중국인 SOD-1 근위축성 축색 경화증(ALS) 참가자를 대상으로 토퍼센(Qalsody)의 장기적 안전성에 대해 더 알아보기 위한 연구

이 연구에서 연구진은 토퍼센(Qalsody®로도 알려짐)의 안전성에 대해 더 알아볼 것입니다. 이는 특정 유형의 근위축성측삭경화증(ALS) 환자를 대상으로 의사가 처방할 수 있는 약물입니다. 이 유형은 초과산화물 불균형화효소 1 유전자(SOD-1)에 돌연변이가 있는 환자에게 해당합니다.

이는 "시판 후" 연구로 알려져 있습니다. 이런 종류의 연구에서는 일반 대중에게 사용이 승인된 후 약물이 어떻게 작용하는지 더 알아보는 것이 목표입니다. 토퍼센은 2024년 9월 중국에서 승인되었습니다. 이 연구의 주요 목표는 SOD-1 ALS를 가진 중국인 참가자들로부터 장기적 안전성 정보를 수집하는 것입니다.

연구진이 이 연구에서 답하고자 하는 주요 질문은 다음과 같습니다:

• 참가자 중 얼마나 많은 사람이 이상사례(AEs)와 심각한 이상사례(SAEs)를 경험하는가?

이상사례(AE)는 연구 중 약물로 인해 발생할 수도 있고 발생하지 않을 수도 있는 건강 문제입니다. 이상사례는 사망을 초래하거나, 생명을 위협하거나, 지속적인 문제를 일으키거나, 입원 치료가 필요할 때 심각한 것으로 간주됩니다.

연구진은 또한 다음에 대해 더 알아볼 것입니다:

• 신체가 토퍼센을 어떻게 처리하는지.
• 뇌척수액(CSF), 즉 뇌와 척수를 둘러싼 액체에서 얼마나 많은 토퍼센이 발견되는지.

이 연구는 다음과 같이 진행됩니다:

• 참가자는 연구 참여 가능 여부를 확인하기 위해 선별 검사를 받게 됩니다. 선별 기간은 최대 4주입니다.
• 연구 참여 후, 참가자는 약 14일 간격으로 100밀리그램(mg)의 토퍼센 초회 3회 용량을 투여받게 됩니다. 이는 척수강내(IT) 주사를 통해 투여됩니다. 이는 척수를 둘러싼 액체에 주사되는 것을 의미합니다.
• 그 후, 참가자는 28일마다 척수강내 주사를 통해 10회 추가 용량을 투여받게 됩니다. 참가자는 이 연구에서 총 최대 13회의 토퍼센 용량을 투여받게 됩니다.
• 참가자는 연구 센터를 최대 15회 방문하게 됩니다. 각 참가자는 최대 52주(1년) 동안 연구에 참여하게 됩니다.