London
      • London、London、イギリス、WC1N 3JH
    • Middlesex
      • London、Middlesex、イギリス、WC1N 3BG
        • まだ募集していません
        • University College London Hospitals (UCLH)
  • イタリア
      • Milan、イタリア、20133
        • 募集
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • コンタクト：
  • インド
    • Kerala
      • Ernākulam、Kerala、インド、682041
        • 募集
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
        • コンタクト：
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi、National Capital Territory of Delhi、インド、110029
        • 募集
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
        • コンタクト：
    • Rajasthan
      • Jaipur、Rajasthan、インド、302004
        • 募集
        • JK Lone Hospital
        • コンタクト：
    • Tamil Nadu
      • Vellore、Tamil Nadu、インド、632004
        • 募集
        • Christian Medical College and Hospital
        • コンタクト：
  • オーストラリア
    • South Australia
      • North Adelaide、South Australia、オーストラリア、5006
        • 募集
        • Women's and Children's Hospital
        • コンタクト：
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3050
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
        • 募集
        • Royal Children's Hospital Melbourne - PIN
        • コンタクト：
  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ、T3B 6A8
        • 募集
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
        • コンタクト：
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2B7
        • まだ募集していません
        • University of Alberta Medical Genetics Clinic
        • コンタクト：
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H2X 0C1
        • まだ募集していません
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal-1000 rue Saint-Denis
        • コンタクト：
  • スイス
    • Canton of Bern
      • Bern、Canton of Bern、スイス、3010
        • 募集
        • Inselspital - Universitätsspital Bern
        • コンタクト：
  • スウェーデン
    • Västra Götaland County
      • Gothenburg、Västra Götaland County、スウェーデン、416 50
        • 積極的、募集していない
        • Sahlgrenska universitetssjukhuset Östra
  • スペイン
    • Barcelona
      • Barcelona、Barcelona、スペイン、8035
        • 募集
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • コンタクト：
    • Madrid
      • Madrid、Madrid、スペイン、28009
  • トルコ（Türkiye）
    • Adana
      • Adana、Adana、トルコ（Türkiye）、1250
        • 募集
        • Cukurova Universitesi Balcali Hastanesi Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi
        • コンタクト：
    • Ankara
      • Çankaya、Ankara、トルコ（Türkiye）、6500
        • 募集
        • Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi
        • コンタクト：
    • İzmir
      • Bornova、İzmir、トルコ（Türkiye）、35100
        • 募集
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
        • コンタクト：
  • ドイツ
      • Höchheim、ドイツ、65239
        • 募集
        • SphinCS GmbH
  • パキスタン
    • Punjab Province
      • Lahore、Punjab Province、パキスタン
        • まだ募集していません
        • The Children's Hospital & the University of Child Health Lahore
  • フランス
      • Paris、フランス、75012
        • 募集
        • AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
        • コンタクト：
  • ブラジル
      • Curitiba、ブラジル、80250-060
        • まだ募集していません
        • Hospital Pequeno Principe
        • コンタクト：
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre、Rio Grande do Sul、ブラジル、90560-030
        • 募集
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
        • 主任研究者：
          • Roberto Giugliani
        • コンタクト：
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro、Rio de Janeiro、ブラジル、22250-020
        • 募集
        • Instituto Fernandes Figueira
        • コンタクト：
  • ポルトガル
      • Lisbon、ポルトガル、1649-035
        • 募集
        • ULS de Santa Maria,EPE - Hospital de Santa Maria - PPDS
        • コンタクト：
    • Porto District
      • Porto、Porto District、ポルトガル、4050-651
  • メキシコ
      • Aguascalientes、メキシコ、20000
        • まだ募集していません
        • Centenario Hospital Miguel Hidalgo
    • Nuevo León
      • Monterrey、Nuevo León、メキシコ、64460
        • まだ募集していません
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準：

  • NPC疾患の後期または幼虫型の診断を受けて、4歳以上の男性と女性の参加者。 詳細な包含基準は、NPC疾患特異的サブプロトコルAZA-001-301-NPC（NCTXXX）に示されています。
  • GM1またはGM2（Tay-Sachs、Sandhoff、またはGM2ABバリアント疾患）の診断を受けた4歳以上の男性と女性の参加者が、後期輸入/幼虫発症の輪郭癌。 詳細な包含基準は、GM1/GM2ガングリオシドーシス特異的サブプロトコルAZA-001-301-GMX（NCTXXX）に示されています。

除外基準：

  • 詳細な除外基準は、NPC疾患特異的サブプロトコルAZA-001-301-NPCに記載されています
  • 詳細な除外基準は、GM1/GM2ガングリオシドーシス特異的サブプロトコルAZA-001-301-GMXで提示されています

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Subprotocol NCT07082725: Intervention Group NPC

Participants will be randomized to receive either nizubaglustat or placebo at a 2:1 ratio (nizubaglustat:placebo).

(Recruiting)
薬：AZ-3102
経口分散錠
他の名前：
  • Nizubaglustat
薬：プラセボ
一致するプラセボは、介入と同じレジメンで投与されます
実験的：Subprotocol NCT07082543: Intervention Group GM1/GM2

Participants will be randomized to receive either nizubaglustat or placebo at a 2:1 ratio (nizubaglustat:placebo).

(Active, not recruiting - No longer looking for participants)
薬：AZ-3102
経口分散錠
他の名前：
  • Nizubaglustat
薬：プラセボ
一致するプラセボは、介入と同じレジメンで投与されます

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
サブプロトコルAZA-001-301-NPCに割り当てられた参加者の数
時間枠：18か月目のベースライン
18か月目のベースライン
サブプロトコルAZA-001-301-GMXに割り当てられた参加者の数
時間枠：18か月目のベースライン
18か月目のベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Azafaros B.V.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年6月30日

一次修了 (推定)

2028年5月14日

研究の完了 (推定)

2028年6月14日

試験登録日

最初に提出

2025年6月27日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年6月27日

最初の投稿 (実際)

2025年7月8日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年9月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年9月15日

最終確認日

2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AZA-001-301
  • 2024-515778-28-00 (Ctis)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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